El Departamento de Salud de Navarra ha enviado una solicitud formal al Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar social, y al laboratorio fabricante de atalureno, medicamento para la enfermedad de Duchenne, para que, en el plazo de tiempo más breve posible, le facilite los datos de los ensayos clínicos registrados en la Agencia Europea del Medicamento (EMA), con el objetivo de llevar a cabo un estudio caso-control histórico, el primero de estas características en nuestro país, para poder determinar cuál ha sido la eficacia de este medicamento en las niñas y niños que han estado o están siendo tratados con él en España.
Tanto el Ministerio de Sanidad como la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ya habrían autorizado al Servicio Navarro de Salud a realizar dicho estudio, para el cual están diseñando ya el protocolo y confían en obtener en breve la aprobación del Comité de Ética de la Investigación con Medicamentos de Navarra (CEIm), para poder iniciar el trabajo en cuanto se le faciliten los datos técnicos de los ensayos realizados.
Este estudio caso-control histórico permitirá realizar una comparación de los datos de los ensayos clínicos y extraer evidencias de los resultados de este medicamento en la vida real, lo que, dicen, "ayudará a reducir la incertidumbre en la toma de decisiones". En este sentido, Navarra se ha comprometido con el Ministerio a publicar los resultados del estudio, que tendrá una duración de dos a tres meses desde la recepción de los datos y podrían estar disponibles para mediados de año, en una revista científica especializada.
Unos 50 niños y niñas tratados
Actualmente, se calcula que puede haber casi medio centenar de niñas y niños que han estado o están en tratamiento con este medicamento, durante la realización de los ensayos. El problema, señalan, es "que las autoridades sanitarias de nuestro país carecen de información sobre la evolución registrada durante esos ensayos clínicos, más allá de la percepción e impresión de los clínicos que los atienden".
Desde el Hospital La Fe de Valencia, uno de los centros de referencia para el tratamiento de este tipo de enfermedades y que actualmente sigue a la mitad de las niñas y niños tratados con el citado fármaco, han señalado recientemente que "el hecho de que la enfermedad lleve un curso tan variable hace muy difícil sacar conclusiones válidas en la vida real, salvo que se hagan estudios de casos y controles con muestras grandes". Y esto es, precisamente, lo que va a tratar de hacer el Departamento de Salud de Navarra, como consecuencia de un compromiso adquirido con los padres del niño con Duchenne al que negaron el tratamiento, que no está financiado, por esa falta de evidencia clara que existe hasta ahora.
Nicolas Gonzalez Casares: