El Comité Económico y Social Europeo (CESE) ha reclamado a la Comisión Europea y a los Estados miembros de la UE que propongan y apliquen un Plan de Acción Europeo integral sobre Enfermedades Raras que apoye a los Estados miembros y a las organizaciones de la sociedad civil en sus esfuerzos por proporcionar un acceso igualitario, asequible y de alta calidad al diagnóstico y al tratamiento para los pacientes con enfermedades raras.
Esta conclusión fue respaldada en la conferencia titulada Por un compromiso de la UE para hacer frente a las enfermedades raras celebrada por el CESE en Budapest el 29 de noviembre de 2024, donde se presentó el dictamen exploratorio del CESE titulado No dejar a nadie atrás: compromiso europeo para hacer frente a las enfermedades raras.
Tras las anteriores conferencias del CESE sobre este tema, celebradas en Bilbao en 2023 y en Bruselas a principios de este año, el CESE insta a la UE y a sus Estados miembros a apoyar y mejorar la aplicación y el seguimiento de los planes nacionales sobre enfermedades raras. El objetivo es permitir el diagnóstico de pacientes con enfermedades raras en el plazo de un año, promover programas de cribado neonatal y garantizar la sostenibilidad financiera del sistema de la Red Europea de Referencia (ERN) más allá de las subvenciones actuales del programa EU4Health.
Concretamente el organismo europeo reclama tres áreas de atención. En primer lugar, la puesta en marcha de un plan de acción europeo integral sobre enfermedades raras de aquí a 2030. En segundo, la sociedad civil y las organizaciones de pacientes deben aunar fuerzas para mejorar la situación sanitaria y social de las personas que viven con enfermedades raras y finalmente, es preciso una mayor implicación en el desarrollo del Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EHDS) está avanzando, pero aún quedan muchos retos por delante.
El CESE pide a la Comisión Europea que apoye y ponga en marcha un proyecto piloto sobre una metodología y un modelo europeos comunes para la interoperabilidad de datos para uso secundario en el marco del Reglamento EHDS y que facilite el intercambio de datos para uso primario entre los equipos médicos acreditados y los miembros de la Red Europea de Enfermedades Raras.
: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: