Capricord, una caja de herramientas para profundizar en la financiación condicionada

El pasado diciembre se presentó en Madrid Capricord, la nueva Joint Action europea de cooperación en financiación y precio de los medicamentos. El proyecto, diseñado para desarrollarse hasta 2028, se articula en distintos work packages, de los que la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (AETS) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) lidera dos: el centrado en precios e incertidumbre, junto con el Ministerio de Sanidad, y el dedicado a diseminación.

Capricord se concibe como un espacio de cooperación técnica previo a las decisiones nacionales de precio y financiación, con el objetivo de anticipar y ordenar los elementos que condicionan esas decisiones sin invadir las competencias de los Estados miembros. El proyecto parte de una premisa compartida entre los países participantes: la evidencia clínica es común para todos, pero la forma en que cada sistema sanitario gestiona la incertidumbre asociada a esa evidencia es profundamente heterogénea.

Para profundizar sobre todo esto, Diariofarma ha hablado en exclusiva con Carlos Martín Saborido, director de la AETS, y obtener detalles de los trabajos que lidera la agencia dentro de Capricord y, en particular, en el planteamiento metodológico que se está desarrollando en el Work Package 5 (WP5), dedicado a la evaluación de la incertidumbre y a su traslación a decisiones de precio y financiación.

De acuerdo con la explicación ofrecida por Martín Saborido, el punto de partida de los análisis que se realizarán es la información procedente de los ensayos pivótales, y se desarrollará en paralelo con la evaluación clínica conjunta proporciona una base común con la información necesaria para precio y reembolso.

Un espacio previo a la decisión nacional

Es en ese espacio donde Capricord busca aportar herramientas metodológicas compartidas, sin establecer criterios vinculantes ni condicionar los procesos nacionales. El planteamiento común es ofrecer marcos de análisis que permitan anticipar y ordenar los elementos que influyen en las decisiones de precio y financiación, manteniendo intacto el reparto de competencias entre los Estados miembros.

El WP5 concentra el núcleo metodológico del planteamiento de Capricord. Su objetivo es avanzar hacia un enfoque más estructurado para identificar, ordenar y hacer explícitos los distintos tipos de incertidumbre que permanecen en el momento de la financiación, así como analizar cómo esa incertidumbre puede reflejarse en decisiones económicas. “La incertidumbre no es un concepto único ni homogéneo y no todas las incertidumbres tienen el mismo peso en una decisión”, subraya el director de la AETS.

Uno de los elementos centrales del trabajo consiste en abordar la ponderación de la incertidumbre. El enfoque metodológico parte de que existen incertidumbres de distinta naturaleza, tanto clínicas como metodológicas o relacionadas con el uso en práctica clínica real, y que su relevancia puede variar según el medicamento y el contexto.

El segundo pilar del WP5 se sitúa en la relación entre incertidumbre y precio, y en particular en el concepto de precio máximo. El planteamiento que se está desarrollando asume que no existe una única fórmula aplicable a todos los países y que los métodos pueden diferir en función de los marcos nacionales. “El precio no tiene por qué ser un valor fijo y puede oscilar dentro de determinados márgenes en función del nivel de incertidumbre y de los supuestos que se adopten”, explica.

El alcance de este trabajo se limita a medicamentos que presentan un beneficio clínico adicional relevante, precisamente aquellos en los que la incertidumbre suele ser mayor por el reducido seguimiento llevado a cabo y, por tanto, las decisiones de precio y financiación resultan más complejas. En ningún caso, insiste Saborido, se trata de crear automatismos ni de condicionar las decisiones nacionales, sino de reforzar la coherencia, la transparencia y la predictibilidad de los procesos.

Incertidumbre como elemento explícito

Uno de los puntos de partida del trabajo metodológico de Capricord es la necesidad de descomponer la incertidumbre que acompaña a muchos medicamentos en el momento de su financiación. Lejos de tratarla como un bloque único, el enfoque que se está desarrollando en el WP5 parte de identificar distintos tipos de evidencia y, a partir de ellos, diferentes áreas de incertidumbre con implicaciones potencialmente distintas para la toma de decisiones.

En este marco, la evidencia clínica procedente de los ensayos pivotales constituye solo una parte del conjunto de información disponible. A ella se suman otros elementos que pueden generar incertidumbre relevante, como la madurez de los datos, la extrapolación de resultados, la representatividad de las poblaciones estudiadas o las limitaciones inherentes a determinados diseños, como los ensayos de brazo único o el uso de medidas subrogadas.

Tal y como aclara Martín Saborido, el objetivo no es cuestionar la validez de la evidencia disponible, sino contextualizarla. Una misma incertidumbre puede tener distintos impactos en diferentes medicamentos. El trabajo distingue así entre incertidumbres de naturaleza clínica, metodológica y asociada al uso en práctica clínica real, como la transferibilidad de los resultados a contextos distintos de los del ensayo. Esta diferenciación resulta especialmente relevante en áreas como los medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas, donde la evidencia suele ser necesariamente más limitada.

Identificar estas áreas de incertidumbre es solo el primer paso. El núcleo metodológico del WP5 se sitúa en analizar si todas las incertidumbres deben considerarse equivalentes o si algunas tienen un peso mayor que otras en función del contexto decisorio. “No toda incertidumbre es igual ni todas deberían influir de la misma manera en una decisión de precio y financiación”, resume.

Metodología y paneles

El desarrollo metodológico de Capricord se apoya en una arquitectura de trabajo basada en paneles técnicos y en la participación de perfiles diversos, con el objetivo de capturar la complejidad real de las decisiones de precio y financiación. El diseño responde a la idea de que la gestión de la incertidumbre no puede abordarse desde una única perspectiva ni resolverse mediante un único instrumento.

