La FDA impulsa los ensayos clínicos en tiempo real para acelerar el desarrollo de fármacos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha anunciado dos avances significativos dentro de su iniciativa para implementar los ensayos clínicos en tiempo real (RTCT). La agencia ha presentado el inicio de dos pruebas de concepto que reportarán variables de valoración y señales de datos de forma inmediata. Asimismo, el organismo ha hecho pública una solicitud de información relativa a un programa piloto para estos ensayos que comenzará durante el próximo verano.

La fase temprana del desarrollo clínico constituye actualmente un cuello de botella caracterizado por una alta incertidumbre y procesos de toma de decisiones ineficientes. En el modelo convencional, los centros remiten los datos a los patrocinadores, quienes los analizan antes de su envío a la autoridad reguladora. Las mejoras en la ciencia de datos y la inteligencia artificial permiten ahora que patrocinadores y centros realicen ensayos de manera que mejore la vigilancia de la seguridad y aumente la eficiencia.

Marty Makary, comisionado de la institución, señaló que durante 60 años se realizaron los estudios de la misma forma, lo que provocó que señales clave tardaran años en llegar a la administración. "Este retraso puede posponer decisiones regulatorias de forma innecesaria y ralentizar el cronograma de desarrollo". El comisionado afirmó que avanzan hacia "un enfoque moderno" donde sus científicos puedan ver señales de seguridad y objetivos mientras el ensayo progresa para acelerar las terapias prometedoras.

AstraZeneca y Amgen han inciado con éxito las primeras pruebas de concepto de esta modalidad. La primera compañía desarrolla el ensayo de fase 2 multicéntrico TRAVERSE en pacientes con linfoma de células del manto, con la participación del MD Anderson Cancer Center y la Universidad de Pennsylvania. Por su parte, la firma biotecnológica Amgen conduce el estudio de fase 1b STREAM-SCLC en pacientes con carcinoma de pulmón de células pequeñas.

Validación técnica del marco de trabajo

Para cada uno de estos estudios, el regulador se reunió con el patrocinador para establecer los criterios de notificación de señales. La agencia validó ya los avisos del ensayo de AstraZeneca a través de Paradigm Health, lo que permitió establecer la viabilidad del marco técnico necesario para compartir información de manera instantánea. El objetivo final es construir un sistema de ensayos continuos en todas las fases del desarrollo de los productos farmacéuticos.

Jeremy Walsh, responsable de inteligencia artificial de la agencia, destaca que "este modelo es posible y potencialmente transformador para el ecosistema clínico". Según Walsh, es necesario considerar los procesos desde la perspectiva del paciente que espera un tratamiento potente. En la actualidad, el desarrollo ocurre en fases discretas que generan un hiato temporal tras la finalización de una etapa y el comienzo de la siguiente.

La monitorización constante permitiría que este paréntesis se elimine o se reduzca al mínimo. La institución aceptará comentarios sobre la solicitud de información hasta el 29 de mayo. La intención del organismo es difundir los criterios de selección definitivos en julio y completar la elección de los participantes del programa piloto durante el mes de agosto.