Terapéutica

La FDA aprueba el primer tratamiento para la xantomatosis cerebrotendinosa

Se trata de una enfermedad rara vinculada al almacenamiento de lipidos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado  Ctexli (chenodiol) para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en adultos. Ctexli es el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar la CTX, una enfermedad muy poco común de almacenamiento de lípidos.

“La FDA se dedica a respaldar el desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades poco comunes, incluidas enfermedades metabólicas muy poco comunes como la xantomatosis cerebrotendinosa”, dijo Janet Maynard, directora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y Reproductiva, en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "La CTX es un trastorno multisistémico progresivo que afecta significativamente a los pacientes y que anteriormente carecía de tratamientos aprobados. La aprobación de hoy proporciona una opción de tratamiento segura y eficaz para la CTX".

La CTX es un trastorno metabólico genético causado por una mutación en un gen llamado CYP27A1 que produce una deficiencia de la enzima que es importante para la capacidad del cuerpo de descomponer las grasas. Debido a la producción reducida de ácidos biliares en el hígado, los pacientes con CTX no pueden descomponer el colesterol de forma normal, lo que da lugar a la deposición de metabolitos de colesterol atípicos (sustancias que resultan de la descomposición del colesterol) en varios lugares del cuerpo, incluidos el cerebro, el hígado, la piel y los tendones, lo que provoca daños en esos órganos y tejidos. Ctexli actúa para reemplazar los niveles deficientes de uno de los ácidos biliares, reduciendo los depósitos anormales de metabolitos de colesterol que se cree que son responsables de las anomalías clínicas en la CTX.

La eficacia de Ctexli para el tratamiento de pacientes con CTX se evaluó en un ensayo de abstinencia cruzado, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego. El ensayo de 24 semanas demostró que el tratamiento con Ctexli, 250 miligramos tres veces al día, dio como resultado una reducción significativa del colestanol plasmático y del 23S-pentol en orina. (metabolitos del colesterol que aumentan notablemente en pacientes con CTX) en comparación con el tratamiento con placebo.

La información de prescripción de Ctexli incluye una advertencia sobre toxicidad hepática en todos los pacientes con mayor riesgo de daño hepático en pacientes con enfermedad hepática preexistente o anomalías de los conductos biliares. Los pacientes deben realizarse análisis de sangre del hígado antes de comenzar el tratamiento, anualmente durante el tratamiento y según esté clínicamente indicado. Si aparecen signos de toxicidad hepática (p. ej., dolor de estómago, náuseas, fatiga, orina oscura, hematomas, coloración amarillenta de los ojos y la piel, picazón), se recomienda a los pacientes que consulten a su médico e interrumpan el tratamiento con Ctexli.

Los efectos secundarios más comunes de Ctexli son diarrea, dolor de cabeza, dolor abdominal, estreñimiento, hipertensión, debilidad muscular e infección del tracto respiratorio superior.

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