El 22 Congreso Nacional Farmacéutico celebrado en Sevilla también ha puesto el foco en analizar lo que ocurre con los medicamentos huérfanos a través de la mesa ‘Situación de las Enfermedades Raras en España’ en la que se han evaluado las necesidades de mejora en este ámbito.
Bajo la moderación de Manuel Pérez, presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla y de la Fundación Mehuer, los ponentes, Juan Carrión, presidente de la Federación de Enfermedades Raras (Feder) y la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, han puesto el acento en las dificultades de acceso y los problemas de disponibilidad de los medicamentos huérfanos en nuestro país.
Carrión destacó que solo el 44% de los 132 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) están disponibles en nuestro país. Además, puso el foco en los más de dos años que se tarda en que el medicamento llegue a las familias. Por ello, reclamó más transparencia en los procesos de fijación de precio y financiación.
Pineros coincidió con el diagnóstico hecho por el presidente de Feder y consideró que la situación existente en nuestro país “no es positiva” ya que, pese a que los pacientes “no pueden esperar”, se llega a tardar hasta 613 días de media para que un medicamento huérfano no oncológico esté a disposición de los pacientes y, además, es frecuente a la restricción de la indicación. Por ese motivo, la representante de Farmaindustria recordó la propuesta de procedimiento de financiación y precio de medicamentos que la patronal presentó al Ministerio de Sanidad y que tiene un apartado específico para los medicamentos huérfanos, cuyo objetivo es avanzar hacia la “mejora de la disponibilidad de medicamentos, en el menor tiempo posible, para los pacientes con estas enfermedades minoritarias”
Según dijo, todo el proceso, de carácter acelerado, debería estar resuelto en tres meses, siendo transparente y predecible, habiendo contado con la participación de expertos y pacientes en un proceso de consultivo y de audiencia a los laboratorios.
Por otro lado, Carrión también reclamó la necesidad de evitar que el impacto de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos sobre hospitales o comunidades autónomas pueda influir en la decisión de acceso a un medicamento. Por ello, reclamó la utilización de los fondos de cohesión para los medicamentos huérfanos. Con él coincidió el moderador, Manuel Pérez, quien reclamó “habilitar un fondo estatal para financiar los medicamentos huérfanos” y rechazo que se utilice como justificación para no instaurarlo el reparto de competencias.
Por otro lado, el presidente de Feder también denunció que en algunas comunidades autónomas “se están incorporando documentos que dificultan el acceso”, por lo que reclamó trabajar por la equidad y la cohesión, así como en el fomento y el impulso a la investigación en enfermedades raras.
Por su parte, la directora de acceso de Farmaindustria recordó la relevancia que tuvo para las enfermedades raras el reglamento de medicamentos huérfanos del año 2000. Pineros trasladó la importancia de la investigación y el papel que las compañías farmacéuticas, que son promotores de mas del 90% de los ensayos. A este respecto, también destacó la relevancia de España en esta materia ya que en 2022 están en marcha 158 ensayos de medicamentos huérfanos en nuestro país.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: