La evaluación convencional "no es adecuada para analizar el valor de los medicamentos huérfanos"

España sigue manteniendo obstáculos en el acceso a los medicamentos huérfanos “y estamos por detrás de países de nuestro entorno socioeconómico”. Así lo ha asegurado la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros durante su participación en el X Congreso Internacional de Enfermedades Raras que se está celebrando en Sevilla.

Para justificar sus palabras, Pineros aludió al informe anual de acceso a los tratamientos en Europa realizado por Iqvia, en nuestro país están disponibles el 44% de los fármacos aprobados entre 2017-2020 (el 40% si sólo se consideran los medicamentos huérfanos no oncológicos), mientras que en Italia, Francia e Inglaterra están en el 75%, 72% y 61% respectivamente, y en Alemania, en el 95%”.

Algunos de estos medicamentos -añadió- esperan hasta 700 días para ser financiados, y el 41% de los fármacos huérfanos que llegan al mercado español lo hacen con alguna restricción en la indicación terapéutica. “Esto quiere decir que, más allá de la evaluación que hace la EMA, la financiación en España les hace un traje más pequeño a estas terapias”, explicó Pineros.

Por este motivo, reclamó revertir esta situación en beneficio de los pacientes y recordó que “desde Farmaindustria hemos presentado una serie de propuestas a la Administración sanitaria para mejorar esta realidad”.

Entre dichas propuestas destacan el uso de un procedimiento de financiación acelerada, que desemboque en una decisión en un periodo no superior a los tres meses desde el inicio del trámite de fijación de precio; establecer un diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas que permita hacer más predecible cuándo el medicamento puede estar disponible para los pacientes, o adoptar criterios concretos de evaluación y financiación, públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estos fármacos.

Pineros subrayó que es momento de superar los actuales criterios de impacto presupuestario y de coste-efectividad y de considerar otros como son la gravedad de la patología, las necesidades de los colectivos y el valor social del medicamento. “Los modelos de evaluación convencionales no son adecuados para analizar el valor de los medicamentos huérfanos -que tienen características intrínsecas, como el número de pacientes reducido a los que van dirigidos o la complejidad de los ensayos clínicos-; es hora de encontrar nuevos sistemas de financiación para gestionar la incertidumbre económica que generan en las administraciones públicas”, planteó.

Asimismo, la directora de Acceso de Farmaindustria expuso la necesidad de que los procesos de evaluación de estos tratamientos incorporen a clínicos y pacientes: “Hay pocos expertos en estas patologías poco frecuentes y es un lujo contar con ellos. Lo mismo ocurre con los pacientes, cada vez más informados y profesionalizados. Sus aportaciones van a enriquecer, sin duda, el análisis”.

“Debemos avanzar en el desarrollo de un modelo de acceso específico con la colaboración de todos los agentes, entre los que se incluyen expertos y pacientes, con procedimientos, criterios y evaluaciones que conduzcan a la mejora de la disponibilidad de medicamentos, en el menor tiempo posible, para los pacientes con estas enfermedades minoritarias”, concluyó.