El retorno (financiero) de los medicamentos huérfanos

Los incentivos pensados para estimular el desarrollo de más tratamientos para enfermedades raras están siendo aprovechados para incrementar el beneficio de los fabricantes, según un nuevo estudio de la Universidad de Liverpool (Reino Unido) publicado en la revista PLOS One.

Los autores del trabajo indican que las compañías que comercializan medicamentos huérfanos son cinco veces más rentables y tienen un valor de mercado un 15% superior al de los competidores que no cuentan con estos fármacos.

En el análisis colaboraron también expertos de la también británica Universidad de Bangor, que examinaron los resultados de 86 compañías farmacéuticas cotizadas que producen casi 200 medicamentos huérfanos. Los compararon con los de 258 empresas similares que no desarrollan este tipo de terapias.

Según Jannine Poletti-Hughes, de la Universidad de Liverpool, estos hallazgos confirman indicios previos sobre un excesivo beneficio a partir de precios excesivamente altos para los tratamientos de las enfermedades raras (las que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas).

En el año 2000, desde la aprobación de regulación específica para fomentar la investigación en este campo, se han autorizado un total de 122 medicamentos huérfanos, que han mejorado la vida de las personas con estas dolencias. No obstante, según la información difundida por los autores del estudio, estos fármacos pueden asociarse a precios muy elevados.

Así, Kalydeco (ivacaftor DCI) para la fibrosis quística cuesta 14.000 libras (15.500 euros) mensuales por paciente. De hecho, los diez fármacos de mayor precio del mundo son medicamentos huérfanos. En primera posición está Soliris (eculizumab), para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), que cuesta 377.646 euros por paciente al año.

Aunque se prescriban a pocos pacientes, sus precios pueden convertirlos en el equivalente de los medicamentos superventas convencionales, también conocidos por su denominación en inglés: ‘blockbuster’.

Un tercio de los medicamentos huérfanos superan el billón de libras (1.110 millones de euros) en ventas anuales, y se espera que le mercado mundial de huérfanos alcance los 144 billones de libras (159.955 millones de euros) a la altura de 2020, con lo cual representarán el 19% del mercado de fármacos de prescripción.

Una tendencia preocupante, un cambio de política

Dyfrig Hughes, catedrático del Departamento de Farmacología Clínica de la Universidad de Liverpool, considera que “hay una preocupante tendencia a escalar los precios de los medicamentos huérfanos que el Sistema Nacional de Salud está teniendo dificultades para manejar”.

En una entrevista reciente con el Wall Street Journal, Angus Russell, ex presidente de Shire, decía que las grandes compañías han asistido al enorme éxito financiero de pequeñas firmas que habían desarrollado medicamentos huérfanos y han decidido seguir esa estrategia.

Los autores del estudio recomiendan que se lleven a cabo cambios en la política farmacéutica que permitan el establecimiento de precios más moderados. En primer lugar, esos cambios afectarían a la definición de medicamento huérfano, haciendo una distinción entre los medicamentos con indicación única y los de indicación múltiple.

Además, los incentivos –entre los que se incluyen diez años de exclusividad- podrían ser “mejor diseñados” y vincularse al beneficio financiero del producto. También debería definirse el reembolso en función de los precios que más se ajusten al valor del medicamento.