El Ministerio de Sanidad ha anunciado la inclusión en la prestación farmacéutica de Orladeyo (berotralstat), de BioCryst Pharmaceuticals, el primer tratamiento específico que se administra por vía oral y con una única dosis diaria para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes de 12 años.
Teresa Caballero, Facultativo Especialista de Área en Alergología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha manifestado que “el tratamiento ha demostrado mejorías estadística y clínicamente significativas en la reducción de las crisis de AEH con un efecto mejorado a lo largo del tiempo. En los pacientes que completaron las 48 semanas de tratamiento se observó una reducción de las crisis de AEH, pasando de una media de 2,9 crisis por mes a una media de un ataque por mes. Además, posteriormente, se logró alcanzar una reducción del 90,8% con respecto al inicio a las 96 semanas de tratamiento. Orladeyo también produjo una reducción considerable de las crisis moderadas a graves, una reducción del uso de medicación para las crisis agudas y de la tasa de crisis laríngeas”.
Ramon Lleonart, Jefe del Servicio de Alergología del Hospital Universitario de Bellvitge, considera que “la disponibilidad en España de este medicamento representa un importante avance terapéutico al ser el primer medicamento de nueva generación por vía oral, en una única toma diaria, aprobado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de AEH en pacientes a partir de los 12 años de edad. Esto supone una noticia muy positiva especialmente por su facilidad de uso y eficacia tanto para los médicos como para los pacientes que conviven con esta enfermedad y que disponen desde ahora de una nueva alternativa de tratamiento que puede mejorar su calidad de vida.”
Para Carlos Lorenzi, Director General de BioCryst en España, “resulta especialmente satisfactorio poder ampliar al arsenal terapéutico en España frente al angioedema hereditario, poniendo a disposición de especialistas y pacientes una nueva opción de tratamiento que pretende contribuir de forma muy relevante a mejorar la calidad de vida de los pacientes y de su entorno”.
El Angioedema Hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara grave, debilitante y potencialmente mortal que se caracteriza por episodios recurrentes e impredecibles de hinchazón de la piel, faringe, laringe, tracto gastrointestinal, genitales y/o extremidades, que generalmente se observan por primera vez durante la infancia o la adolescencia. Los ataques del tracto respiratorio superior pueden provocar la muerte por asfixia mientras que los ataques en el abdomen son muy dolorosos y perjudican significativamente la calidad de vida del paciente. Estas crisis suelen desencadenarse por ansiedad, estrés, traumatismos menores, cirugía, menstruación (cambios hormonales) o infecciones víricas comunes. Si no se tratan, los pacientes con AEH suelen sufrir múltiples crisis al año (de seis a siete en promedio por paciente), y la hinchazón puede durar de dos a cuatro días.
Debido a su heterogeneidad y su complejo diagnóstico, es difícil determinar la prevalencia exacta del AEH, pero tomando como referencia las estimaciones de 2 de cada 100.000 habitantes que pueden padecer esta enfermedad a nivel mundial, la prevalencia en España podría situarse en torno a los 950 pacientes con AEH.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: