La presidenta de Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL) y del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (Gepac), Begoña Barragán, ha situado la mejora del diagnóstico y la equidad en el acceso a los tratamientos entre los principales retos que todavía afrontan los pacientes con mieloma múltiple. Esta situación persiste pese a la profunda transformación terapéutica que ha experimentado esta enfermedad en las últimas dos décadas.
En este tiempo, el mieloma múltiple ha cambiado de forma radical gracias a los nuevos tratamientos, que han prolongado la supervivencia, han mejorado la calidad de vida y permiten hablar ya, en determinados pacientes, de una posible cura funcional. Sin embargo, ese avance convive con necesidades que siguen sin estar resueltas, desde una mayor capacidad para reconocer los síntomas hasta las diferencias en el acceso a determinadas terapias según el lugar en el que viva el paciente.
Así lo puso de manifiesto Begoña Barragán durante un coloquio celebrado en la sede de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia con motivo del Día Mundial del Mieloma Múltiple, que se conmemora el 5 de septiembre.
Barragán recordó que fue la propia AEAL la que impulsó hace más de una década esta fecha conmemorativa de concienciación con el objetivo de dar visibilidad a un cáncer entonces muy poco conocido, incluso entre algunos profesionales sanitario.
De ahí el lema elegido este año, “Juntos Creando Conciencia”, con el que la asociación quiere implicar tanto a pacientes como a hematólogos y médicos de familia. Para Barragán, la Atención Primaria tiene un papel especialmente relevante a la hora de identificar síntomas persistentes o la concurrencia de varias señales que puedan justificar una sospecha. Para ella, “cuanto antes se diagnostique, más fácil es abordarlo”, resumió.
La presidenta de AEAL situó el segundo gran reto en el acceso a los tratamientos. “Lamentablemente, en no todos los sitios el tratamiento del mieloma se hace igual”, afirmó. Su reivindicación pasa por que cada paciente reciba la opción más adecuada con independencia del centro en el que sea atendido y que, cuando sea necesario, pueda ser derivado a otro hospital con mayor experiencia o con acceso a una determinada terapia.
La cuestión resulta especialmente importante en las primeras líneas, ya que, como recordó Barragán, las decisiones terapéuticas adoptadas al inicio de la enfermedad pueden condicionar su evolución posterior.
Además, Barragán recordó que AEAL intenta cubrir algunas de las necesidades que todavía no están plenamente integradas en el sistema sanitario. La asociación ofrece atención psicológica y asesoramiento jurídico y acaba de poner en marcha un programa de ejercicio físico en su sede de Madrid, en el que recogerá de forma sistemática la evolución de los participantes para analizar su impacto.
De una supervivencia limitada a plantear la cura funcional
La magnitud del cambio terapéutico fue explicada por Rafael Alonso, hematólogo del Servicio de Hematología del Hospital Universitario 12 de Octubre y miembro del Grupo Español de Mieloma.
Alonso describió el mieloma actual como una enfermedad prácticamente distinta de la que conoció durante su formación como residente. Entonces, recordó, la supervivencia esperable se situaba habitualmente entre tres y cinco años y las opciones se apoyaban fundamentalmente en quimioterapia clásica, con una toxicidad importante y pocas alternativas cuando la enfermedad reaparecía. “Durante mucho tiempo se ha hablado de que era una enfermedad incurable”, explicó. Una palabra que, según señaló, pesaba tanto sobre el paciente como sobre los profesionales que lo atendían.
El escenario comenzó a modificarse con la llegada de nuevos fármacos y combinaciones terapéuticas. Alonso situó el gran salto en los últimos quince años y, de forma muy especial, en los cinco más recientes. El objetivo ya no es únicamente controlar la enfermedad, sino conseguir respuestas cada vez más profundas y duraderas.
Esto se ha traducido en supervivencias mucho más prolongadas y también en una recuperación de la calidad de vida. Muchos pacientes, señaló, pueden volver a mantener un ritmo similar al que tenían antes del diagnóstico.
La variedad de tratamientos permite además disponer de nuevas opciones cuando aparece una recaída y adaptar mejor las decisiones a las características de cada persona, su situación clínica, sus necesidades y su entorno social.
Ese cambio ha llevado incluso a revisar uno de los conceptos que durante décadas acompañó al mieloma. Alonso explicó que distintos grupos internacionales, entre ellos el Grupo Español de Mieloma, han analizado pacientes con seguimientos muy prolongados que continúan vivos y sin rastro detectable de enfermedad muchos años después del diagnóstico, en algunos casos incluso tras haber suspendido el tratamiento.