En el marco del Work Package 5, los trabajos se articulan en distintos paneles metodológicos, cada uno con un foco específico. Por un lado, se ha constituido un panel centrado en métodos y evidencia, orientado a revisar enfoques metodológicos y a desarrollar herramientas como listas de comprobación que permitan identificar de forma sistemática las áreas de incertidumbre relevantes. Junto a este, opera un panel dedicado al decision framework, cuyo objetivo es ordenar cómo esa información puede incorporarse de manera estructurada al proceso de toma de decisiones. Un tercer panel aborda específicamente los métodos económicos y de pricing, con atención a los distintos enfoques existentes en los países participantes.

La composición de estos paneles variará, pero en general reflejará la diversidad de actores implicados en las decisiones de precio y financiación. En ellos participarán representantes de agencias de evaluación, autoridades de precio y reembolso, expertos en economía de la salud, industria farmacéutica, pacientes y perfiles vinculados a la elaboración de políticas públicas. Esta pluralidad busca evitar enfoques excesivamente académicos o, por el contrario, demasiado ligados a un único marco nacional. Los acuerdos se alcanzarán mediante debate y metodologías tipo Delphi.

Un elemento transversal en toda la estructura de Capricord es la presencia de la National Contact Authorities for Pricing and Reimbursement (NCAPR), la red europea de autoridades de precio y reembolso. La participación del NCAPR se extiende a todos los paneles y a los distintos paquetes de trabajo del proyecto, con el objetivo de asegurar que los desarrollos metodológicos se mantienen conectados con la realidad de los procesos decisorios nacionales. De este modo también se asegura la participación de representantes políticos de los 27 Estados miembro.

El trabajo desarrollado en el Work Package 5 de Capricord desemboca de forma natural en la traslación de la incertidumbre al terreno de las decisiones económicas. En este punto, el concepto central es el de precio máximo, entendido no como un valor único ni uniforme, sino como un resultado condicionado por el tipo y el grado de incertidumbre que se asume en cada caso.

Según expone Carlos Martín Saborido, el enfoque metodológico parte de aceptar la diversidad de marcos nacionales. “No existe un único método válido para calcular un precio máximo, porque los países parten de supuestos distintos y utilizan herramientas diferentes, como el impacto presupuestario, la n de pacientes o la evaluación de la eficiencia, por ejemplo”, señala. El trabajo del WP5 no busca homogeneizar esas prácticas, sino analizar cómo los distintos enfoques nacionales pueden integrar de forma más explícita la incertidumbre identificada y ponderada previamente.

Este planteamiento conecta directamente con los requisitos para beneficiarse plenamente de lo que aportará Capricord. La aplicabilidad real del enfoque dependerá de que los países cuenten con instrumentos como fondos específicos, al estilo del Innovative Drugs Fund inglés, o capacidades sólidas de datos en práctica clínica real. El trabajo metodológico incorpora la idea de que la asunción de incertidumbre puede ir asociada a condiciones, como la generación de datos adicionales en práctica clínica real o la participación en esquemas específicos de seguimiento. Para el caso de España, el responsable de la AETS cree que lo más sencillo sería el fondo ya que la falta de bases de datos centralizadas y poblacionales dificultaría un seguimiento de datos paciente a paciente. Por ello, cree que el fondo, que requiere de un impulso político, un diseño y elección del tipo de medicamentos a incluir y una dotación presupuestaria adecuada, es la mejor opción para nuestro país.

Una caja de herramientas

En cuanto al modo de funcionamiento, Capricord no se configura como un modelo cerrado ni un sistema de decisión único, sino un conjunto de herramientas metodológicas que los países puedan utilizar unas u otras en función de sus necesidades, capacidades y características. Capricord parte de la premisa de que no todos los sistemas podrán o querrán aplicar todos los instrumentos desarrollados. “La idea es ofrecer una caja de herramientas, no imponer un único camino”, resume Saborido.

Uno de los objetivos transversales del proyecto es reforzar la predictibilidad de los procesos, tanto para los sistemas sanitarios como para el resto de los actores implicados. “Hacer más explícitos los criterios no elimina la incertidumbre, pero sí ayuda a que las decisiones sean más comprensibles y coherentes”, indica el director de la AETS.

Como paso final, los desarrollos metodológicos se someterán a pilotaje, con el objetivo de testar su aplicabilidad práctica y ajustar las herramientas antes de su posible adopción más amplia. Esta fase permitirá evaluar hasta qué punto los enfoques diseñados encajan en los procesos reales de decisión y qué ajustes resultan necesarios para mejorar su utilidad.

Un paso relevante para la AETS

Para la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, la participación en Capricord supone consolidar su papel en el ámbito europeo en un momento de transformación de los procesos de evaluación, precio y financiación. El liderazgo del trabajo sobre incertidumbre y precio permite a la agencia no solo contribuir a la definición de marcos metodológicos compartidos en un terreno especialmente sensible, sino también reforzar su posicionamiento como ejecutora de proyectos de investigación en políticas de salud con aplicación directa en la toma de decisiones. En palabras de Carlos Martín Saborido, se trata de “aportar método y estructura a un espacio en el que tradicionalmente ha habido mucha heterogeneidad”, combinando el desarrollo metodológico con la generación de conocimiento útil para los sistemas sanitarios. Eso sí, recuerda la necesidad de recursos humanos y materiales para poder llevar a cabo todas estas actividades.

Dada la relevancia futura que tendrá este proyecto, desde el grupo de Acceso de Farmaindustria se ha pedido a Martín Saborido que acuda a hacer un planteamiento del proyecto. La reunión tendrá lugar a lo largo de esta semana.