Un acuerdo de riesgo compartido para terapias de sustitución enzimática

El Servicio de Farmacia del Hospital La Fe va cogiendo experiencia en la aplicación de acuerdos de riesgo compartido, tras la puesta en marcha, de 2012 a 2016, de un programa de estas características para condicionar el pago de las terapias de sustitución enzimática en enfermedades de depósito lisosomal a la efectividad de las mismas. A éste le han seguido después otros dos más, éstos ya con terapias oncológicas, según María Dolores Edo, farmacéutica especialista.

En relación con el acuerdo para las terapias de sustitución enzimática, justifica la aplicación de un modelo de estas características por su alto coste e incertidumbre. Explica que, hasta que se introduzcan nuevas terapias avanzadas, que podrían revolucionar su tratamiento, las actuales son para toda la vida y cuestan entre 200.000 y 300.000 euros (y hasta 400.000, ya que la dosis depende del peso del enfermo) por paciente y año. En el caso de La Fe, centro de referencia para la aplicación de estas terapias, el gasto asciende a unos 8 millones de euros anuales.

En lo que respecta a la incertidumbre asociada, indica que, aunque son fármacos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y financiados en España, vienen con aprobaciones basadas en "ensayos pivotales que incluyen a 20-30 sujetos y con variables de eficacia débiles".

Estos dos factores son, por tanto, los que dieron lugar a que en 2012 propusieran a los laboratorios proveedores la aplicación de un esquema de pago condicionado a resultados, con la idea de hacer partícipes a todos los que tuvieran terapias comercializadas. "Solo entró uno. El resto no quiso participar, porque consideraban que suponía un alto riesgo para ellos", explica, dando cuenta de que lo que hoy comienza a formar parte del acervo popular del sector, hace ocho años era visto aún como una aventura que pocos estaban dispuestos a vivir.

Incluso con el laboratorio que aceptó, el proceso tuvo sus complejidades, derivadas de definición de variables clínicas y escalones de pago para los casos de eficacia moderada o leve. Para el establecimiento de indicadores, explica Edo, "la base es el ensayo clínico, donde están los parámetros de eficacia". Ayuda a afinar un poco más la disponibilidad de bibliografía y la existencia de guías clínicas, como ocurrió, en este caso, a la hora de establecer los criterios para los pacientes con enfermedad de Gaucher frente a, por ejemplo, los de Pompe. Más complicado aún fue con los afectados por Hurler, donde, dice, "las variables de eficacia estaban asociadas a prueba respiratoria, que no se le puede exigir a niños de 2-3 años, por lo que hubo que adaptarlas".

La importancia de la Flexibilidad y la confianza

En general, reconoce, "la negociación fue ardua". Los farmacéuticos hospitalarios, junto a los médicos responsables de los pacientes, definían primero las variables y los escalones de pago, que después eran discutidos con el Departamento Médico del laboratorio. La clave del éxito en esas negociaciones, asegura, estuvo en "la flexibilidad por todas las partes".

Y el segundo punto de complejidad, una vez establecidos éstos, tuvo que ver con la labor de seguimiento, algo más manejable por la razón de que, en este programa, solo participaban ocho pacientes. Hábilmente, establecieron periodos de seguimiento al año y a los dos años, haciéndolos coincidir con la revisión que hacen los clínicos de estos pacientes en la práctica habitual, de forma que no ha supuesto ningún cambio significativo. En cuanto al laboratorio, se hacía partícipe a éste a través de un informe anonimizado con los resultados en las variables analizadas. Y es que, admite Edo, estos esquemas requieren "confianza" por todas las partes.

Pero hay que tener en cuenta que, en el caso de este acuerdo de riesgo compartido de La Fe todo han sido buenas noticias para los proveedores. Y es que, tras la evaluación de resultados, éstos han confirmado la efectividad de las terapias, de lo que se ha derivado un pago íntegro a los proveedores -"el pago íntegro se hace siempre. En caso de no cumplirse los criterios, lo que se articulan son mecanismos de devolución", explica la farmacéutica del hospital valenciano-.

Otra cosa distinta podría ocurrir en caso de que las enfermedades progresen, como les ha ocurrido con los fármacos oncológicos. En esos casos, cuando se ha detectado progresión de la enfermedad, se ha citado a los laboratorios y han revisado juntos los resultados del informe, siempre anonimizado. "No es una reunión con la historia clínica abierta, pero sí que comentamos el informe con el laboratorio, que, al final tiene que confiar en nosotros", aclara, y asegura que, al menos de momento, no les han surgido problemas de ese tipo.

Los pacientes, encantados de colaborar

Para la ejecución de estos programas, también cuentan con el consentimiento informado de los pacientes. Éstos, según Edo, no suelen poner ningún reparo. Y es que, asegura, "el paciente es muy consciente del coste de estas terapias para el sistema público y quieren que éste sea sostenible. Según nuestra experiencia, están encantados en participar, ya que, además, para ellos no supone ninguna variación. De hecho, el tratamiento está sometido a un mayor control".

Pese a que el acuerdo de riesgo compartido con las terapias de sustitución enzimática no ha supuesto ningún beneficio económico para el hospital, por esa efectividad demostrada, Edo se muestra satisfecha de su ejecución, ya que ven el buen funcionamiento de estos tratamientos como "un logro", y es consciente de que, "si funcionan, hay que pagar".

Más allá de los económicos, considera que sí se han desprendido otros beneficios, como son "la experiencia adquirida para poder implantar nuevos programas (recuerda que tienen dos en oncología, donde, señala, las variables son más fácilmente medibles), o la reducción de la brecha de conocimiento entre eficacia y efectividad en vida real con estas terapias".