La Estrategia Farmacéutica ha de ser una palanca para situar a Europa “a la vanguardia en fármacos huérfanos” 

Se estima que en la Unión Europea (UE) hay más de 6.000 enfermedades raras y que 36 millones de personas de la región viven con una de estas patologías. Este es el contexto del que ha partido el 13º Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos de Europa (WODC, World Orphan Drugs Congress).

El encuentro ha reunido a expertos de toda la cadena de valor generada alrededor de los medicamentos huérfanos, con el objetivo de debatir sobre las perspectivas nacionales y regionales, de los próximos cambios previstos en la normativa para estos medicamentos y, también, acerca de los retos y necesidades médicas no cubiertas. Durante el congreso, Christiano Silva, director general de Biogen en España, ha intervenido en la mesa ‘The future of rare diseases polices in Europe and Spain’, destacando el compromiso de Biogen y de la industria farmacéutica con el objetivo de mejorar la salud de los ciudadanos europeos. Un futuro que, remarca Silva, “está basado en la prevención, la innovación, el acceso equitativo a nuevos tratamientos y en lograr mejores resultados en salud para los pacientes”.

Asimismo, desde la compañía se ha puesto de manifiesto que “el acceso y la disponibilidad de los nuevos medicamentos para los pacientes, al igual que posicionar a la UE en la vanguardia en innovación es una prioridad”. Un objetivo que Christiano Silva define como “alcanzable” y para el que se requiere, añade, “explorar nuevos modelos de financiación” y llevar a cabo un proceso de “más transparencia” en la evolución de las evaluaciones de nuevos fármacos, así como “fomentar el desarrollo de la actividad innovadora e industrial de las compañías farmacéuticas en Europa”.

En este sentido, el director general de Biogen en España señaló que la nueva Estrategia Farmacéutica Europea “puede y deber ser una palanca clave para volver a posicionar a Europa en primera línea en materia de investigación”. Además, Silva puso sobre mesa que el objetivo clave pasa por “impulsar un acceso más rápido, más equitativo y sostenible a los tratamientos y fomentar un ecosistema de innovación a través de la colaboración público-privada. Esta es la manera en la que venimos trabajando desde hace años con las autoridades nacionales y europeas, y que nos ha ayudado a poner a disposición de los pacientes soluciones para enfermedades de impacto devastador como son la esclerosis múltiple o la atrofia muscular espinal. Y con ese mismo espíritu continuamos nuestra investigación en esclerosis lateral amiotrófica o en la enfermedad de Alzheimer, porque las necesidades de los pacientes que conviven con ellas son acuciantes, y darles respuesta sólo es posible si lo hacemos de forma coordinada entre todos los agentes del entorno de la Salud”.

En el congreso, el director de Biogen en España ha señalado que acelerar los plazos para el acceso a tratamientos y potenciar desde las administraciones la financiación de este tipo de fármacos es “la principal vía para mejorar la calidad de vida de los pacientes”. En este sentido, considera que la creación de este “ecosistema” solo es posible con “la unión de esfuerzos para crear y consolidar esta Estrategia Europea para la industria farmacéutica”.

Para alcanzar este objetivo, desde la compañía apuntan a la necesidad de llevar a cabo medidas como: el apoyo del uso eficaz de los datos sanitarios, la evaluación dinámica de la innovación, el uso de la evidencia real en la toma de decisiones y no perder de vista la “importancia” de que Europa mantenga un entorno competitivo en el que exista un apoyo a la innovación, así como cuál sería el impacto de una posible reducción de los incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos.

“Si bien los ensayos clínicos han aumentado en un 185% en los últimos dos años, el 81% de los mismos se llevaron a cabo entre Asia y Estados Unidos3. Y, en cuanto a la inversión en I+D biomédica, Europa creció 4,9 veces, mientras que en Estados Unidos se multiplicó más de 9,5 veces3. Datos significativos que apuntan a que Europa se encuentra en una posición muy alejada de estar a la vanguardia en esta materia”, enfatiza Silva.

Desde Biogen recuerdan la existencia de un consenso en la industria para mejorar esta realidad y poder cambiar el rumbo a través de la creación de un procedimiento de decisión de financiación acelerado que se consigue estableciendo un diálogo temprano entre las Administraciones sanitarias y las compañías farmacéuticas, estrechando la cooperación entre todas las partes para disponer de un procedimiento ágil, predecible y transparente que asegure el mejor acceso posible de los pacientes tanto en España como en Europa a aquellos medicamentos que necesiten.

“Estamos en un momento de transformación muy importante y tenemos la ocasión de dar un paso firme hacia el futuro para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras”, puntualizó durante su intervención Christiano Silva. Por ello, el director de Biogen en España recordó que tras 22 años de que la UE introdujera el Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos es necesaria una “revisión en profundidad” para continuar “mejorando en el acceso y fomentando la inversión. Hay que tener en cuenta que en 2021 los fármacos huérfanos y las terapias avanzadas solo representaban el 6% del presupuesto farmacéutico en los Estados miembro3”. Así, desde Biogen apuestan por que se lleve a cabo una actualización y modificación de los modelos de financiación tradicionales por una perspectiva “más amplia” que potencie la innovación, los ensayos clínicos y que esto se traduzca en “mayor efectividad de las inversiones que hacemos en salud y posicionamiento de vanguardia europeo a medio y largo plazo”. 

Para Biogen, por tanto, “resulta vital avanzar en estrategias que hagan abordables y accesibles las innovaciones que vienen, así como prosperar juntos en el conocimiento de la eficacia de los tratamientos en la práctica clínica real, y en aprovechar las oportunidades que la inteligencia artificial puede proporcionar para apoyar la toma de decisiones tanto durante el diagnóstico como en el tratamiento”. Factores clave que desde la compañía animan a que se vean reflejados en la revisión del Reglamento; y punto en el que Silva recuerda la importancia de llevar a cabo proyectos como los servicios digitales de vanguardia puestos en marcha por Biogen y que están ligados con “la mejora de la eficiencia del desarrollo clínico, la calidad de vida de los pacientes y que avalan nuestra primera posición como compañía líder en servicios digitales para pacientes y neurólogos”.

Preguntado sobre el futuro de las personas que viven con enfermedades raras, Silva recordó que “en 2021 se pusieron en marcha en España casi mil ensayos clínicos, donde 8 de cada 10 fueron promovidos por la industria4”. Cifras que, hace hincapié, “alientan a un mejor futuro” y suponen una “enorme oportunidad” para seguir reforzando la colaboración de las instituciones sanitarias y no sanitarias. Fruto de dicho esfuerzo, matiza, “podremos acercar el objetivo de cubrir las necesidades de aquellos pacientes con enfermedades raras que, a día de hoy, siguen esperando una respuesta terapéutica”.