La compañía PTC Therapeutics, titular de comercialización de atalureno, medicamento para la enfermedad de Duchenne que recibió autorización de comercialización condicionada por parte de las autoridades europeas, pero sobre el que pesa una decisión de no financiación en el Sistema Nacional de Salud, ha emitido un comunicado en para responder a las declaraciones de la ministra de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, María Luisa Carcedo, efectuadas el pasado martes 19 de febrero en el Senado sobre la eficacia del tratamiento, que ha sido denegado por la Consejería de Salud de Navarra a un paciente.
El laboratorio dice respetar los argumentos expresados por las autoridades sanitarias, pero "no puede compartir determinadas afirmaciones imprecisas, o que no se corresponden con la realidad" y rechaza lo que considera "descalificaciones directas" en relación con la eficacia del medicamento, "negando cualquier efecto positivo". También se quejan de que "se descarten por anticipado los resultados de estudios clínicos en marcha con el fármaco, cuyas conclusiones no se conocerán hasta 2021".
PTC Therapeutics asegura que siempre ha mostrado su "mejor disposición a facilitar la información disponible en cada momento", en aquellos casos en los que se ha solicitado para uso en situaciones especiales. A este respecto, destacan que el medicamento "está indicado para una patología especialmente compleja, tanto en su abordaje, como en el planteamiento de los estudios clínicos", y que "la interpretación de los datos y los avances conseguidos no puede ser banalizada".
A este respecto, recuerdan que este medicamento fue desarrollado para tratar a un pequeño grupo de pacientes afectados con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), en concreto a aquellos pacientes mayores de 5 años con dicha distrofia muscular producida por una mutación sin sentido (nonsensemutation- nmDMD), y se muestran "plenamente convencidos de la eficacia del medicamento por los datos ya presentados y evaluados por la Agencia Europea del Medicamento y por los indicadores que seguimos obteniendo con datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual, que continúan confirmando la eficacia y seguridad del medicamento". Por eso siguen invirtiendo, dicen, "en nuevos trabajos para seguir obteniendo datos que nos permitan seguir mejorando en el abordaje de esta patología". Y por eso, también, consideran que "deberían evitarse declaraciones que puedan distorsionar la interpretación de los datos y de la adecuación de cada tratamiento, puesto que éstas deberían responder exclusivamente a criterios técnicos y clínicos".
Sobre el tipo de autorización
En lo que respecta al tipo de autorización que se le concedió a atalureno, afirman que "una aprobación condicional, no es un aprobado de menor grado, sino una aprobación que se utiliza en patologías heterogéneas, para las cuales se necesita demostrar la eficacia en pacientes con situaciones clínicas muy diferentes". "Sólo se concede si el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes es mayor que el riesgo de que se requieran datos adicionales, y además viene acompañada de la generación de datos adicionales de eficacia y seguridad después de la autorización, a plazos acordados", subrayan.
Señalan además que, tras la aprobación de 2014, la EMA confirmó la autorización mediante su renovación anual, considerando su buena relación beneficio/riesgo en pacientes Duchenne con la mutación sin sentido y mayores de 5 años, y que en julio del 2018 la indicación fue ampliada para el tratamiento de niños mayores de 2 años, reflejo de la necesidad de un tratamiento temprano, que, dicen, es clave para que sus beneficios se mantengan a largo plazo.
Dicho esto, la compañía ha indicado que, tras conocer por las declaraciones de Carcedo la necesidad de nuevas evidencias sobre la eficacia de ataluren, han solicitado una reunión para aportar nuevos datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual, los cuales han sido recientemente presentados a la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Nicolas Gonzalez Casares: