Lamas, “entusiasmada” con la Biotech Act por su impulso integral a la biotecnología

“Me encanta, soy una entusiasmada de esta pieza”. Con estas palabras, la directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), María Jesús Lamas Díaz, expresó su valoración de la futura Ley Europea de Biotecnología, la Biotech Act, durante el 71 Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH). Su entusiasmo responde al alcance integral de una iniciativa que combina el impulso a la investigación, la financiación, la capacidad industrial y la adaptación de la regulación farmacéutica.

Durante su intervención en la mesa ‘Estrategias en terapias avanzadas’ Lamas consideró que esta propuesta puede convertirse en uno de los instrumentos legislativos más relevantes para mejorar la capacidad europea de trasladar los avances científicos a tratamientos disponibles para los pacientes.

La directora de la Aemps situó la iniciativa en el contexto de la preocupación europea por la pérdida de competitividad frente a Estados Unidos y China. Recordó la influencia del informe Draghi en las nuevas propuestas legislativas y señaló que Europa dispone de una importante capacidad para generar conocimiento científico, pero encuentra mayores dificultades para convertirlo en productos que lleguen al mercado.

En su opinión, la principal virtud de la Biotech Act reside en que aborda simultáneamente distintos factores que condicionan ese proceso. La propuesta incluye medidas sobre financiación pública y privada, desarrollo industrial, investigación científica y regulación farmacéutica. “Junta lo financiero con lo industrial, con el apoyo a la investigación y con la regulación. Por eso digo que es una pieza para mí muy completa”, explicó.

Lamas destacó especialmente las dificultades que encuentran los proyectos europeos para obtener financiación en las primeras etapas de desarrollo y abordar su posterior escalado. La iniciativa plantea movilizar inversión pública y privada, también mediante instrumentos vinculados al Banco Europeo de Inversiones, y reforzar las capacidades de fabricación biotecnológica en Europa.

Centros de excelencia

Entre las propuestas que más valoró figura la creación de centros de excelencia en terapias avanzadas, concebidos como agrupaciones capaces de integrar investigación académica, fabricación, desarrollo industrial y actividad clínica.

Lamas explicó que estos centros deberán reunir instituciones con experiencia en el desarrollo y fabricación de terapias celulares o génicas, infraestructuras adecuadas y profesionales especializados. También deberán mantener conexiones con hospitales y empresas, para facilitar la continuidad de los proyectos desde sus primeras etapas hasta su eventual comercialización.

La directora de la Aemps recordó que las terapias avanzadas han seguido tradicionalmente dos vías de desarrollo, la académica y la industrial, que han evolucionado de manera relativamente separada. Los centros de excelencia pretenden superar esa división y facilitar la transferencia del conocimiento científico.

“Lo académico, asociado con lo industrial, formando un clúster de conocimiento, puede dar lugar a un desarrollo más rápido de estas terapias y mayor disponibilidad para los pacientes”, explicó.

Lamas señaló que los centros públicos pueden generar tratamientos prometedores que posteriormente encuentran dificultades para completar su desarrollo. La colaboración con compañías que dispongan de capacidad financiera, industrial y regulatoria permitiría superar parte de esas limitaciones.

En el debate posterior defendió, no obstante, que los acuerdos de colaboración deben reconocer la financiación pública cuando esta haya tenido una participación relevante en el desarrollo del medicamento. Planteó establecer condiciones que eviten que la posterior comercialización de estas terapias suponga costes inasumibles para los sistemas sanitarios.

También mencionó experiencias como Certera, aunque consideró que los futuros centros de excelencia deberán avanzar hacia modelos más operativos y capaces de ampliar su actividad.

Ensayos clínicos e inteligencia artificial

Otro de los elementos destacados por Lamas fue la simplificación de los ensayos clínicos. Explicó que la Biotech Act contempla modificaciones regulatorias dirigidas a facilitar la investigación, reducir los tiempos de los procedimientos y mejorar las condiciones para desarrollar medicamentos en Europa.

La responsable de la Aemps señaló que algunas de estas modificaciones tendrían un alcance superior al ámbito estrictamente biotecnológico y afectarían al desarrollo farmacéutico en general.

La propuesta también aborda la incorporación de inteligencia artificial desde las primeras etapas de investigación y su utilización segura en los protocolos de ensayos clínicos. Según explicó Lamas, contempla obligaciones para la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) relacionadas con la elaboración de orientaciones sobre el uso de estas herramientas en el desarrollo farmacéutico.

La directora de la Aemps destacó el potencial de las nuevas tecnologías para acelerar actividades científicas que anteriormente exigían largos periodos de investigación. Citó los avances en la caracterización de proteínas y sus interacciones como ejemplo de las posibilidades que ofrece la inteligencia artificial.

En conjunto, consideró que estas herramientas, unidas a las medidas de financiación y apoyo a la fabricación, configuran un entorno favorable para impulsar nuevas terapias avanzadas.

El modelo español de terapias académicas

Lamas también destacó la experiencia española en terapias avanzadas de fabricación no industrial y su influencia en las reformas regulatorias europeas. Recordó que España desarrolló en 2014 un sistema específico de autorización de uso bajo la denominada exención hospitalaria, que permite utilizar determinados tratamientos académicos sin una autorización de comercialización industrial, siempre que cumplan las garantías exigidas.

La directora de la Aemps defendió que este modelo, basado en requisitos de calidad, eficacia, seguridad y farmacovigilancia, ha servido de referencia en la evolución de la regulación europea. “Europa ha adoptado el modelo español, no sin controversia y dificultades. Hubo mucha oposición, pero se ha adoptado porque está basado en la evidencia y en la calidad”, afirmó.

También consideró necesario mantener esta vía para tratamientos destinados a enfermedades muy raras que pueden carecer de viabilidad comercial. Recordó que algunas terapias avanzadas autorizadas fueron retiradas posteriormente del mercado por razones económicas, lo que refuerza la importancia de disponer de alternativas académicas.

Dentro del proceso más amplio de revisión de la legislación farmacéutica, Lamas destacó además las posibilidades de los entornos de pruebas regulatorios o sandboxes. Estas herramientas permitirían explorar soluciones para nuevas tecnologías que encuentran dificultades para encajar en los procedimientos actuales, como determinadas modalidades de edición génica y sistemas innovadores de fabricación.