La Aemps posiciona cuatro fármacos para el tratamiento de la UCE, el LH, la GC3 y la LLC

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado cuatro nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) correspondientes a los fármacos dupilumab, brentuximab vedotina, iptacopán y pirtobrutinib. Los documentos establecen el marco de utilización de estas terapias en el Sistema Nacional de Salud tras analizar la evidencia de sus ensayos clínicos pivotales y su relación con las alternativas ya disponibles.

En el ámbito de la Dermatología, el informe de dupilumab (Dupixent®) se centra en su indicación para la urticaria crónica espontánea (UCE) de moderada a grave. El fármaco recibió la autorización para pacientes adultos y adolescentes a partir de los 12 años que presenten una respuesta inadecuada a los antihistamínicos H1. La evidencia derivada de los estudios pivotales A y C demostró que el medicamento, añadido al tratamiento estándar, proporcionó una reducción estadísticamente significativa de la actividad de la enfermedad.

Posicionamiento en dermatología

En el estudio A, la reducción de la puntuación de la escala UAS7 en la semana 24 alcanzó los -20,53 puntos con el uso de este biológico, frente a los 12,00 del grupo placebo. El estudio C confirmó la superioridad con una reducción de -15,86 frente a -11,21 en el brazo control. No obstante, la agencia precisó que no se dispone de estudios comparativos directos frente a omalizumab en pacientes que no recibieron terapias anti-IgE. Por ello, el documento señaló que no es posible establecer de forma concluyente la superioridad o inferioridad de dupilumab en este contexto. Además, el estudio de soporte B mostró una ausencia de beneficio clínico en pacientes refractarios a omalizumab, lo que delimitó su ámbito de aplicación a pacientes que no recibieron dicho tratamiento previo.

Por su parte, el IPT de brentuximab vedotina (Adcetris®) analizó su combinación con etopósido, ciclofosfamida, doxorrubicina, dacarbacina y dexametasona (BrECADD). Esta opción se dirige a adultos con linfoma de Hodgkin CD30+ en estadios avanzados sin tratamiento previo. La eficacia se evaluó en el ensayo clínico HD21 de fase III, donde se comparó con el régimen eBEACOPP.

Avances en hematología

El régimen BrECADD mostró superioridad en términos de morbilidad relacionada con el tratamiento. Un 42 por ciento de los pacientes presentó eventos frente al 58,7 por ciento del brazo comparador. El informe destacó especialmente el mejor perfil en cuanto a la tasa de infertilidad al año de tratamiento, un aspecto considerado fundamental en la población joven. En términos de eficacia, demostró no inferioridad en supervivencia libre de progresión (SLP), con una tasa estimada a los cuatro años del 94,5 por ciento. La AEMPS concluyó que BrECADD puede considerarse una opción preferente sobre eBEACOPP en pacientes de 18 a 60 años.

En el área de Nefrología, el organismo evaluó iptacopán  (Fabhalta®) como el primer medicamento autorizado formalmente para la glomerulopatía por complemento 3 (GC3). La eficacia provino del estudio APPEAR-C3G, realizado en 74 pacientes. El ensayo confirmó una reducción moderada de la proteinuria medida a través de la UPCR, aunque no se aportaron pruebas robustas sobre la pendiente anualizada del filtrado glomerular estimado. El informe advirtió que la reducción de la proteinuria por sí sola no se aceptó como una variable sustituta intermedia validada para establecer la eficacia sobre la progresión de la enfermedad.

Evidencia en enfermedades raras

Pese a las limitaciones, la agencia consideró que el fármaco ofrece una opción adicional para una enfermedad con alta tasa de evolución a patología renal terminal. El tratamiento debe realizarse en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina. El documento puntualizó que en el subgrupo con tratamiento inmunosupresor optimizado, los análisis exploratorios no permitieron demostrar que el medicamento confiera un beneficio clínico adicional.

Finalmente, el informe de pirtobrutinib  (Jaypirca®)  abordó su uso en monoterapia para la leucemia linfocítica crónica (LLC) en recaída o refractaria. La evaluación se basó en el estudio BRUIN CLL-321, que comparó el fármaco frente al tratamiento a elección del investigador. Los resultados mostraron una mejora significativa en la SLP, con una mediana de 13,96 meses frente a los 8,74 meses del brazo control. El perfil de seguridad se calificó como manejable y consistente con el mecanismo de acción de los inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (iBTK). El fármaco se situó como opción preferente para pacientes tratados previamente con un iBTK covalente y para aquellos considerados de alto riesgo por ser doble refractarios a iBTK e iBCL2.