La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha emitido un borrador de directrices destinado a los patrocinadores que desarrollan terapias individualizadas dirigidas. El marco regulador busca facilitar la generación de evidencia sobre eficacia y seguridad en escenarios donde los ensayos controlados aleatorizados resultan inviables por el reducido tamaño de la población de pacientes.
El documento, elaborado por el Centro de Evaluación e Investigación en Biológicos y el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, se centra en la edición genómica y las terapias basadas en ARN. No obstante, la autoridad sanitaria mantiene abierta la aplicación de este esquema a otras terapias adaptadas que aborden de forma directa la causa subyacente de la patología.
Criterios de evaluación biológica
El borrador establece requisitos específicos para tratamientos que modifiquen anomalías genéticas o moleculares. Las terapias deben identificar la anomalía causante y demostrar que actúan sobre la vía biológica próxima. La evaluación se fundamentará en datos de historia natural de pacientes no tratados y en la confirmación del éxito de la edición u objetivo del fármaco. Para obtener la aprobación tradicional, los productos deberán mostrar mejoras en los resultados clínicos o en biomarcadores predictivos de beneficio.
Avances en ciencia reguladora
Robert F. Kennedy Jr., secretario de Salud y Servicios Humanos, señaló que se está alineando la regulación con la biología moderna para abrir camino a tratamientos innovadores. Por su parte, Vinay Prasad, director médico y científico del centro de biológicos, calificó el Marco del Mecanismo Plausible como un avance revolucionario que delimita, tras 25 años, un procedimiento para facilitar estas aprobaciones personalizadas.
Tracy Beth Høeg, directora interina del centro de medicamentos, indicó que este modelo podría inspirar a la industria a priorizar las terapias individualizadas. La FDA contempla que productos que apunten a diversas mutaciones de un mismo gen puedan evaluarse mediante protocolos maestros. Un mecanismo de acción altamente respaldado permitiría añadir variantes de edición genómica para tratar mutaciones no incluidas en el ensayo original. La agencia reconoció que la investigación incluirá muestras pequeñas, por lo que los resultados deberán ser suficientemente sólidos para excluir hallazgos fortuitos.
Lilisbeth Perestelo: 
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE):