La FDA ha anunciado la puesta en marcha de programa piloto para acelerar el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para enfermedades raras. El objetivo del programa es “facilitar un desarrollo más eficiente de terapias que potencialmente salven vidas con indicaciones de enfermedades raras y ayuden a los patrocinadores a generar datos convincentes y de alta calidad para respaldar una futura aplicación de marketing”, seg´`un ha explicado Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
Los participantes seleccionados del Programa Piloto de Apoyo a Ensayos Clínicos para la Terapéutica de Enfermedades Raras (START) podrán obtener asesoramiento por parte del personal de la FDA para abordar cuestiones de desarrollo específicas de productos, incluidos, entre otros, estudios clínicos, diseño, elección del grupo de control y ajuste de la elección de la población de pacientes.
El programa estará abierto a patrocinadores de productos actualmente en ensayos clínicos bajo una solicitud activa de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), regulada por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y/o el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER). Los criterios de elegibilidad para el piloto difieren entre los productos regulados por el CBER y el CDER.
Además de tener un IND activo, los productos regulados por el CBER elegibles deben ser una terapia genética o celular destinada a abordar una necesidad médica no cubierta como tratamiento para una enfermedad rara o afección grave, que probablemente conduzca a una discapacidad significativa o la muerte dentro del primera década de vida. Según los criterios de elegibilidad del CDER, el producto debe estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas raras, incluidas aquellas de tipo metabólico genético raro. Puede encontrar más información sobre los requisitos de elegibilidad del programa en el Aviso del Registro Federal.
"Esperamos un mayor compromiso con los patrocinadores que desarrollan estos importantes productos para la comunidad de enfermedades raras", dijo Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Compartimos el objetivo de ofrecer productos que potencialmente salven vidas a los pacientes y estamos comprometidos a ayudar a los patrocinadores a alcanzar hitos regulatorios, garantizando al mismo tiempo la seguridad, eficacia y calidad de estos productos".
La FDA aceptará solicitudes para el programa START entre el 2 de enero de 2024 y el 1 de marzo de 2024. Los participantes piloto se seleccionarán en función de la preparación de la solicitud (por ejemplo, patrocinadores que demuestren tener la capacidad de hacer avanzar su programa de desarrollo hacia una estrategia de marketing).
La agencia seleccionará hasta tres participantes para cada centro. Luego de una evaluación de este piloto y los comentarios de patrocinadores seleccionados, la agencia puede considerar una segunda iteración, que se anunciará en el Registro Federal en una fecha posterior.
La participación del patrocinador en el piloto se considerará concluida cuando el programa de desarrollo haya alcanzado un hito regulatorio significativo, como el inicio de la etapa de estudio clínico fundamental o el logro de la etapa previa a la presentación de una solicitud de comercialización (pre-Solicitud de Licencia de Productos Biológicos o pre-Solicitud de Licencia de Nuevo Medicamento). Etapa de reunión de postulación), según lo acordado con el patrocinador.
La agencia también publicó un anexo para recibir comentarios de las partes interesadas como parte del programa Aprendizaje y educación para avanzar y empoderar a los desarrolladores de medicamentos para enfermedades raras (LEADER 3D) en el marco del programa CDER para acelerar las curas de enfermedades raras (ARC). La retroalimentación se utilizará para identificar lagunas de conocimiento en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y el desarrollo de recursos disponibles públicamente para informar a las partes interesadas que diseñan y llevan a cabo programas de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras sobre las consideraciones regulatorias que rodean el diseño de ensayos clínicos.
Nicolas Gonzalez Casares: