La evaluación off-label se cuadruplica en cinco años, mejorando el acceso a terapias

Las Farmacéuticas Especialistas Lupe Rodríguez, Ángela María Villalba y Eva Rocío Alfaro, miembros de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), han publicado el artículo ‘Autorización de medicamentos de uso off-label en un hospital de tercer nivel: perspectiva de 5 años’ en el último número de la revista Farmacia Hospitalaria. La investigación, un estudio descriptivo retrospectivo realizado entre 2018 y 2022, revela un incremento exponencial en la evaluación de fármacos fuera de indicación autorizada, una práctica clínica que, aunque excepcional, resulta esencial cuando no existen alternativas terapéuticas.

El uso off-label se refiere a la prescripción de medicamentos en condiciones distintas a las autorizadas en su ficha técnica, ya sea en población, posología o indicación. En España, esta práctica está regulada por el Real Decreto 1015/2009, que restringe su uso a situaciones excepcionales y exige la justificación del médico, el consentimiento informado del paciente y la evaluación por parte de la Comisión de Farmacia y Terapéutica (CFT) y en algunas CCAA por parte de los servicios autonómicos de salud.

Lupe Rodríguez, autora principal e investigadora del Servicio de Farmacia del HU Virgen del Rocío, subraya el papel determinante del farmacéutico hospitalario en este proceso: “Este estudio pone en valor la función de la CFT como garante de la seguridad y la eficiencia. A través de los informes técnicos elaborados por el farmacéutico, se busca equilibrar diversos factores en la autorización de medicamentos de usos off-label, como el nivel de evidencia, la relación beneficio-riesgo, el coste, la disponibilidad de alternativas terapéuticas, así como las características del paciente.

Los resultados del estudio muestran que la actividad evaluadora de la CFT se cuadruplicó durante el periodo analizado, pasando de 13 informes en 2018 a 51 en 2022. Este incremento se atribuye a la incorporación de nuevos fármacos, la complejidad de los pacientes de un hospital de tercer nivel y la aparición de nuevas necesidades clínicas, como las derivadas de la pandemia por Covid-19.

Los autores destacan que la alta tasa de aprobación de las solicitudes (74,2 %) refleja un compromiso con el paciente que ha agotado las líneas estándar de tratamiento. 

“Nuestros resultados demuestran que la vía del uso off-label es una herramienta clave para el acceso a la innovación terapéutica. Es especialmente relevante observar que, aunque se prioriza la evidencia de alto nivel (fases II y III), la CFT también valida solicitudes basadas en series de casos cuando la situación clínica del paciente es crítica y no hay otra opción disponible», explican los investigadores”.

Asimismo, el estudio resalta la importancia de la gestión de recursos. Las solicitudes denegadas (25,8 %) se debieron principalmente a la disponibilidad de alternativas en el arsenal terapéutico o a la falta de evidencia suficiente. 

El análisis económico indica que la aprobación de los tratamientos rechazados habría supuesto un gasto adicional de 2.272.603 euros, lo que demuestra que la evaluación rigurosa optimiza los presupuestos sanitarios al evitar intervenciones de eficiencia no demostrada.