La Agencia Española del Medicamento ha publicado los Informes de Posicionamiento Terapéutico de dos nuevos medicamentos; Darzalex (daratumumab) y Tevimbra (tislelizumab), dirigidos a tratar el mieloma múltiple y el cáncer de esfófago, respectivamente.
En el caso de daratumumab, el mieloma múltiple es una de las neoplasias hematológicas más frecuentes, representando aproximadamente el 10-15% de las neoplasias hematológicas en adultos.
A raíz de los resultados del ensayo fase III PERSEUS, daratumumab subcutáneo en combinación con bortezomib, lenalidomida y dexametasona obtiene indicación por la EMA para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico candidatos a trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos en octubre de 2024.
Posteriormente, en abril de 2025, y a la luz de los resultados del ensayo clínico fase III CEPHEUS, la indicación se modifica para incluir a todos los pacientes con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico, sin importar su elegibilidad para trasplante.
El ensayo fase III PERSEUS muestra que el esquema D-VRd presenta beneficios en SLP al compararlo con VRd, obteniendo un HR 0,42 (0,3 – 0,59) p<0,001, si bien se habían producido menos del 25% de los eventos y la mediana de SLP no había sido alcanzada en ninguno de los brazos. Entre las variables secundarias se midieron la RC o mejor y la
En base a los resultados disponibles, la combinación de D-VRd constituye una opción terapéutica para pacientes adultos con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico, incluidos aquellos candidatos o no candidatos a trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos, en línea con los esquemas aprobados de D-VTd en pacientes candidatos y D-VMP y DRd en pacientes no candidatos a TAPH.
El beneficio de la adición de daratumumab al mantenimiento con lenalidomida tras inducción/consolidación con D-VRd presenta incertidumbre. En este contexto, el mantenimiento con lenalidomida en monoterapia constituye una alternativa bien establecida. Por otra parte, los esquemas VTd y VRd son alternativas que pueden ser apropiadas en pacientes que no puedan recibir anti-CD38.
Por otro lado, la Aemps también ha publicado el IPT correspondiente a tislelizumab (Tevimbra) en combinación con quimioterapia basada en platino, para el tratamiento de primera línea del carcinoma de células escamosas de esófago irresecable, localmente avanzado o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación de TAP≥5%.
Tislelizumab, ha sido autorizado en la UE para el tratamiento de primera línea del CCEE irresecable, localmente avanzado o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación de TAP ≥5 %. En el ensayo RATIONALE-306, tislelizumab en combinación con quimioterapia basada en platino demostró superioridad de forma estadísticamente significativa a la quimioterapia de combinación de platino con fluoropirimidina o con paclitaxel, en el tratamiento de primera línea del CCEE irresecable avanzado, recurrente o metastásico, con un HR=0,69 (IC95%: 0,58; 0,83; p<0,0001 y mediana de SG 17,2 vs. 10,6 meses) en la población ITT. En la subpoblación de pacientes con TAP≥5%, el HR fue de 0,62 (IC95%: 0,49; 0,79) y las medianas de SG fueron de 19,1 vs. 10,0 meses.
Este resultado se puede considerar clínicamente relevante, asegura la Aemps, especialmente si se tiene en cuenta el mal pronóstico general de los pacientes con CCEE irresecable avanzado, recurrente o metastásico. Se ha de considerar que, si bien en el ensayo pivotal la variable principal de SG se midió en toda la población ITT, se realizaron varios análisis de subgrupos según el nivel de expresión de PD-L1 (que no era un factor de estratificación de la aleatorización) y en el subgrupo de pacientes con una puntuación de expresión de PD-L1 entre el 1 y el <5%, no se apreció beneficio numéricamente significativo para la SG de tislelizumab frente al brazo comparador.
Debido a los resultados de este análisis de subgrupos, tislelizumab ha sido autorizado en esta indicación únicamente en pacientes cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación de TAP ≥5%.
En general, el perfil de toxicidad de tislelizumab en combinación con quimioterapia en esta indicación es congruente con el conocido para la quimioterapia de combinación utilizada en el ensayo pivotal y con la experiencia previa con tislelizumab en combinación con quimioterapia en otras indicaciones, y con la propia enfermedad de base. Los eventos adversos graves más frecuentes en el brazo de tislelizumab más quimioterapia en el ensayo pivotal fueron la disfagia, la neumonía, la diarrea , la estenosis esofágica y la neumonitis.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
