La Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (Efpia) plantea una iniciativa multisectorial orientada a desarrollar un documento base que establezca los cimientos de un futuro plan de acción de la Unión Europea sobre enfermedades raras. Magda Chlebus, responsable de política científica y asuntos regulatorios de la patronal, dio a conocer la postura de la industria farmacéutica con motivo de la conferencia europea dedicada a estas patologías celebrada en Praga. La directiva recordó que estas dolencias afectan a la calidad de vida de 30 millones de personas en el continente, quienes afrontan limitaciones estructurales en el acceso al diagnóstico y al cuidado sanitario debido a la falta de opciones terapéuticas disponibles.
El planteamiento de la organización sectorial se articuló en torno a cuatro transformaciones que consideran prioritarias para dotar de viabilidad a la investigación. La primera de ellas exigió la creación de una infraestructura de datos integrada que supere la actual dispersión geográfica de la información clínica. Las pequeñas poblaciones de pacientes que caracterizan a las patologías huérfanas dificultan de forma constante la viabilidad de los ensayos clínicos y la generación de evidencia sólida. Por ello, la federación demandó un programa paneuropeo centrado en recopilar datos estandarizados de alta calidad para mitigar la incertidumbre en el desarrollo de tratamientos.
El segundo pilar de la propuesta se centró en la reducción del riesgo financiero en aquellas indicaciones pediátricas o ultra raras donde los modelos tradicionales de desarrollo industrial no resultan sostenibles. La asociación empresarial instó a habilitar vías específicas para el desarrollo de consorcios público-privados y a implantar un modelo de fijación de precios basado en la indicación. Esta medida regulatoria permitiría desvincular la tarificación de las indicaciones raras de aquellas destinadas a enfermedades comunes, garantizando la sostenibilidad comercial y la retención de la inversión científica en Europa.
Sostenibilidad de las plataformas científicas
El tercer bloque del análisis sectorial reclamó un cambio conceptual en la financiación de las estructuras de investigación, priorizando las estrategias a largo plazo sobre los modelos basados en proyectos de duración limitada. La patronal advirtió de que los registros de pacientes y las herramientas analíticas desarrolladas mediante fondos europeos suelen desaparecer una vez que expira el ciclo de la subvención otorgada. Para evitar la duplicidad de esfuerzos, el colectivo farmacéutico propuso la creación de mecanismos de financiación estables dentro de la Unión Europea y el despliegue de entornos de pruebas regulatorios.
Finalmente, el cuarto eje de actuación propuesto por la entidad se focalizó en la armonización de las vías de registro y de evaluación de tecnologías sanitarias. Las divergencias actuales entre las exigencias científicas de las autoridades de registro y los criterios de los organismos de evaluación económica actúan como una barrera para la llegada de la innovación a los pacientes. La federación defendió la articulación de un entorno predecible que alinee las expectativas de evidencia entre reguladores, evaluadores y pagadores para reducir los tiempos de demora en el acceso.
Lilisbeth Perestelo: 
