El comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA ha recomendado no renovar la autorización de comercialización condicional de Translarna (ataluren), un medicamento para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Translarna se utiliza en pacientes cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético denominado «mutación sin sentido» en el gen de la distrofina y que pueden caminar.
El CHMP emitió una opinión negativa inicial sobre la renovación de la autorización de comercialización de Translarna en septiembre de 2023, que fue confirmada en enero de 2024 tras un nuevo examen solicitado por la empresa que comercializa el medicamento. Ambas rondas de evaluación concluyeron que la eficacia de Translarna no había sido confirmada tras una reevaluación de los beneficios y riesgos del medicamento.
En mayo de 2024, la Comisión Europea pidió al CHMP que considerara más a fondo si los datos disponibles sobre Translarna eran lo suficientemente completos como para llegar a una conclusión sobre la relación riesgo-beneficio del medicamento, y si había datos adicionales del mundo real señalados a la atención de la Comisión durante su decisión. El proceso de elaboración (incluidas tres publicaciones recientes) puede afectar la conclusión del CHMP. Además, tras la sentencia de apelación
del Tribunal de Justicia de la Unión Europea de 14 de marzo de 2024 en el asunto C-291/22 P, la EMA decidió convocar un nuevo grupo científico asesor en neurología (SAG) para Translarna. Por tanto, la evaluación se restableció a esta fase del procedimiento de renovación inicial.
El CHMP revisó detenidamente esta información y concluyó que no aportaba pruebas suficientes para confirmar la eficacia del medicamento. En particular, el Comité señaló que los métodos utilizados para llevar a cabo el metanálisis tenían varias deficiencias y sus resultados no podían anular los hallazgos negativos de los estudios individuales incluidos en el metanálisis. Las otras dos publicaciones no proporcionaron nuevos datos sobre la eficacia del medicamento. Por lo tanto, el Comité concluyó que estos datos adicionales no afectan a su conclusión anterior sobre la relación beneficio-riesgo de Translarna. Para el presente dictamen, el CHMP también tuvo en cuenta el asesoramiento del nuevo grupo asesor científico sobre neurología. Estos grupos estaban compuestos por expertos, incluidos neurólogos y personas con experiencia vivida en distrofia muscular de Duchenne, que aportaron sus opiniones sobre cuestiones específicas planteadas por el CHMP. Durante la evaluación, las personas con experiencia vivida de distrofia muscular de Duchenne también presentaron sus puntos de vista al CHMP durante sus reuniones plenarias. Para llegar a su dictamen, el CHMP tuvo en cuenta toda la información anterior, así como la evidencia acumulada sobre el medicamento desde su autorización de comercialización en 2014. Esta evidencia incluye datos del estudio principal que respaldó la autorización y de dos estudios posteriores a la autorización. que fueron solicitados por el CHMP para confirmar la eficacia del medicamento.
