En el marco del Encuentro Internacional de Biotecnología Biospain 2023 se ha celebrado una sesión sobre la reforma de la legislación europea y su impacto en el área de terapias avanzadas, también denominadas ATMP (de sus siglas en inglés, ‘Advanced Therapy Medicinal Products’), en la cual se ha hecho hincapié en la importancia de que se definan los criterios para considerar cuándo un nuevo tratamiento da respuesta a ‘necesidades médicas no cubiertas’.
Marisol Montolio, directora del Departamento de Investigación y Tecnológico de Duchenne Parent Project España, ha explicado que en todo el proceso será importante considerar el punto de vista de los pacientes. A modo de ejemplo, indicaba que las ‘variables’ que pueden tener una enorme relevancia para ellos (en este caso se refería al hecho de ser capaz de lavarse los dientes) deben ser tenidas en cuenta.
Dificultades para lograr incentivos
Respecto a los posibles incentivos que prevé la reforma, los participantes en el debate han repasado varios, entre ellos los destinados a las compañías que lleven a cabo ensayos clínicos comparativos.
Se puso de manifiesto, por un lado, el elevado coste de los ensayos clínicos, a lo cual se añade el hecho de que “para la inmensa mayoría de este tipo de tratamientos, sencillamente, no existe comparador”, en palabras de Beatriz González, responsable de relaciones institucionales de Janssen.
Para Isabel Pineros, directora de Acceso en Farmaindustria, hay que considerar además que, si el acceso en España a terapias aprobadas por la Comisión Europea puede llegar a los 700 días, “el requisito de lanzar en toda Europa en el plazo de dos (otro de los requisitos para obtener incentivos) años es inalcanzable”.
En su opinión, adelantarse a las necesidades regulatorias y establecer un diálogo temprano con los desarrolladores es una buena estrategia al respecto. Ese fue -recordaba- el caso de una de las terapias avanzadas financiadas en España, para la cual se diseñó un acuerdo de riesgo compartido y que llegó a los pacientes en un plazo de 110 días.
Este tipo de estrategia también es considerada como un acierto por el resto del panel. Entre ellos, Gonzalo Calvo, responsable del Departamento de Farmacología Clínica del Hospital Clinic de Barcelona, quien ha apuntado que “las terapias avanzadas han venido a demoler el concepto clásico de pago de los medicamentos, ante lo cual debemos ser creativos”.
Deberes pendientes
Para los participantes, es importante que España aborde lo antes posible los retos de implantar las terapias avanzadas en beneficio de los pacientes.
Según ha recordado Pineros, de los 18 tratamientos de este tipo aprobados en Europa, solamente cinco cuentan con financiación en España. “Hay seis en proceso de evaluación y cuatro no financiados, de los cuales dos ni siquiera han llamado a la puerta del Ministerio, no se han iniciado los procedimientos”, ha apuntado.
Nicolas Gonzalez Casares: