Sarepta acepta los requerimientos de la FDA y anuncia la suspensión de su medicamento para Duchenne

Sarepta Therapeutics ha notificado este miércoles a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) su decisión de suspender voluntaria y temporalmente todos los envíos de su medicamento Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) para la distrofia muscular de Duchenne en Estados Unidos, a partir del cierre de operaciones del martes 22 de julio de 2025.

Esta medida, asegura la empresa, permitirá “contar con el tiempo necesario para responder a cualquier solicitud de información y permitir que Sarepta y la FDA completen el proceso de etiquetado de seguridad” del medicamento.

“Como organización centrada en el paciente, la decisión de suspender voluntaria y temporalmente los envíos fue dolorosa, ya que las personas con Duchenne pierden masa muscular a diario y necesitan opciones que modifiquen la enfermedad”, declaró Doug Ingram, director ejecutivo de Sarepta. “Es importante para los pacientes que atendemos que Sarepta mantenga una relación de trabajo productiva y positiva con la FDA, y era evidente que mantener dicha relación requería esta suspensión temporal mientras atendíamos cualquier pregunta que la FDA pudiera tener y finalizábamos el proceso de etiquetado de Elevidys”.

Sarepta indica además que “mantiene su compromiso con la transparencia y la seguridad del paciente y continuará brindando actualizaciones oportunas a los pacientes, las familias, los profesionales de la salud y la comunidad con Duchenne en general a medida que se disponga de más información”.

Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia génica de dosis única, basada en el virus adenoasociado (VAA), para infusión intravenosa. Está diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (mutaciones o cambios en el gen DMD que provocan la deficiencia de la proteína distrofina) mediante la administración de un transgén que codifica la producción dirigida de la microdistrofina Elevidys en el músculo esquelético.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció el pasado 18 de julio la suspensión clínica de los ensayos clínicos de terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de cinturas tras tres muertes posiblemente relacionadas con estos productos y nuevas preocupaciones de seguridad sobre la exposición de los participantes del estudio a un riesgo irrazonable y significativo de enfermedad o lesión. La FDA también revocó la designación de plataforma tecnológica de Sarepta.