Tras una nueva evaluación de los datos disponibles, el Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha confirmado su recomendación anterior de no renovar la autorización de comercialización condicional de Translarna (ataluren). Esta última ronda de evaluación concluyó que no se ha confirmado la eficacia de Translarna.
Translarna se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne de 2 años o más que pueden caminar y cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético llamado "mutación sin sentido" en el gen de la distrofina.
En septiembre de 2023, el CHMP emitió un dictamen negativo inicial sobre Translarna, que se confirmó en enero de 2024 tras un primer reexamen solicitado por la empresa que comercializa el medicamento. En junio de 2024, el Comité revisó su dictamen a petición de la Comisión Europea de tener en cuenta datos adicionales del mundo real presentados a la Comisión durante el proceso de toma de decisiones y de considerar si los datos disponibles son exhaustivos; también se tuvieron en cuenta las opiniones de un nuevo grupo asesor científico. Tras esta evaluación, la recomendación del CHMP siguió siendo negativa.
La empresa solicitó entonces otro reexamen y el CHMP volvió a evaluar los resultados de un estudio realizado después de la autorización como una obligación específica (estudio 041), así como los datos de los registros de pacientes, teniendo en cuenta los nuevos análisis proporcionados por la empresa.
El estudio 041 fue el segundo estudio realizado tras la autorización que pretendía confirmar los beneficios de Translarna. El primer estudio posautorización (estudio 020), realizado anteriormente, no había conseguido confirmar la eficacia de Translarna pero sugirió que un subgrupo de pacientes, aquellos con una disminución progresiva de su capacidad para caminar, podrían ser más sensibles al tratamiento. Por tanto, el objetivo principal del estudio 041 era observar el efecto de Translarna en este subgrupo de pacientes.
“Los resultados mostraron que la distancia que los pacientes podían caminar en seis minutos después de 18 meses de tratamiento disminuyó en unos 82 metros en el grupo de Translarna en comparación con los 90 metros del grupo placebo; sin embargo, esta diferencia no fue estadísticamente significativa, lo que significa que puede deberse al azar”, aseguran desde la EMA.
De manera similar, al observar la disminución de las funciones motoras después de unos 18 meses, medida mediante una escala estándar llamada Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), la diferencia entre los pacientes tratados con Translarna y los que recibieron placebo “tampoco fue estadísticamente significativa”. Por tanto, el CHMP concluyó que el estudio 041 “no había confirmado la eficacia del medicamento”.
Datos de registros
Como parte de esta última revisión, el CHMP también reevaluó los datos de un estudio que comparaba los resultados sanitarios de los pacientes de dos registros. En el estudio, los pacientes del registro STRIDE fueron tratados con Translarna durante una media de 5,5 años entre 2015 y 2022, mientras que los pacientes del registro CINRG DNHS no fueron tratados con Translarna y fueron seguidos entre 2006 y 2016.
El CHMP tuvo en cuenta nuevos análisis y datos de la bibliografía facilitados por la empresa. “Aunque los resultados sugirieron un retraso en la pérdida de la capacidad de caminar en algunos pacientes tratados con Translarna en comparación con los del registro CINRG DNHS, el Comité no pudo sacar conclusiones sobre los beneficios de Translarna a partir de estos datos debido a varias diferencias entre los registros y sesgos que hicieron que la comparación no fuera concluyente”. Además, el Comité consideró que estos datos “no compensan los resultados negativos de los dos estudios posteriores a la autorización (estudio 041 y estudio 020)”.
El CHMP también señaló que el mecanismo de acción de Translarna “no se confirmó en estudios adicionales, que mostraron solo un efecto muy pequeño de Translarna en la producción de la proteína distrofina”.
Igualmente el CHMP,también ha buscado y recopilado la perspectiva de los pacientes y los padres en cada etapa de la evaluación de este medicamento. El Comité consideró "toda la información de terceros recibida de los padres y cuidadores de niños afectados por distrofia muscular de Duchenne, organizaciones de pacientes, organizaciones de profesionales sanitarios y médicos tratantes".
El CHMP reconoce “la gran necesidad médica no satisfecha” de un tratamiento eficaz para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, basándose en todas las pruebas acumuladas, concluyó que “la eficacia de Translarna no se ha confirmado en pacientes con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, incluidos aquellos que se esperaba que tuvieran una mejor respuesta al tratamiento”.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: