Evaluación nacional de tecnologías sanitarias “a la baja”: el caso francés

Un trabajo recién presentado en el congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) 2017, que se celebra estos días en Madrid, pone de manifiesto que, cuando hay disparidades en la evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) entre la Sociedad Europea de Oncología Médica y la agencia nacional francesa (HAS), es invariablemente porque esta última es más estricta y tiende a asignar menor valor clínico añadido (CAV) a las innovaciones aprobadas.

Para comparar la evaluación de ESMO (escala ESMO-MCBS) con la de la HAS, se revisaron 77 ensayos incluidos en el análisis del grupo de trabajo de ESMO publicado en 2015. De esos 77 ensayos analizados usando la escala ESMO-MCBS, 59 también fueron valorados por la HAS, 16 no lo fueron y 2 están aún en fase de evaluación. En aproximadamente el 39% de las 59 indicaciones contempladas, la evaluación de la HAS coincidió con la de ESMO. En los casos en los que hubo disparidades (61%), siempre fue más estricta la evaluación de la agencia nacional: ni una sola indicación recibió una valoración más elevada por parte de la HAS que por ESMO.

En 37 indicaciones (62%), ESMO-MCBS apreció una mejora sustancial medida en CAV. De éstas, solo un 48% obtuvo una calificación similar por parte de la HAS. Trece indicaciones fueron relegadas a las peores posiciones por toxicidad según el criterio de la HAS, mientras que solo dos obtuvieron ese resultado cuando el criterio aplicado era el de ESMO-MCBS. La HAS emitió opiniones desfavorables para el reembolso de cuatro indicaciones

Los autores partían de la idea de que la preocupación por la capacidad de costear los nuevos tratamientos contra el cáncer hace que las decisiones sobre los precios y condiciones de financiación pública de los medicamentos tengan que fundamentarse en el valor clínico añadido.

“Durante más de 20 años, la Autoridad Nacional de Salud de Francia (HAS), responsable de HTA, ha evaluado el CAV sobre una escala de cinco puntos de I (valor máximo) a V (ausencia de valor añadido). Aunque la escala se emplea para determinar el precio, no es una referencia en las decisiones sobre financiación. Debería explorarse la oportunidad de emplear la escala de ESMO”, escriben.

ESMO-MCBS en medicamentos huérfanos

Por otro lado, en el encuentro se ha propuesto recurrir a la ESMO-MCBS para evaluar medicamentos huérfanos, a raíz de los resultados de un estudio que sometió este tipo de fármacos (y otros fuera de la categoría para su comparación) a esta escala.

En el trabajo se incluyeron 63 fármacos aprobados por la agencia estadounidense del medicamento (FDA) entre 2006 y 2016 para 118 indicaciones en el campo de tumores sólidos, de las cuales 54 (46%) fueron designados medicamentos huérfanos.

Cuando se compararon con los estudios de los medicamentos fuera de esta designación, se vio que era más frecuente que los ensayos clínicos de terapias huérfanas incluyeran menos pacientes, que no estuvieran aleatorizados y que incluyeran variables intermedias en lugar de supervivencia global. Además, era menos frecuente que estudiaran tratamientos citotóxicos o terapias endocrinas y había mayor proporción de terapias dirigidas.

La escala ESMO-MCBS era aplicable al 70% de los pivotales para designación de terapias huérfanas. Menos de la mitad (48%) cumplían los criterios de la escala para superar el umbral mínimo de beneficio significativo. El porcentaje equivalente en los pivotales de terapias no huérfanas fue del 41%, una diferencia que no alcanza relevancia estadística.

“La designación de terapia huérfana no influye en la probabilidad de superar el umbral de beneficio clínico significativo en la escala ESMO-MCBS”, ha declarado durante el congreso Consolación Molto, autora y miembro del equipo de investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau.

“Hay instrumentos de evaluación basada en valor que actualmente no se tienen en consideración, tales como frecuencia de la enfermedad o designación de terapia huérfana. La escala ESMO-MCBS incorpora dichos criterios, y muchos otros aspectos importantes. La colaboración entre las agencias evaluadoras, ESMO-MCBS y otros elementos relevantes contribuirá a perfeccionar nuestras respectivas plataformas evaluadoras”, ha dicho al respecto Josep Tabernero, presidente electo de ESMO.