Próximos pasos en valor social: qué medir, cómo y dónde debe pesar en la decisión

Definir qué se entiende por valor social de una innovación terapéutica es solo una parte del problema. El siguiente paso resulta bastante más complejo. España tendrá que decidir qué dimensiones puede medir realmente, con qué indicadores, mediante qué metodología y con qué información. Y tendrá que hacerlo sabiendo que la metodología elegida no es neutral, que los datos necesarios muchas veces no existen y que medir un impacto social no determina por sí solo cuánto debe pesar después en el posicionamiento o en la decisión de financiación.

Ese fue el avance que centró el tercer Encuentro de Expertos del ciclo “El valor social de los medicamentos” organizado por Diariofarma con la colaboración de BeOne Medicines. Después de que las dos primeras sesiones avanzaran en la definición del concepto y en la identificación y priorización de los criterios que podrían integrarlo, este tercer encuentro avanzó hacia un terreno mucho más operativo.

Durante el encuentro se puso de manifiesto que pretender medir desde el inicio todas las dimensiones sociales de todos los medicamentos parece poco realista. La puesta en marcha del nuevo modelo exigirá probablemente un mínimo común de indicadores y metodologías, una selección de prioridades y un desarrollo progresivo. No obstante, esa simplificación inicial no elimina los problemas. Valorar los cuidados informales, la productividad laboral, la incapacidad temporal o la dependencia obliga a escoger entre técnicas que pueden ofrecer resultados muy diferentes. Y, si cada evaluación utiliza métodos distintos, la información puede perder buena parte de su utilidad para quien después tenga que comparar tecnologías y decidir.

En el Encuentro de Expertos participaron Juan Oliva, catedrático de Análisis Económico de la Universidad de Castilla-La Mancha; Néboa Zozaya, presidenta de la Asociación de Economía de la Salud; Andoni Lorenzo, presidente del Foro Español de Pacientes; y Margarita Jiménez, manager de Acceso al Mercado de BeOne Medicines. Moderó la sesión José María López Alemany, director de Diariofarma.

Los participantes coincidieron en que, antes de sofisticar la medición del valor social, será necesario definir qué quiere obtener realmente el decisor, acordar unas reglas metodológicas comunes y generar la información que permita aplicarlas. Eso exige superar unos sistemas todavía centrados en actividad, anticipar en los ensayos clínicos los datos que después necesitará la evaluación y resolver cómo incorporar beneficios sociales que se producen fuera del presupuesto sanitario.

Un mínimo común para empezar

El primer punto de coincidencia fue la necesidad de acotar el punto de partida. La medición puede incluir dimensiones muy distintas, pero habrá que seleccionar cuáles se incorporan desde el inicio y con qué nivel de desarrollo.

Juan Oliva planteó esa necesidad como la búsqueda de un “mínimo común denominador”, un acuerdo que, advirtió, no debería quedar únicamente en manos de metodólogos o decisores. “Hay que ponerse de acuerdo, dentro del conjunto de indicadores que se manejan en otros países y en el nuestro, sobre cuáles pueden formar parte del valor social y cuáles podemos manejar en el plazo de un año”, señaló.

Néboa Zozaya coincidió en que el despliegue tendrá que ser progresivo, seleccionando determinados grupos de fármacos o situaciones y comenzando con unos indicadores básicos que puedan ampliarse conforme aumenten la experiencia y la capacidad evaluadora. “Va a ser imposible, por lo menos al principio, intentar medir todo de todos los medicamentos”, resumió.

Las experiencias internacionales tampoco ofrecen una metodología única que España pueda importar. Zozaya señaló a Suecia y Noruega por la amplitud de su perspectiva social, mientras Oliva contrapuso aproximaciones regladas, como la de NICE, con otras deliberativas, como la australiana. “No hay una única manera de introducir estos elementos en nuestro sistema”, resumió.

La selección de dimensiones abre una segunda cuestión ya que una vez aceptado que los cuidados informales, la productividad laboral o la incapacidad temporal deben entrar en la evaluación, queda por decidir cómo asignarles un valor, y ahí no existe una única respuesta metodológica.

Oliva recordó que para valorar los cuidados familiares pueden emplearse el coste de sustitución o técnicas de valoración contingente, con resultados que llegan a diferir hasta tres veces. En productividad laboral, la distancia entre el capital humano y los costes de fricción alcanza una proporción de diez a uno. Según dijo, “la técnica elegida no es neutral para alimentar después la evaluación”. De ahí su llamamiento a acordar métodos comunes. “Si tenemos tres alternativas metodológicas, elijamos una y pongámonos de acuerdo en utilizar todos la misma”, defendió, ante la escasa utilidad de estudios realizados con técnicas incompatibles.

Zozaya propuso que, cuando existan varias alternativas, se tome como referencia la estimación más conservadora y se presenten mediante análisis de sensibilidad los resultados de las demás. Si un método estima un coste social tres veces mayor que otro, el análisis principal partiría del valor más bajo.

Desde la perspectiva de la industria, Margarita Jiménez añadió que ese consenso debe trasladarse con antelación a quienes generan la evidencia. “Hay que aprender a hacerlo, saber cómo hacerlo y determinar qué se necesita en cada momento”, planteó. Las reglas deben estar claras desde las fases iniciales para poder incorporarse al desarrollo de los medicamentos.

Andoni Lorenzo situó el principal avance en el cambio de foco hacia la persona. A su juicio, el valor social permite superar una evaluación centrada casi exclusivamente en la patología para considerar cómo afecta la enfermedad a la vida del paciente. “La incorporación de aspectos sociales hace que entremos más en el individuo y no solo en la patología”, señaló.

Sin datos no hay evaluación posible

El siguiente objetivo es disponer de la información necesaria para medir el valor social. Los sistemas siguen recogiendo mejor la actividad y los procesos que los resultados y el impacto sobre las personas, coincidieron los participantes.

Oliva situó ahí una de las prioridades, ya que los sistemas deberían evolucionar desde indicadores como ingresos, camas o actividad asistencial hacia información sobre los resultados y su repercusión en la salud. Si hubiera que priorizar, situó primero los PROMs y después los PREMs. “A día de hoy no estamos incorporando ninguno de los dos de manera sistemática”, destacó.

Esos instrumentos tampoco eliminan las decisiones metodológicas. Zozaya apuntó que un instrumento genérico permite comparar el impacto entre patologías, mientras que uno específico capta mejor lo que resulta particularmente relevante en una enfermedad determinada. “Lo adecuado es utilizar un instrumento genérico, como EuroQol, para poder comparar entre enfermedades, y otro específico que mida bien el impacto de esa enfermedad”, explicó, con la condición de que ambos estén validados para la población española.

Desde la perspectiva de los pacientes, Lorenzo añadió que la información cuantitativa no agota todo lo que puede aportar su participación. Escuchar a quienes conviven con una enfermedad ayuda a identificar efectos sobre la vida laboral, familiar o social que no siempre aparecen en las bases de datos. Pero tanto él como Margarita Jiménez introdujeron una cautela relevante sobre cómo articular esa participación. No se trata únicamente de incorporar testimonios individuales, sino de contar con pacientes capaces de contribuir de una forma estructurada y con conocimiento suficiente del proceso.

Él mismo ilustró el déficit de información con su participación, hace seis o siete años, en el plan estratégico del Ministerio de Sanidad sobre diabetes. Para una estrategia nacional dirigida a una enfermedad de enorme prevalencia solo pudieron obtenerse datos de cinco comunidades autónomas y alrededor de 30 de los 50 indicadores previstos. “Para tomar buenas decisiones hace falta buena información”, resumió.

