La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Emcitate (tiratricol), un tratamiento oral para la tirotoxicosis periférica (niveles inapropiadamente altos de hormonas tiroideas circulantes) en pacientes con deficiencia del transportador de monocarboxilato 8 (MCT8).
La deficiencia de MCT8, también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley (AHDS), es una enfermedad ultrarrara, crónica y muy debilitante causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína transportadora de la hormona tiroidea MCT8. Esto impide que las hormonas tiroideas entren en las células del cerebro y retrasa el desarrollo cerebral en personas con AHDS. Esta falta de hormona tiroidea en el cerebro conduce a una discapacidad intelectual y motora grave. Los pacientes rara vez consiguen sentarse de forma independiente y la mayoría no pueden mantener el control de la cabeza.
Al mismo tiempo, se produce una acumulación de hormonas tiroideas en otras partes del cuerpo, lo que puede provocar tirotoxicosis periférica que se manifiesta en síntomas de bajo peso corporal, taquicardia y atrofia muscular. Esto puede dar lugar a complicaciones graves como insuficiencia cardíaca y muerte.
Dado que la mutación se encuentra en el cromosoma X, la enfermedad se da casi exclusivamente en varones.
Existe una necesidad médica no satisfecha de tratamientos para el síndrome de hipertiroidismo agudo, ya que actualmente no hay medicamentos autorizados en la UE para tratar esta enfermedad.
El principio activo de Emcitate es el tiratricol, un análogo de la hormona tiroidea T3, la hormona tiroidea activa más importante. El tiratricol se une con gran afinidad a los receptores tiroideos y no necesita MCT8 para entrar en las células. Ejerce efectos biológicos similares a los de la T3 y puede restablecer la actividad normal de la hormona tiroidea en los tejidos dependientes de MCT8.
La recomendación de la EMA para Emcitate como tratamiento de la tirotoxicosis periférica se basa en los resultados de un estudio pivotal de un solo brazo, abierto, realizado en niños y adultos tratados con una dosis ajustada individualmente de tiratricol durante un máximo de 12 meses. El tiratricol redujo la concentración sérica media de T3 en más del 63 % en el mes 12. Todos los pacientes mejoraron en al menos uno de los criterios de valoración del estudio: peso corporal, frecuencia cardíaca en reposo o presión arterial sistólica. El número medio de contracciones auriculares prematuras (latidos cardíacos adicionales) también disminuyó. Emcitate no mejoró el retraso del desarrollo neurológico.
Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes tratados con Emcitate fueron sudoración excesiva, irritabilidad, ansiedad y pesadillas. Estas reacciones se produjeron normalmente al inicio del tratamiento y/o cuando se aumentó la dosis, y generalmente se resolvieron durante el tratamiento.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Emcitate hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: