La EMA ha abierto una consulta pública sobre un documento de reflexión que analiza los conceptos clave para los ensayos clínicos de un solo brazo que se presentan como evidencia fundamental en apoyo de las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos en la Unión Europea (UE).
Este es el primer documento de orientación de un regulador internacional de medicamentos que articula las consideraciones y los desafíos asociados con este tipo de ensayos clínicos. Se invita a las partes interesadas a enviar sus comentarios a través de un formulario en línea antes del 30 de septiembre de 2023.
Los ensayos clínicos aleatorizados (ECA) en los que se compara un nuevo tratamiento con un placebo o un estándar de atención existente se consideran ampliamente como ‘estándar oro’ para generar la evidencia que necesitan las autoridades reguladoras para evaluar la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento. En los ECA, los pacientes se asignan al azar al tratamiento activo o al brazo de control. Por lo general, se incluye un gran número de pacientes en estos ensayos para generar datos sólidos sobre la eficacia de un tratamiento.
En ciertas áreas, como las enfermedades raras, incluidos los cánceres raros, donde las poblaciones objetivo de los nuevos medicamentos suelen ser muy pequeñas, una proporción de las solicitudes de autorización de comercialización se envían a la EMA con datos clínicos de ensayos de un solo brazo como evidencia fundamental. Debido a que no hay un comparador aleatorizado en un ensayo de un solo brazo, todos los pacientes del ensayo reciben el tratamiento experimental y solo se pueden observar los resultados del tratamiento experimental.
El documento de reflexión describe las consideraciones sobre los ensayos de un solo brazo que se presentan como evidencia fundamental para demostrar la eficacia en una solicitud de autorización de comercialización. Su objetivo es estimular la discusión científica en torno a los conceptos clave y los desafíos asociados con los ensayos de un solo brazo y mejorar su diseño y realización.
El documento ha sido adoptado por el comité de medicamentos humanos de la EMA (CHMP) con contribuciones del Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el Grupo de Trabajo de Metodología (MWP) y el Grupo de Trabajo de Oncología (ONCWP).
