La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado seis nuevos informes de posicionamiento terapéutico (IPT) correspondientes a medicamentos destinados al tratamiento de patologías oncológicas, renales y enfermedades raras. Las evaluaciones regulan la incorporación de nirogacestat, pegcetacoplán, catumaxomab, donidalorsén, beremagén geperpavec y cabozantinib, detallando los criterios de eficacia, seguridad y posicionamiento frente a las alternativas disponibles en el Sistema Nacional de Salud.
Para el abordaje de los tumores desmoides progresivos que requieren terapia sistémica, nirogacestat, registrado como Ogsiveo, se situó como la primera opción con indicación específica. En el estudio de fase tres DeFi, el fármaco mostró una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión frente a placebo, con una tasa de respuesta del 41 % ante el 8 % del comparador. No obstante, la agencia advirtió de una disfunción ovárica en el 75 % de las mujeres con potencial reproductivo, por lo que su posicionamiento frente a los inhibidores de la tirosina quinasa o la quimioterapia debe ser individualizado.
En el ámbito de la nefrología, pegcetacoplán, con el nombre comercial de Aspaveli, recibió una evaluación para la glomerulopatía C3 y la glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos primaria en pacientes desde los 12 años. Basado en el estudio VALIANT, logró una reducción relativa de la proteinuria del 68,1 % a la semana 26. La Aemps apuntó que la reducción de la proteinuria de forma aislada no es una variable subrogada suficientemente validada, por lo que consideró el tratamiento como una opción para pacientes que progresaron tras terapias estándar.
Evaluaciones en procesos oncológicos complejos
El dictamen sobre catumaxomab, denominado Korjuny, para la ascitis maligna en adultos con carcinomas positivos para la molécula de adhesión de células epiteliales, concluyó que el fármaco no aporta valor añadido frente a la paracentesis. Aunque el estudio pivotal demostró una supervivencia libre de punción superior, la Aemps subrayó que su perfil de seguridad inferior, los efectos adversos frecuentes y la complejidad de la administración exigen vigilancia hospitalaria, lo que afecta negativamente a la calidad de vida de los pacientes paliativos frente a opciones como los cuidados domiciliarios.
Por su parte, donidalorsén, registrado como Dawnzera, se incorporó como opción para la prevención de las crisis de angioedema hereditario desde los 12 años. Los datos del estudio OASIS-HAE indicaron una reducción del 81 % en la tasa de crisis con la pauta cada cuatro semanas. La agencia remarcó que las reacciones en el lugar de la inyección constituyen el hallazgo de seguridad más relevante y que el medicamento se suma al arsenal actual junto a lanadelumab, garadacimab, berotralstat e inhibidores de la C1 esterasa.
Hitos en terapias avanzadas
La terapia génica sumó un informe con beremagén geperpavec, comercializado como Vyjuvek, indicado para las heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica desde el nacimiento. En el ensayo clínico fase tres GEM-3, el porcentaje de heridas completamente cicatrizadas a los seis meses fue del 67,4 % frente al 21,6 % con placebo. El informe determinó que es el tratamiento preferente frente a Oleogel-S10, aunque recordó que no es curativo sistémico y que la dosificación máxima semanal podría obligar a priorizar las lesiones cutáneas.
Finalmente, el sexto informe analizó cabozantinib, bajo el nombre de Cabometyx, para adultos con tumores neuroendocrinos pancreáticos y extrapancreáticos que progresaron a un tratamiento sistémico previo. El estudio CABINET evidenció una supervivencia libre de progresión de 13,83 meses en la cohorte pancreática frente a 4,47 meses en el brazo placebo. La AEMPS dictaminó que cabozantinib constituye una opción de tratamiento que debe individualizarse según las características del tumor y las comorbilidades, controlando las modificaciones de dosis por la baja tolerabilidad a la dosis de 60 miligramos.
Lilisbeth Perestelo: 