Esa participación, advirtieron, tampoco puede articularse de cualquier manera. Lorenzo defendió canalizarla a través de las organizaciones de pacientes, “porque tienen una visión más general y contrastada, y no tan emocional”. Jiménez coincidió en que no vale cualquier paciente y reclamó “que el paciente bien formado opine y que su opinión se incorpore a la metodología desde un punto de vista objetivo”.

El problema comienza, además, antes de que la tecnología llegue al sistema sanitario. Los ensayos clínicos se diseñan para responder a las exigencias regulatorias de autorización, pero la información que después necesitan los organismos de HTA, los financiadores o quienes fijan el precio no siempre coincide con aquella.

Oliva señaló que esa disfunción ya existe con la calidad de vida y se hará más evidente al incorporar dimensiones sociales. “Sería deseable que hubiera un acuerdo o un diálogo entre las instituciones europeas para que los ensayos clínicos incorporasen no solo la información útil para la autorización, sino también la que después necesitarán los Estados miembros”, defendió.

Jiménez llevó la cuestión al terreno del desarrollo de los medicamentos. Para generar la evidencia adecuada hace falta conocer con antelación qué información se exigirá después. “Hace falta hacerlo desde el principio”, señaló. Si las reglas se conocen cuando el dossier llega a evaluación, parte de los datos puede no haberse recogido.

La clave estará en conectar las necesidades de evaluación con la generación de evidencia desde las primeras fases del desarrollo y con los datos obtenidos posteriormente en práctica real.

El valor que desborda el presupuesto sanitario

La incorporación de efectos laborales, sociales o familiares introduce una dificultad que no es solo metodológica. Lorenzo puso el foco en la distancia entre el organismo que asume el coste de una innovación y aquel que recibe parte de sus beneficios. Un tratamiento puede mejorar la capacidad para trabajar, reducir necesidades de cuidados o disminuir prestaciones sociales, pero seguir financiándose con cargo al presupuesto sanitario. “La parte sanitaria y la parte social son departamentos estancos, no hay comunicación”, señaló.

Oliva puso cifras a esa distancia. Citó un estudio del Instituto Valenciano de Investigaciones Económicas que situaba las pérdidas por incapacidad temporal en España en 80.000 millones de euros, casi el 5% del PIB, con aproximadamente la mitad concentrada en problemas musculoesqueléticos y de salud mental. “Seguramente la parte más importante de la reducción de costes para la sociedad estará fuera del sistema sanitario”, señaló.

La experiencia internacional ofrece algunas vías para reducir esa fractura. Oliva señaló Escocia, donde la integración de servicios sanitarios y sociales aproxima los incentivos presupuestarios. “Si el dinero sale del mismo sitio, ya tienes incentivos”, explicó. Francia incorpora representantes de otros ámbitos de la protección social en sus estructuras.

Jiménez incidió en la misma cuestión desde la perspectiva del bienestar social. Si se valoran efectos que trascienden la asistencia sanitaria, consideró necesario plantearse hasta qué punto basta con observar el presupuesto de Sanidad, cuando en esos beneficios intervienen también ámbitos como Hacienda o Industria. La cuestión de fondo es si una evaluación más amplia puede terminar en una decisión soportada por una única partida presupuestaria.

Oliva advirtió de que ampliar la perspectiva no cambia de forma sistemática las conclusiones. En un análisis realizado dentro de un proyecto europeo, el efecto variaba según el área terapéutica: mucho en alzhéimer, menos en diabetes y nada en los huérfanos analizados, donde el precio seguía siendo determinante. “Depende mucho del tipo de tratamiento y de la población a la que se aplica”, resumió.

Tampoco conviene esperar que el nuevo marco ensanche por sí solo la capacidad de financiación. “Si el presupuesto sanitario no cambia, la incorporación del valor social a la toma de decisiones no implica que se aprueben más prestaciones, indicaciones o medicamentos”, advirtió. Lo previsible es una reconfiguración en la elección de lo que ya se financia. Para financiar más, resumió, hace falta más presupuesto.

