Los datos de la consultora especializada Evaluate Pharma con respecto a la evolución de los medicamentos huérfanos son concluyentes. Y es que, pese al escaso peso que tienen en la actualidad sobre el mercado total de fármacos innovadores de prescripción, se espera que aglutinen en torno al 21,4% de éste en 2022, con unas ventas que podrían situarse en el entorno de los 209.000 millones de dólares y un crecimiento medio anual del 11,1%.
En 2016, las ventas de estos productos alcanzaron las ventas de estos productos alcanzaron los 114.000 millones de dólares, con un crecimiento del 12,2% con respecto al año anterior. Cabe destacar, a este respecto, que esos volúmenes están relacionados, más que con el número de moléculas, con los altos precios que actualmente pagan los sistemas sanitarios por la innovación terapéutica en el campo de las enfermedade raras. De media, según Evaluate Pharma, el coste por paciente/año en Estados Unidos se situó por encima de los 140.000 dólares en 2016, frente a los 27.756 dólares que, de media, se pagó por las innovaciones convencionales (las que no se dirigen a una indicación huérfana).
Dentro del ránking de los productos con más ventas en esta país destacó Revlimid (lenalidomida), de Celgene, que alcanzó los 4.417 millones de dólares, con un coste de 113.000 dólares por paciente/año, y tras ser empleado en un total de 38.301. Le siguen Rituxan (rituximab), de Roche, con 3.970 millones, aunque a un coste que supera por poco los 61.000 euros por paciente/año, y Copaxone (glatiramer acetato), de Teva, con 3.257 millones y un coste superior a los 56.000 euros por paciente/año. Aparecen en esta listado algunos productos con gran potencial como Opdivo (nivolumab), de BMS, con un coste superior a los 43.000 dólares, e Imbruvica (ibrutinib), de AbbVie, que alcanza los 126.040 dólares por paciente y año.
Precisamente, el titular de comercialización de Revlimid, Celgene, aparece entre las compañías con mayores posibilidades de liderar este mercado en los próximos años, gracias a una estimación de crecimiento del 11% en sus ventas en este segmento. En total, se prevé que Celgene facturará unos 16.900 millones con huérfanos en 2022, con una cuota del mercado total que rondaríá el 8%. Le seguirían BMS, con 13,5 millones en ventas y el 6,5% del mercado, y Novartis, que perderá su posición actualmente dominante en los próximos años, según los datos de Evaluate Pharma. Otras empresas con potencial de crecimiento en esta área son Johnson & Johnson, a la que se augura un crecimiento del 25% entre 2016 y 2022, pasando de los 2.800 millones a los 10,6 millones en ventas; y AbbVie, que con un alza del 31% pasaría de los 1.900 a los 9.600 millones.
No obstante, si se excluyen de este ránking los medicamentos huérfanos para indicaciones no oncológicas, las que despuntan son empresas como Shire, para la que se prevé un crecimiento del 7% entre 2016 y 2022 en esta área en la que están especializados, o Alexion, que con un 14% de crecimiento en este periodo se situará con una facturación de 6.900 millones procedentes de la venta de estos productos.
Por productos, los más vendidos en 2022 serán, de acuerdo con las estimaciones de la consultora, Revlimid (Celgene), con 13.556 millones de dólares; Opdivo (BMS), con 9.133 millones, y Keytruda (MSD), con 7.983 millones.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: