El Hospital Universitario de La Paz ha tratado con éxito por primera vez en el mundo una enfermedad rara autoinmune, concretamente dermatomitiositis anti-MDA5, a través de una CAR-T. La paciente atendida en el hospital madrileño es una niña de once años. Esta patología tiene una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes y se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar, que conlleva una elevada tasa de mortalidad, en los primeros seis meses de su aparición.
La administración de la terapia se ha realizado a través de uso compasivo, dada la situación clínica de la paciente. Dicha administración se ha realizado a través del procedimiento empleado normalmente frente a la leucemia. Según indican fuentes hospitalarias, la paciente, que lleva más de un año en remisión de la enfermedad, ya no necesita tratamiento inmunosupresor y su capacidad motora está mejorando progresivamente.
La paciente ha sido atendida por un equipo multidisciplinar, formado por profesionales de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como el personal del Instituto de Investigación del centro madrileño (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación Cris contra el Cáncer.