Con todo, consideró que acordar cómo incorporar los costes sociales puede resultar más sencillo que resolver otras dimensiones, como la severidad o el final de vida. La guía de evaluación económica adopta hoy la perspectiva del financiador sanitario, pero esa elección depende de quien vaya a utilizar los estudios. “Si va a utilizar esos estudios, se aplica la perspectiva que indique”, señaló.

Zozaya recordó que instrumentos como el AVAC ya recogen actividades habituales como trabajar, cuidarse o relacionarse, por lo que no siempre será posible separar unas dimensiones de otras. “Hay que mantener esta doble perspectiva, sabiendo que habrá algunos solapamientos y que ciertos criterios deberán considerarse cualitativamente, mediante modificadores o en una fase deliberativa”, explicó.

Añadió que la perspectiva social debe considerar también el comparador y el coste de oportunidad, “no solo hay que ver al ciudadano visible, el paciente de esa patología, sino también al invisible, que dejará de beneficiarse de otros usos de esos recursos”.

Esa distinción resulta relevante ante la ampliación de los criterios que influirán en financiación y precio. Zozaya señaló que el proyecto de Real Decreto pasa de seis a ocho criterios, desde la calidad de vida y la adherencia hasta las resistencias antimicrobianas, los aspectos ambientales, la competencia o la seguridad de suministro. Algunos pesarán probablemente más en la decisión política que en la evaluación técnica. De ahí que reclamara “la máxima transparencia posible” sobre qué criterios han determinado la financiación. Conocer que una decisión se basó en el grado de innovación resulta insuficiente si no se explica qué se consideró innovación y por qué fue determinante.

Medir no es decidir

Disponer de más información sobre el impacto social no resuelve automáticamente qué hacer con ella. Jiménez situó una condición previa, “hace falta un diálogo temprano sobre qué se quiere conseguir para poner los medios necesarios, desarrollar una metodología factible y hacerlo mediante una comunicación transparente”, resumió.

Oliva advirtió de que, antes de concretar cómo incorporar el valor social, el sistema deberá resolver cuestiones abiertas de la propia evaluación, entre ellas la definición del beneficio clínico relevante y el encaje de la evaluación económica. Sobre las dimensiones sociales, reconoció que no está claro dónde situarlas: la evaluación puede identificarlas, pero “donde realmente se le tiene que dar el sentido a esa parte del valor social es seguramente en esa fase intermedia de posicionamiento”.

El presidente del Foro Español de Pacientes reclamó, no obstante, que quienes desarrollan los medicamentos conozcan las “reglas del juego” y sepan qué relevancia tendrá la dimensión social en la evaluación y en la decisión.

No obstante, Oliva rechazó un esquema en el que la clínica, la economía o el valor social tengan asignado de antemano un porcentaje. “Si se hiciera así, entonces sería un algoritmo que sustituiría la decisión”, señaló. La alternativa pasa por definir qué dimensiones son relevantes y exigir transparencia en la evaluación, en el posicionamiento y en la decisión.

Por su parte, Zozaya planteó que, ante una necesidad grave no cubierta, puede darse prioridad al acceso aunque exista incertidumbre, siempre que quede sujeto a reevaluación. “La nueva normativa introduce los precios dinámicos y, por qué no, nuevas formas de financiación y acuerdos de pago por resultados o de riesgo compartido”, señaló. Para que esa revisión sea posible, apuntó Oliva, la generación de evidencia no puede recaer solo en la compañía: los gestores públicos deberán obtener información sobre los resultados en práctica real.

El valor social devuelve finalmente la responsabilidad al decisor, que deberá determinar qué dimensiones incorporar y cómo utilizarlas. Oliva propuso ordenar esa elección a partir de “los aspectos más importantes para el desarrollo del proyecto vital de una persona que se ven afectados por una enfermedad”.