Gilead ha anunciado la decisión del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de financiar Yescarta (axicabtagén ciloleucel), un medicamento de su subsidiaria Kite, para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes en recaída o refractario y linfoma primario mediastínico de células B grandes (LBPM), después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. "Con estas indicaciones se pretende dar respuesta a una urgente necesidad médica no cubierta en estas patologías, donde los pacientes tienen escasas opciones de tratamiento con un pronóstico grave: 6,3 meses de mediana de supervivencia global", explican desde la compañía, que confirma "un acuerdo de riesgo compartido sin precedentes a fin de garantizar el acceso de esta innovación de manera sostenible".
Cabe destacar que axicabtagén ciloleucel es de la familia de las conocidas como CAR-T, y que, por tanto, consiste en utilizar el sistema inmunitario del propio paciente, extrayendo primero sus células T, modificándolas genéticamente con un receptor de antígeno quimérico (CAR-T, por sus siglas en inglés), para que al ser reinfundidas en la sangre combatan estos dos tipos de linfomas.
La autorización de comercialización está respaldada, apuntan, por los datos del ensayo ZUMA-1, en el que se ha aplicado esta terapia en pacientes adultos con Linfoma No Hodking agresivo de células B en recaída o refractario. Se trata de un ensayo de un solo brazo, cuyos resultados habrían sido valorados por un Comité de Revisión Independiente, y que habría dado como resultado que, de los pacientes recibieron una sóla infusión de axicabtagén ciloleucel, el 54% habría alcanzado una respuesta completa (ausencia de cáncer detectable), con un total de 74% de los pacientes dentro del ensayo respondiendo al tratamiento. Tras dos años de la perfusión, aún no se había alcanzado la mediana de supervivencia global (SG), apuntan.
La compañía hace mención también a los datos presentados en el Congreso de ASH 2018 por dos grupos americanos independientes con amplia experiencia en el tratamiento con Yescarta, mostrando, según Gilead, que los datos de eficacia y toxicidad del ensayo de registro se reproducen en la práctica clínica.
En relación con los efectos adversos, el laboratorio reconoce que estas terapias pueden "causar efectos secundarios graves o potencialmente mortales, como síndrome de liberación de citoquinas (SLC) o toxicidad neurológica". En el estudio antes mencionado, el 11% de los pacientes presentó un síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 o superior y el 32% experimentó toxicidad neurológica de grado 3 o superior. La mayoría de los pacientes, no obstante, se habría recuperado. Sin embargo, y dada la gravedad de estos efectos, Gilead hace referencia al desarrollo de algoritmos de tratamiento "para controlar algunos de los síntomas asociados al SLC y las reacciones adversas neurológicas experimentadas por los pacientes".
Además del SLC, las reacciones adversas de grado 3 o superior más frecuentes fueron encefalopatía, infección por patógenos no especificados, infección bacteriana, afasia, infección viral, delirio, hipotensión e hipertensión.
Necesidades no cubiertas
Tras anunciar el lanzamiento en España de su CAR-T, María Río, directora general y vicepresidenta de Gilead en nuestro país mostró el orgullo de la compañía por "ser pioneros en terapia celular y poner a disposición de los pacientes tratamientos que pueden cambiar el curso de una enfermedad y ofrecer esperanza a quien hasta hace poco no la tenía".
Como se decía al inicio, Gilead habría alcanzado un acuerdo de riesgo compartido con el Ministerio para conseguir la financiación del tratamiento. En esto coinciden con Novartis (ver información publicada por Diariofarma). En esto y en el desarrollo de un sistema propio de seguimiento y calidad, que será de aplicación en los centros españoles donde se administre el tratamiento, para asegurar, dicen, "la excelencia a lo largo de todo el proceso".
Nicolas Gonzalez Casares: