En el desarrollo de la intensa actividad investigadora basada en ARN, el farmacéutico es clave en virtud de su papel como profesional sanitario experto en el medicamento, y su aptitud para participar en equipos multidisciplinares que desarrollan nuevas opciones farmacoterapéuticas con una particular perspectiva integradora desde distintos campos de actuación, tales como la docencia e investigación, los análisis clínicos, o la industria farmacéutica, indica Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéutico.

El Consejo se ha unido a la reciente conmemoración del Día Mundial del ARN con la publicación del Punto Farmacológico 172, un informe que recoge los principales avances que se han producido tanto en investigación clínica como en aplicación práctica de terapias basadas en el ARN, y que reconoce la importante labor que ejercen los farmacéuticos en la investigación y desarrollo de nuevos fármacos y estrategias terapéuticas.

Punto Farmacológico 172

El 1 de agosto fue la jornada designada para celebrar el Día Mundial del ARN y reconocer con él la importancia de esta molécula en los organismos y sus aplicaciones terapéuticas. Laa fecha que no es casual, ya que esconde un interesante juego de palabras, pues su abreviatura en inglés – Aug 1st – hace referencia a las iniciales de la secuencia de tres nucleótidos -adenina, uracilo y guanina – que indica a la maquinaria celular el inicio de la síntesis de proteínas a partir del ARN mensajero.

La investigación clínica respecto a las aplicaciones terapéuticas del ARN lleva desarrollándose décadas, cosechando importantes logros materializados en novedosos fármacos, entre los que destacan los alcanzados los últimos dos años como consecuencia de la COVID-19. 

La eficacia de las vacunas con ARN mensajero –junto con otras autorizadas– fue clave para reducir el impacto de la enfermedad, prevenir la enfermedad grave en el 90% de los casos, y contribuir decisivamente a la recuperación paulatina de la normalidad a pesar de la aparición de nuevas mutaciones en el SARS-Cov-2, gracias a la capacidad de adaptación de esta tecnología.

Asimismo, además del ARN mensajero, el más conocido a nivel social, existen otros muchos tipos de ARN que cumplen distintas funciones fisiológicas y que resultan de interés por su potencial uso clínico, tanto como dianas de fármacos diseñados para interaccionar con ellas, como en forma de moléculas administradas a un paciente para ejercer un efecto concreto. Ejemplos notables son oligonucleótidos antisentido como nusinersén, o el ARN pequeño de interferencia givosirán, que han supuesto un cambio radical en el paradigma de tratamiento de enfermedades para las que no se disponía de fármacos efectivos, como la atrofia muscular espinal o la porfiria hepática aguda.

Todos estos hitos han abierto un mundo de posibilidades, impulsando aún más la investigación clínica en el ámbito del ARN. Los micro ARN terapéuticos podrían ser útiles en el silenciamiento de la expresión de genes, siendo sus aplicaciones estudiadas en diferentes áreas, como la oncología, la cardiología o el tratamiento de infecciones; los aptámeros –pequeñas secuencias de ácidos nucleicos– podrían suponer una alternativa de síntesis química y menor coste a los anticuerpos monoclonales; y las vacunas terapéuticas de ARNm están ofreciendo buenos resultados en el tratamiento de algunos tipos de cáncer de mal pronóstico, como el pancreático.