La CIMP da luz verde a tres nuevos fármacos huérfanos para enfermedades raras

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto en su última reunión de noviembre la financiación total o parcial de 8 nuevos medicamentos (tres de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras) y de 3 nuevas indicaciones de 2 medicamentos adicionales, ya autorizados y financiados previamente en otras indicaciones.

Los nuevos medicamentos para el que la CIPM ha propuesto la financiación total o parcial son: Lumykras (sotorasib): en monoterapia está indicado para el tratamiento de adultos con cáncer  de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado con mutación KRAS G12C y que hayan progresado tras, al menos, una línea de tratamiento sistémico previo.

Pemazyre H (pemigatinib): en monoterapia está indicado para el tratamiento de adultos con  colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con fusión o reordenación del receptor  del factor de crecimiento de fibroblastos 2 (FGFR2) que hayan experimentado progresión después  de, al menos, una línea anterior de tratamiento sistémico.

Lytgobi (futibatinib): en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con fusión o reordenación del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos 2 (FGFR2) que hayan progresado tras al menos una línea previa de tratamiento sistémico.

Ledaga (clormetina): indicado para el tratamiento tópico del linfoma cutáneo de células T de  tipo micosis fungoide (LCCT-MF) en pacientes adultos.

Roclanda (latanoprost/netarsudil mesilato): está indicado para la reducción de la presión  intraocular (PIO) elevada en pacientes adultos con glaucoma primario de ángulo abierto o  hipertensión ocular en los que la monoterapia con una prostaglandina o netarsudil produce una reducción insuficiente de la PIO.

Vydura (rimegepant sulfato): indicado para tratamiento preventivo de la migraña episódica en  adultos que presentan al menos 4 crisis de migraña al mes.

Padcev (enfortumab vedotina): monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes  adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico que hayan recibido  previamente una quimioterapia basada en platino y un inhibidor del receptor de muerte celular  programada 1 o del ligando de muerte celular programada.

Ayvakyt (avapritinib): En monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con tumores del estroma gastrointestinal (TEGI) irresecables o metastásicos portadores de la mutación D842V del receptor alfa del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFRA). Y también en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mastocitosis sistémica  agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA). También en leucemia mastocítica (LM) después de, al menos, un tratamiento sistémico.

Igualmente, la CIMP ha propuesto nuevas indicaciones de medicamentos ya financiados en otras indicaciones. Se trata de Nubeqa (darolutamida): indicado en el tratamiento de los hombres adultos con cáncer de  próstata hormonosensible metastásico (CPHSm) en combinación con docetaxel y terapia de deprivación de andrógenos. Bimzelx (bimekizumab):  en artritis psoriásica: en monoterapia o en combinación con metotrexato, está indicado para  el tratamiento de la artritis psoriásica activa en adultos que han mostrado una respuesta  insuficiente o intolerancia a uno o varios fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FARME). Y también en espondiloartritis axial: Espondiloartritis axial no radiográfica (EspAax-nr): Indicado para el tratamiento de adultos con espondiloartritis axial no radiográfica activa con signos objetivos de inflamación confirmados por un aumento de la proteína C reactiva (PCR) y/o por resonancia magnética (RM) que no han respondido adecuadamente a antiinflamatorios no esteroideos (AINEs). Espondilitis anquilosante (EA; espondiloartritis axial radiográfica): Indicado para el tratamiento de adultos con espondilitis anquilosante activa con una respuesta inadecuada o intolerancia al tratamiento convencional.

Adicionalmente, se ha propuesto la financiación de extensión de indicación en otro medicamento ya  incluido en la prestación. Evrysdi H* (risdiplam): está indicado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME)  5q en pacientes con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3, o que tienen entre una y cuatro copias del gen SMN2. Se trata de la extensión de la indicación en pacientes con menos de dos meses.