De ahí ha surgido el concepto de cura funcional, referido a pacientes que mantienen una respuesta completa y una enfermedad mínima residual indetectable mediante técnicas de alta sensibilidad durante al menos cinco años. “No podemos decir hemos curado el mieloma, aún no estamos en ese punto”, advirtió Alonso. Sí considera posible, sin embargo, que exista ya un porcentaje de pacientes en los que pueda hablarse de una situación próxima a la curación y el objetivo es incrementar ese porcentaje en un futuro próximo.
CAR-T, grandes resultados y dificultades de acceso
La terapia CAR-T constituye uno de los mejores ejemplos de esa transformación. Según explicó Alonso, España dispone actualmente de dos productos comerciales para mieloma múltiple y de un CAR-T académico desarrollado por el Hospital Clínic de Barcelona a través de la vía de extensión hospitalaria.
Los resultados obtenidos han sido especialmente relevantes en pacientes que habían agotado varias líneas de tratamiento y también han mejorado a medida que estas terapias se han utilizado en fases más tempranas de la enfermedad. Su administración, sin embargo, solo puede realizarse en centros autorizados por el Ministerio de Sanidad. Alonso defendió que esta concentración responde a razones de calidad y seguridad, dada la complejidad del producto celular y la posibilidad de complicaciones graves tras la infusión.
El modelo provoca al mismo tiempo dificultades para los pacientes que viven lejos de un centro acreditado. En algunas comunidades no existe ningún hospital autorizado, por lo que los enfermos deben desplazarse a otras regiones.
Barragán puso el foco en el coste económico y personal de esos traslados. AEAL dispone de un programa que financia alojamiento y desplazamiento del paciente y de un acompañante cuando deben permanecer temporalmente cerca de un hospital. La asociación decidió ponerlo en marcha después de detectar casos de personas que podían renunciar al tratamiento porque no podían asumir los gastos. Para Barragán, este tipo de apoyo debería ser responsabilidad de las administraciones públicas y no depender de que una asociación disponga de recursos para prestarlo.
El hematólogo pidió, en cualquier caso, no concentrar toda la expectativa terapéutica en las CAR-T. “El CAR-T es muy importante, pero no lo es todo”, afirmó. No todos los pacientes son candidatos y existen otras estrategias, entre ellas anticuerpos y combinaciones disponibles en un número mayor de centros, que también están ofreciendo resultados muy relevantes.
El impacto emocional sigue fuera de la consulta
María Isabel González, psicooncóloga de AEAL y Gepac, recordó que el diagnóstico del mieloma altera por completo la vida de quien lo recibe. A ese impacto se añade el desconocimiento de una enfermedad que, frente a otros cánceres hematológicos como la leucemia o el linfoma, sigue resultando ajena para buena parte de la población.
González señaló como momentos especialmente delicados el diagnóstico, el inicio del tratamiento, la aparición de efectos adversos, los periodos de remisión y las recaídas. Incluso cuando la enfermedad está controlada, explicó, puede aparecer un miedo persistente a que vuelva.
La psicooncóloga defendió una atención realmente multidisciplinar, en la que psicólogos, fisioterapeutas, rehabilitadores y nutricionistas trabajen junto al equipo sanitario para detectar las necesidades de cada paciente y anticiparse a ellas.
Ese déficit lo conoce bien Manuela, paciente con mieloma múltiple desde hace trece años. Su enfermedad apareció después de dos años de seguimiento por una gammapatía monoclonal de significado incierto. Tras un trasplante, varias recaídas y cinco líneas de tratamiento, participa actualmente en un ensayo clínico y lleva dos años en respuesta completa con enfermedad mínima residual negativa.
Manuela tuvo que buscar apoyo psicológico por su cuenta porque no se lo ofrecieron de forma habitual en el hospital. Durante su intervención reivindicó el acceso a información clara y adaptada a cada paciente, pero también pidió prudencia a la hora de comunicar los avances científicos. “Yo me estoy beneficiando ahora del resultado de una investigación, de un trabajo que empezó hace 25 años”, recordó.
Su experiencia resume buena parte del cambio vivido por el mieloma. Frente a una enfermedad con muy pocas alternativas hace apenas unas décadas, los pacientes disponen ahora de sucesivas opciones de tratamiento y de horizontes de supervivencia mucho más largos. El reto, plantearon los participantes, es conseguir que esos avances lleguen a todos en condiciones de equidad y que el sistema acompañe también las necesidades que no se resuelven con un medicamento.
Lilisbeth Perestelo: 
