La Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) organizó la semana pasada una jornada científica en Tordesillas, bajo el título ‘Retos en el manejo y gestión de las enfermedades raras (EERR): casos prácticos’, en la que se analizó la situación de estas patologías y se abordaron casos prácticos a los que se enfrentan los farmacéuticos hospitalarios. La delegada autonómica de la SEFH en Castilla y León, Blanca de la Nogal, señaló durante el evento que "el abordaje de estas enfermedades poco frecuentes se tiene que hacer de una manera multidisciplinar para conseguir resultados basados en la eficiencia". A este respecto, recordó que desde la SEFH y el grupo de trabajo de Medicamentos Huérfanos (OrPhan-SEFH) "se aboga por medir resultados en salud, para poder reevaluar y reposicionar estos medicamentos".
Durante la primera mesa, moderada por Nieves Martín Sobrino, directora Técnica de Farmacia del Sacyl, Carmen Rodríguez, directora Médica del Complejo Asistencial Universitario de Burgos, destacó la necesidad de tener un registro único a nivel nacional de Enfermedades Raras y una Estrategia del SNS en el abordaje de las mismas (diagnósticos, posicionamientos terapéuticos). Por su parte, Santiago de la Riva, miembro de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), insistió en la importancia del diagnóstico precoz y el acceso a las terapias, abogando por la estrategia del reposicionamiento terapéutico y la investigación, y concluyó presentando dos casos de colaboración entre la FH (Hospitales de Alcorcón y Ramón y Cajal) y asociaciones de pacientes, en la elaboración de dos fórmulas magistrales.
Seguidamente, Álvaro Hidalgo, director del Seminario de Investigación en Economía y Salud de la Universidad de Castilla-La Mancha, expuso algunos criterios para la financiación de los medicamentos huérfanos, como el valor terapéutico, la innovación del producto, el impacto presupuestario, los AVAC y la evaluación en resultados. En este sentido, presentó el 'Análisis multicriterio', como una forma reglada y sistemática, para la toma de decisiones. Al cierre de esta mesa, Martín Sobrino recalcó la importancia del seguimiento y la evaluación de los resultados en Salud; la gestión del reposicionamiento de medicamentos huérfanos y el pago por valor.
La segunda parte, centrada en la exposición de casos clínicos, intervino Lucía Rodríguez, farmacéutica especialista del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca, quien puso de manifiesto el papel del FH en la elaboración de fórmulas magistrales para adecuar principios activos a la necesidad del paciente, en este caso una fórmula de Benzoato Sódico para un paciente neonatal. Laura Cabia, farmacéutica del Complejo Asistencial Universitario de Burgos, hizo referencia a la autorización, en este centro, de una reinducción con eculizumab, y Virginia Martínez, farmacéutica del Hospital El Bierzo, expuso el caso de una Inmunodeficiencia combinada severa tratada con la administración de la enzima (forma pegilada) de forma crónica para corregir esta deficiencia.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: