Los ‘blockbuster’ que vienen a desmentir la era post-‘blockbuster’

Después de años oyendo que el modelo de negocio basado en medicamentos superventas estaba agotado, otro estudio viene a identificar los ‘blockbuster’ del año 2020, con fármacos para el tratamiento de cáncer de mama, linfoma, esclerosis múltiple y migraña como éxitos en la clínica y por su retorno de inversión. Se espera que superen los 1.000 millones de dólares en ventas.

La consultora Clarivate Analytics ha elaborado una lista con los 11 fármacos cuya aprobación está prevista este año y tienen mayores probabilidades de romper la barrera de los 1.000 millones a la altura de 2024.  

Más de la mitad de los medicamentos de la lista son fármacos biológicos, “un segmento cada vez más amplio y caro de los medicamentos de prescripción cuyo coste tanto reguladores como pagadores han intentado controlar en los últimos años”, indican los autores.

Las terapias celulares y génicas están representadas en la lista de este año por Valrox , el tratamiento para la hemofilia A de Biomarin Pharmaceutical y lisocabtagene maraleucel, desarrollado por BMS para el linfoma de célula grande. Ambos tratamientos han llamado la atención por el que se espera que sea su elevado precio.

De este modo, si se aprueba este año, Valrox se convertirá en la primera terapia potencialmente curativa para la hemofilia A severa. Con una única dosis, puede constituir una auténtica transformación, ya que corrige la anomalía genética que subyace a esta condición y elimina la necesidad de transfusiones y terapia de reemplazo con Factor VIII. 

“Si, como se espera, se pone en cabeza de la lista (de nuevos fármacos aprobados en 2020), podría llegar a ser el medicamento más caro comercializado jamás, con un precio que puede oscilar entre 2,5 y 3 millones de dólares- “, añaden los autores del análisis.

Nuevos mecanismos y potencial curativo

En la nota que ha servido para la difusión del informe Lynn Yoffee, directora de comunicación de BioWorld, declara que “a pesar de la tensión existente entre la innovación científica, las motivaciones comerciales y el bien de la comunidad, a medida que se aceleran la investigación en medicina y el desarrollo de medicamentos innovadores, el éxito de estos fármacos va a traer esperanza para muchas personas -si pueden permitírselos- y ofrecerán beneficios con nuevos mecanismos de acción, además de potencial curativo”. 

Cada uno de los fármacos de la lista fue sometido a un análisis y evaluado en función de su contexto clínico, fase de aprobación, carteras de investigación, ensayos clínicos, patentes relacionadas, acuerdos de colaboración y presentaciones en encuentros científicos, entre otros aspectos.

Casi todos ellos han sido objeto de procedimientos de aprobación acelerados, bien por la fórmula de medicamentos huérfanos o por otras designaciones orientadas a facilitar su pronta comercialización. 

Todos ellos, de acuerdo con los evaluadores, han suscitado un alto nivel de expectación en términos de éxito comercial, incluso a pesar de tener que diferenciarse de una nutrida competencia en algunos mercados. 

De muchos de ellos se espera que pongan por delante de sus competidores mejores perfiles de seguridad, particularmente en el área de salud cardiovascular. Otros se apoyarán en nuevos mecanismos de acción o en potencial curativo. 

En la lista, elaborada por editores y periodistas especializados, hay tratamientos para enfermedades crónicas, progresivas y muchas veces debilitantes tales como cáncer de mama, esclerosis múltiple, migraña y diabetes tipo 2.