Uplizna (inebilizumab) ha recibido la resolución positiva de financiación por parte del Ministerio de Sanidad. Este tratamiento, desarrollado por Horizon Therapeutics, el primero aprobado y financiado en España con indicación para tratar el trastorno del espectro de la neuromielistis óptica (TENMO). Esta es enfermedad rara y autoinmune es causada por una inflamación del sistema nervioso central y se aracteriza por presentar ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera.
Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75% de los pacientes con esta enfermedad.
Es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen del TENMO, y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad.
“Esta resolución positiva de financiación es el resultado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, quien ha comprendido las necesidades de los pacientes con TENMO y la urgencia de Horizon Therapeutics en proporcionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora no contaban con ninguna opción terapéutica aprobada disponible", señala Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics.
"Estamos muy orgullosos de llegar a España poniendo a disposición de los pacientes este tratamiento fruto de nuestro compromiso con la innovación y las enfermedades raras", añade.
El TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal. Los linfocitos B juegan un papel central en el TENMO, por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por esta enfermedad.
Este nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente los posibles ataques.
En el ensayo clínico pivotal N-MOmentum este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. El 89% de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83% de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más.
El TENMO se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple. De hecho, el 41% de los pacientes con TENMO afirma haber recibido un diagnóstico inicial erróneo de EM. Como señalan los expertos, el diagnóstico diferencial del TENMO y la EM es importante porque los tratamientos de la EM pueden ser ineficaces o incluso pueden agravar el TENMO.
Nicolas Gonzalez Casares: