Eurordis reclamó a la Comisión Europea que impulse un Plan de Acción de la UE sobre Enfermedades Raras con financiación específica, objetivos medibles y mecanismos de seguimiento. También pidió al Consejo y a los Estados miembros que lo respalden mediante unas conclusiones del Consejo antes de finales de 2027.
La organización plantea estas demandas en un artículo publicado en noviembre sobre el ‘European Blueprint for Rare Diseases’, presentado el 15 de octubre de 2026. Aclara que el documento no es un plan adoptado por la UE, sino una propuesta de la comunidad de enfermedades raras para orientar su elaboración y aplicación.
Eurordis sostiene que la carencia no es la ausencia de iniciativas europeas, sino la falta de coordinación. Cita las Redes Europeas de Referencia (ERN), Orphanet, las colaboraciones científicas como Erdera y los incentivos a los medicamentos huérfanos, pero advierte de que persisten retrasos diagnósticos, atención fragmentada y desigualdades en el acceso a tratamientos. Un paciente puede no llegar a los especialistas de las ERN porque su sistema nacional carezca de circuitos de derivación. Del mismo modo, un medicamento autorizado en la UE puede seguir sin estar disponible en determinados países por las decisiones nacionales de reembolso.
Los obstáculos afectan también a la investigación: la escasa conexión entre registros dificulta reunir datos de pacientes de distintos países. Según Eurordis, alrededor del 85% de las enfermedades raras afectan a menos de 500 personas en la UE, lo que refuerza la necesidad de cooperación transfronteriza.
La elaboración del Blueprint se prolongó diez meses y contó con pacientes, clínicos, investigadores, administraciones e industria. Un grupo de 36 expertos orientó el proceso, que incluyó 236 respuestas a una consulta en 33 países y un taller en Praga, en junio, con más de 150 participantes. De ahí surgieron 18 acciones prioritarias, seleccionadas por su apoyo, valor añadido europeo y capacidad para cubrir carencias.
Seis ámbitos de actuación
Las propuestas abarcan el diagnóstico a través de circuitos de derivación, pruebas genéticas y cooperación en cribado neonatal, así como el fortalecimiento de las ERN y del acceso a especialistas. También plantean conectar los servicios sanitarios y sociales para avanzar hacia una atención integral.
En materia de datos, Eurordis propone mejorar la interoperabilidad mediante sistemas comunes de codificación y registros. Para la investigación, defiende más colaboración, inversiones orientadas a necesidades no cubiertas y participación de los pacientes. En medicamentos y productos sanitarios, plantea mejorar la generación y evaluación de evidencia y reducir las barreras de acceso.
Más allá de estas medidas, el documento propone gobernanza, instrumentos financieros e indicadores comunes para comprobar los avances. El plan europeo debería complementar los planes nacionales y las políticas vigentes, sin sustituir las competencias de los Estados miembros en la prestación sanitaria.
Calendario y financiación
La asociación recuerda que la Comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo aprobó el 28 de septiembre un informe de iniciativa legislativa, impulsado por el eurodiputado Nicolás González Casares, que reclama un plan europeo y un futuro reglamento. La votación en el pleno se prevé provisionalmente para la semana del 14 de diciembre.
La entidad pide que el presupuesto plurianual de la UE para 2028-2034 incluya compromisos de financiación específica para ejecutar el plan. También lo vincula con la resolución sobre enfermedades raras aprobada por la Asamblea Mundial de la Salud en mayo de 2025 y con el plan mundial de acción de la OMS, cuya consideración y eventual adopción se prevén para 2028.
María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps).: 
César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia.: 
Raquel Yotti, comisionada del Perte para la Salud de Vanguardia: 
Juan Yermo, director general de Farmaindustria.: 