La Aemps aprueba el primer CAR-T europeo para leucemia linfoblástica aguda

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha aprobado la terapia CAR-T ARI-0001, desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona y que se utilizará en un subgrupo de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Los responsables del estudio han realizado hoy la presentación oficial de esta nueva terapia, CAR-T, la primera desarrollada íntegramente en Europa y aprobada por una agencia reguladora. También es la primera en el mundo de origen académico; es decir, no tiene una empresa farmacéutica como promotora del desarrollo. Los investigadores comenzaron a trabajar en la misma en 2011.

El proyecto se ha financiado con ayudas públicas y a través del Proyecto Ari de este centro hospitalario, cuya protagonista, Ariana Benedé, fallecida en el 2016 a causa de una leucemia linfoblástica aguda, se movilizó para hacer posible en España el tratamiento CAR-T, que por aquel entonces solo estaba disponible en EEUU.

El director general del Hospital Clinic, Josep M. Campistol, ha destacado que se trata de “un hecho de una tremenda trascendencia e importancia”.  Igualmente ha señalado que “espero que en el futuro haya muchos días como este y que los servicios de salud podamos aportar beneficios para nuestros pacientes”.

Por su parte, el jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Aemps, César Hernández, ha manifestado también su satisfacción por que esta terapia esté ya autorizada. "Contribuimos a hacer posible un gran logro", ha manifestado Hernández, que ha recalcado que "aunque a veces los reguladores somos exigentes, trabajamos también por el beneficio de los pacientes".

Hernández ha indicado que ahora el objetivo "es seguir perseverando y conseguir la autorización europea" para "desarrollar más el producto y hacer que pueda ser la base de nuevos desarrollos".

Durante la presentación oficial, se ha detallado la evolución del ensayo clínico, iniciado 2017 a partir de una molécula propia y en el que participaron 58 pacientes.

El director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, Álvaro Urbano-Ispizua, ha indicado que en el ensayo clínico participaron 58 pacientes, la gran mayoría con leucemia linfoblástica aguda resistente a los tratamientos convencionales, en algunos casos con recaída.

El estudio indica que el 84% de los pacientes han respondido favorablemente a la administración de la CAR-T, de forma que la enfermedad remitía. Al año de haberles administrado este medicamento, Urbano-Ispizua asegura que el 69% de los pacientes seguían vivos y “el 47% seguían vivos y estaban libres de la enfermedad”. Además, comprobaron que la toxicidad observada era “reversible”.

Ensayos en otros hospitales

Además del ensayo llevado a cabo en el Clínic, también se ha aplicado esta terapia a otros 16 pacientes en otros centros, dentro del denominado “uso compasivo”. Urbano-Ispuzua ha explicado también que ya se ha puesto en marcha otro ensayo clínico con 30 pacientes de nueve hospitales españoles con el que esperan mejorar los resultados y la eficacia, además de reducir la toxicidad”.

La valoración de los responsables del estudio es muy positiva. Para Urbano-Ispizua “no hay ningún CAR-T como este en el mundo”. Este experto asegura además que supone un “beneficio” para el sistema de salud público ya que tiene un coste inferior que los medicamentos comerciales de este tipo.

“Las CAR-T son de los productos más caros que existen", explica Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic. "Aún se está negociando el precio de esta CAR-T, pero será, como mínimo, una tercera parte más barata" que los tratamientos habituales.

En "un año o año y medio", todas las comunidades de España tendrán un centro donde se podrá poner esta terapia. "Hemos llegado a un punto al que no se había llegado antes desde el sistema público de salud", dice Juan.

Este tratamiento a través de inmunoterapia supone “un cambio importantísimo de paradigma” porque mejora la respuesta “desde dentro” y no desde fuera como en tratamientos convencionales. “Nuestro objetivo es dar el mejor tratamiento para nuestros pacientes, esperamos que pueda ir mucho más allá con colaboraciones nacionales e internacionales”, ha indicado.

España diagnostica al año unos 100 adultos con leucemia linfoblástica aguda, enfermedad que es más común en niños. Las CAR-T están indicadas en personas que ya han agotado otras terapias como la quimio o el trasplante de médula. Según explica Manel Juan, "la efectividad de esta CAR-T es de un 50%, pero los tratamientos de última línea no suelen superar beneficios del 10%".