El acceso a los medicamentos huérfanos registra inequidades evidentes entre las diferentes comunidades autónomas, tal y como explicó la jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Paz de Madrid, Alicia Herrero, durante su participación en un encuentro de expertos celebrado durante el 60 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) que se celebra en Valencia entre el 10 y el 13 de noviembre. En España, “los pacientes perciben y manifiestan las diferencias en el acceso a los medicamentos. No hay un acceso ágil y equitativo entre las comunidades”, según Herrero. Esta realidad se debe, según esta farmacéutica a que al no haber una evaluación única y disponer de una evidencia científica limitada, estos fármacos “se evalúan a nivel local o por los sistemas establecidos por las distintas comunidades”, señala esta experta.
La evaluación de los medicamentos para enfermedades raras está limitada por “la escasa evidencia científica disponible sobre el diagnóstico y seguimiento de la evolución de estas enfermedades. Esta incertidumbre afecta a su eficiencia, y, por tanto, a su financiación por el sistema sanitario, ya que es preciso justificar la inversión que suponen. Lo que sucede también en los países de nuestro entorno, aunque la cobertura en España es mayor que en otros países”. Por todo ello, considera necesario alcanzar un consenso europeo para la evaluación de los medicamentos huérfanos
Los pacientes susceptibles de recibir este tipo de tratamientos tienen enfermedades crónicas invalidantes y potencialmente mortales, que en pocos casos mejoran con el tiempo, y que en la mayoría se consigue estabilizar. En este contexto, la SEFH, con el objetivo de apoyar estas enfermedades creó un grupo de trabajo específico denominado ‘ORPHAR’ “para compartir información, conocimientos y sobre todo acumular experiencia compartida y colaborativa”, cuenta Herrero.
Eficiencia terapéutica
Una de las experiencias que se presentan en este congreso, realizada por el Complexo Hospitalario Universitario de A Coruña, analiza los resultados de un Programa de Eficiencia Terapéutica (PET) aplicado a aquellas terapias con medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos para el tratamiento de enfermedades raras evaluando el impacto económico en un hospital de nivel terciario. Es importante tener en cuenta que el objetivo de estos programas es ofrecer a cada paciente la máxima probabilidad de obtener una respuesta óptima a su tratamiento, con los menores costes e inconvenientes para el propio paciente y para la sociedad.
Participaron 80 pacientes a los que se trató con un total de diez medicamentos. La conclusión es que el ahorro global en 2014 fue de 1.221.198,4, suponiendo un 12,27% de eficiencia. Por el elevado volumen económico que suponen, los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos constituyen un proceso crítico para los servicios de farmacia, pudiendo llegar en los hospitales de nivel terciario, a constituir un 10-20% del presupuesto total, que en el caso del centro que ha realizado el estudio es un 13%.
A partir de estos datos, los PET consideran al Servicio de Farmacia como un departamento clave, lo que constituyen una oportunidad para los farmacéuticos de hospital de mejorar los resultados en la salud de estos pacientes, aportando su experiencia y en colaboración con los equipos asistenciales.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: