Las terapias one-shot, cada vez más habituales como consecuencia de la introducción de terapias avanzadas, plantean una serie de desafíos para la gestión sanitaria. Este fue el tema de la mesa titulada ‘¿Estamos preparados para las terapias one-shot?: a propósito de la terapia génica en hemofilia’, que se celebró en el 69 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) en La Coruña.
La mesa, moderada por Laura Quintas Lorenzo, vicepresidenta de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), contó con la participación de Juan Eduardo Megías Vericat, responsable de la Oficina Autonómica de Medicina Predictiva, Personalizada y Terapias Avanzadas de la Comunidad Valenciana y del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia; Jorge Mestre-Ferrándiz, economista de la salud, profesor asociado en la Universidad Carlos III de Madrid y consultor independiente; Alberto Jiménez Morales, jefe del servicio de farmacia del Hospital Virgen de las Nieves, Granada; y Josep María Guiu Segura, director del área de farmacia y medicamento del Consorci de Salut i Social (CSC) de Cataluña, Barcelona.
Megías realizó un análisis de los resultados de diversos estudios sobre el uso de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) en pacientes con hemofilia B, donde se ha observado una reducción significativa y sostenida en los episodios de sangrado tras una única administración de terapia génica.
Pagos por resultados y fondos de innovación
El economista Jorge Mestre planteó que, dada la naturaleza de las terapias one-shot, es necesario “pensar fuera de la caja” y adoptar enfoques innovadores respecto a los medicamentos tradicionales. Mestre explicó que se trata de terapias “potencialmente curativas”, con costes elevados y efectos a medio y largo plazo, que no disponen de evidencia completa y que se dirigen a poblaciones reducidas de pacientes. “Todo esto es un reto para la evaluación de tecnologías sanitarias”, explicó el economista, y aseguró que “el pago por envase no va a funcionar”.
Mestre revisó las medidas adoptadas por otros países para la introducción de Hemgenix, y expuso los ejemplos de Francia, que ha establecido procesos paralelos al tradicional y de uso temprano; Austria, que ha creado un fondo específico; Dinamarca, que cuenta con una ruta de autorización especial; o Inglaterra, donde el NICE ha calificado este fármaco como “potencialmente coste-efectivo” y lo ha incluido en el fondo de innovaciones terapéuticas.
Para Mestre, el modelo de “pago por resultados” representa una solución posible a los retos presupuestarios del sector público, ya que permite realizar pagos en función de los beneficios clínicos obtenidos. Asimismo, subrayó la importancia de un enfoque multidisciplinar en el análisis de estos tratamientos, afirmando que “si no trabajamos juntos, no llegaremos muy lejos”.
La importancia de la selección de pacientes
Alberto Jiménez destacó la relevancia de una adecuada selección de pacientes para aumentar las posibilidades de éxito del tratamiento. Según explicó, los criterios de selección no se limitan a factores clínicos como la edad o la presencia de anticuerpos frente al virus vector; Jiménez subrayó también la importancia de los factores psicológicos, dado que estas terapias conllevan restricciones significativas, como abstenerse de consumir alcohol y someterse a un seguimiento médico constante. En este sentido, la aceptabilidad de la enfermedad juega un papel crucial en la decisión.
“Es fundamental identificar a los pacientes adherentes, ya que el seguimiento es esencial para monitorizar posibles efectos secundarios y la efectividad a largo plazo”, afirmó Jiménez. Además, enfatizó la necesidad de formar a los farmacéuticos hospitalarios en el manejo específico de estos tratamientos y en su manipulación para asegurar una correcta administración y conservación de los medicamentos.
La visión del pagador fue aportada por José María Guiu. Este experto planteó que la normativa actual en contratación pública, presupuestos y la ley de financiación de las comunidades autónomas presenta retos para gestionar adecuadamente la adquisición de estos medicamentos. Según explicó, los sistemas de pago diferido que requieren estos tratamientos representan un reto importante para el sector público. “Cuando administramos la terapia ahora, debemos hacer una reserva de crédito para los próximos años, ya que los pagos suelen diferirse”, explicó Guiu, refiriéndose a la complejidad de alinear la legislación autonómica y nacional en la financiación de estos tratamientos avanzados.
Guiu también mencionó las limitaciones de la actual Ley de Contratos del Sector Público, que establece un plazo máximo de cinco años para los pagos diferidos, mientras que los beneficios de las terapias génicas pueden extenderse durante décadas. Para superar estas barreras, propuso revisar la legislación de contratos y “adaptarla a las necesidades específicas de las terapias avanzadas”. En su intervención, Guiu defendió la necesidad de flexibilizar estos marcos para poder llevar a cabo acuerdos de riesgo compartido y optimizar los recursos en los hospitales.
En su opinión, la profesionalización en esta materia específica de los equipos jurídicos y técnicos es esencial para implementar de manera efectiva los contratos de pago por resultados. “No solo necesitamos farmacéuticos capacitados, sino también equipos jurídicos familiarizados con las particularidades de la contratación en el sector salud”, afirmó. Además, subrayó la importancia de un seguimiento detallado de estos acuerdos para garantizar su cumplimiento y maximizar el beneficio para los pacientes.
Fondos finalistas
Durante el coloquio, los panelistas abordaron el concepto de fondos finalistas y su idoneidad en España para financiar este tipo de terapias. Mestre defendió como positiva la idea del “reparto del riesgo financiero” asociado a patologías que, en muchos casos, por su carácter hereditario, se concentran en determinados núcleos familiares. No obstante, este economista señaló la necesidad de “definir la cuantía del fondo y, especialmente, prever qué ocurre si se agota el fondo a mitad de año”.
Alberto Jiménez destacó el impacto de ciertos medicamentos huérfanos y comentó que ha planteado a la Subdirección de Farmacia de Andalucía la conveniencia de implementar este tipo de fondos, mencionando que es un problema al que las Unidades de Referencia del Sistema Nacional de Salud deben enfrentarse debido a la falta de financiación para algunos medicamentos.
El director de Farmacia del CSC subrayó la importancia de garantizar que el acceso a un tratamiento no dependa del impacto económico que este tenga sobre el hospital, considerando que el concepto de “equidad” es esencial en este ámbito.
Por su parte, Juan E. Megías indicó la importancia de diseñar mecanismos para asegurar un acceso equitativo en todas las comunidades autónomas, de modo que “no sea solo para el que llegue primero”.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: