La directora médica de Biogen en España, Marta Valente, ha anunciado el lanzamiento de Spinraza (nusirersén) en España, un medicamento para la atrofia medular espinal (AME) en menores que estará disponible en nuestro país a partir del próximo 1 de marzo, gracias al acuerdo alcanzado entre la compañía y el Ministerio de Sanidad para su financiación, del que ya dio algunos detalles la directora general de Farmacia, Encarnación Cruz. Para Biogen, señaló Valente, se trata de "un buen acuerdo salido del mantenimiento de conversaciones regulares con el Ministerio, lo que ha posibilitado que consiguiéramos la aprobación de su financiación en periodo de tiempo muy corto, siendo España uno de los primeros países de la UE".
En lo que respecta al precio aprobado, que Cruz situó en los 400.000 euros por paciente durante el primer año, cantidad que bajaría a los 200.000 una vez transcurrido ese periodo, en el que la carga del fármaco a aplicar es mayor, Valente ha optado por no hacer matizaciones ni justificar dicha cantidad, aunque ha subrayado que el acuerdo "contribuye a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud (SNS) y también es beneficioso para los pacientes", ya que, como señaló Ignacio Pascual, jefe de Sección de del Servicio de Neuropatía del Hospital de La Paz, "no teníamos hasta ahora ningún paciente con atrofia muscular tipo 1 que mejorara sus capacidades motoras". En cuanto a la opinión de la matriz sobre el acuerdo de financiación, Valente confirmó que ha sido bien valorada "la consecución de un acceso rápido" y, sobre el precio, reconoció que son conscientes de "las diferentes situaciones que atraviesan los países y de que concretamente la de España es diferente de la de otros como Alemania".
En cuanto a la contribución a la sostenibilidad que destacaba Valente, ésta tiene que ver, en parte, con el hecho de que, como aseguró la directora general de Farmacia, la compañía asumirá el coste del tratamiento de aquellos pacientes incluidos en los ensayos clínicos (unos 20 en el caso de España, con participación de los hospitales de La Paz y Vall d'Hebrón), así como de los que lo han estado recibiendo hasta ahora por medio de la fórmula del uso compasivo (unos 30 en nuestro país). En total, serían unos 50 pacientes los cuyo tratamiento será pagado por Biogen. La directora médica subrayó, a este respecto, "el ejercicio de responsabilidad que ha realizado la compañía a nivel global para no retrasar el tratamiento en los pacientes más graves", facilitando el acceso por uso compasivo a unos 600 pacientes en todo el mundo.
Para el resto de los pacientes, entre 300 y 600, según los cálculos de Pascual, Cruz ya avanzó que se creará un registro con el que determinar la efectividad de los tratamientos y, en caso contrario, dejar de utilizarlos y de financiarlos. Y es que, como indica la ficha de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en los ensayos clínicos se ha visto que la proporción de pacientes respondedores estaría situada entre el 50-57%% de los pacientes, una cifra que podría aumentar, aseguró el jefe de Sección del Hospital de La Paz, "con el inicio del tratamiento antes incluso de la aparición de los síntomas", refiriéndose para ello a un estudio actualmente en marcha, aunque con datos aún preliminares.
Mejoras en los pacientes
No obstante, Pascual señaló, basándose en su participación en la fase de investigación clínica y la aplicación del tratamiento por uso compasivo, que, al menos en su caso, "todos los pacientes han mejorado su actividad motora". "Tenemos casos tratados durante 1 año y 2 años. Tres de los casos se mantienen sentados, sin apoyo. Y de esos tres casos, uno se mantiene de pie sin apoyo". Y en cuanto a los efectos, hizo referencia a la aparición de algunas cefaleas y molestias por el hecho de administrarse el fármaco por la vía intratecal. También se ha percibido, aunque con prevalencia "no significativa", ahondó, "reducción en niveles plaquetarios y empeoramiento en la función renal". Dicho esto, señaló que "está por ver cuánto podemos mejorar”, y es que la EMA ha pedido ha Biogen datos adicionales por la población reducida que se incluyó en los primeros ensayos y hay estudios aún en marcha.
En cuanto al registro, Valente aseguró que se trata de una herramienta "de interés común, para el Ministerio, para Biogen y también para los médicos, que podrán tener datos más fiables sobre la enfermedad y el tratamiento". Sobre la posibilidad que la compañía contribuya a la financiación del mismo, la directora médica se limitó a afirmar que están "abiertos a conversaciones con el Ministerio para hacerlo realidad". En cuanto al periodo que tiene que pasar para poder determinar si un tratamiento es efectivo o no, lo cual va a determinar la continuación del tratamiento y, como consecuencia, el pago a Biogen, Andrés Nascimento, coordinador de la Unidad de tratamiento integral de la patología neuromuscular del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, estimó que podría llevar un tiempo "de entre 12 y 18 meses". También hay pacientes, continuó, "en los que los efectos positivos ya se pueden percibir en los primeros dos o tres meses, tras la aplicación de la primera dosis".
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: