La participación de los pacientes en la evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias ha pasado de ser una aspiración a convertirse en una condición cada vez más presente en los sistemas sanitarios que quieren avanzar hacia decisiones más transparentes, centradas en la persona y orientadas al valor. Ese fue el punto de partida del Encuentro de Expertos 'El papel de los pacientes en la evaluación de tecnologías sanitarias: la experiencia de Cataluña', organizado por Diariofarma, en el que se analizó el papel de los pacientes en los procesos de evaluación y la experiencia acumulada en Cataluña.
El debate se celebró en un momento especialmente relevante, marcado por la implantación del Reglamento europeo de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) y por la reciente aprobación del Real Decreto 415/2026 de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. En este nuevo marco, el reto no pasa únicamente por incorporar a los pacientes, sino por definir cómo hacerlo para que sus aportaciones resulten útiles, no queden reducidas a un trámite formal y se apoyen en criterios claros de representatividad, formación y retorno.
El encuentro reunió a Montse Gasol, jefa de la División de Uso Racional del Medicamento de CatSalut y coordinadora ejecutiva de la CFT-Siscat; Elisenda de la Torre, presidenta de la Liga Reumatológica Catalana (REU+) y miembro del Consejo Consultivo de Pacientes de Cataluña; Ricard Mesía, vicepresidente del Consejo Asesor de la Medicación Hospitalaria del Programa de Armonización Farmacoterapéutica del CatSalut; Montse Moharra, coordinadora de Decisiones Compartidas en la Secretaría de Atención Sanitaria y Participación del Departamento de Salud de Cataluña; María Queralt Gorgas, presidenta del Consejo Asesor del Programa de Armonización Terapéutica del CatSalut y vocal de la Comisión Farmacoterapéutica, y Pablo Sierra, director de Asuntos Corporativos de Takeda. El encuentro fue moderado por el director de Diariofarma, José María López, y contó con la colaboración de Takeda.
A lo largo del debate se destacó que Cataluña ha desarrollado un sistema en el que la presencia de los pacientes ha dejado de ser puntual para integrarse en órganos técnicos y decisores. La experiencia catalana sirvió para abordar las condiciones que permiten que esa participación aporte valor real: presencia estable, formación, metodología, representatividad, transparencia y devolución de las aportaciones.
Voz y voto en órganos técnicos y decisores
Montse Gasol situó una de las principales diferencias del modelo catalán en la participación “estable” de pacientes, con “voz y voto”, tanto en el ámbito técnico como en el decisor. “Llevamos ya casi diez años con un modelo estructurado de participación estable de pacientes con voz y voto”, explicó. Esa presencia se produce tanto en los órganos técnicos como en el ámbito en el que se adopta el acuerdo final sobre la evaluación de los medicamentos.
Para Gasol, la incorporación de los pacientes ha obligado a ampliar la mirada de la evaluación. No se trata de sustituir el análisis clínico, económico o metodológico, sino de sumar perspectivas que eviten una visión parcial de la tecnología evaluada. “El paciente no es solo uno, sino que son muchas las miradas que acaban configurando esta evaluación”, señaló. Desde esa óptica, defendió que la participación aporta transparencia y permite una evaluación “más holística”, siempre dentro de un marco de uso racional, sostenibilidad y responsabilidad regulatoria.
Esa normalización del paciente dentro del proceso fue compartida por Elisenda de la Torre desde la experiencia directa de las asociaciones. Explicó que los pacientes que participan conocen cuál es su papel y también cuáles son sus límites, como la evaluación económica, en la que no intervienen. Sin embargo, reivindicó su capacidad para aportar evidencia y experiencia sobre calidad de vida, necesidades no cubiertas, efectos percibidos de los tratamientos y preferencias de los pacientes.
De la Torre subrayó además la importancia del retorno para que la participación no se viva como un gesto simbólico. En su experiencia, las aportaciones de los pacientes no se pierden en el proceso, sino que reciben respuesta. “Aquí siempre hay retorno; te sientes escuchado”, señaló. Ese feed back también permite explicar después a otras asociaciones o pacientes por qué una propuesta se ha aceptado, por qué no se ha tenido en cuenta o cómo se ha incorporado a la decisión.
Pablo Sierra coincidió en que la experiencia catalana aporta un aprendizaje relevante para el nuevo marco regulatorio. A su juicio, el valor del modelo no reside solo en haber incorporado la voz de los pacientes, sino en haber definido “un proceso” y “una metodología de participación”. Esa estructura evita que la participación se limite a consultas aisladas y permite acumular conocimiento a lo largo del tiempo.
Sierra consideró que ese aprendizaje puede ser útil para el desarrollo del Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que deberá concretarse a través de guías y documentos capaces de bajar al detalle la gobernanza prevista en la norma. También advirtió de que, en el marco europeo, la participación de los pacientes en la evaluación sigue siendo “muy heterogénea”, algo que complica un entorno en el que la innovación debe llegar de forma ordenada, desde el uso racional y con la sostenibilidad del sistema como parte de la evaluación.
Ricard Mesía aportó la visión clínica y reconoció que la presencia del paciente completa una parte que no siempre está incorporada a la formación de los profesionales sanitarios. Como médico, explicó que la evaluación suele apoyarse en eficacia y seguridad, pero no siempre permite comprender el impacto real de la enfermedad o del tratamiento en la vida diaria. Por eso, defendió que la intervención en el proceso por parte de los pacientes aporta una perspectiva complementaria a la mirada profesional y ayuda a interpretar mejor el valor de una alternativa terapéutica.
Montse Moharra vinculó esta experiencia con una cultura de participación más amplia en Cataluña. Recordó que el sistema catalán cuenta desde hace años con estructuras específicas para integrar la perspectiva de los pacientes, como la Secretaría de Atención Sanitaria y Participación del Departamento de Salud y el Consejo Consultivo de Pacientes. Según explicó, esa trayectoria facilita que la participación en evaluación de tecnologías sanitarias no parta de cero, aunque también obliga a distinguir entre distintos perfiles: el paciente que aporta su experiencia individual, el paciente experto, el representante de una asociación y quienes participan desde órganos con una visión más colectiva.
María Queralt Gorgas recordó que la experiencia catalana comenzó incluso antes de la incorporación formal de pacientes en los consejos técnicos y comisiones. En una primera etapa, cuando se evaluaba un fármaco, se recurría a entrevistas con pacientes para conocer mejor la enfermedad, sus preferencias, la carga que suponía o sus prioridades de tratamiento. Sin embargo, ese modelo resultó insuficiente. La evolución llevó hacia una participación deliberativa, porque la presencia de los pacientes dentro del proceso aporta valor a la interpretación de la evidencia y permite incorporar dimensiones que los ensayos clínicos no siempre captan.
La experiencia del paciente completa la evidencia clínica
La incorporación de los pacientes a la evaluación no solo amplía la legitimidad de las decisiones. También cambia el tipo de información que entra en el análisis. La jornada mostró un amplio consenso en torno a que la evidencia clínica resulta imprescindible, pero no siempre capta el impacto real de una enfermedad o de un tratamiento en quienes lo reciben. Ahí es donde la voz del paciente aporta un conocimiento que no sustituye al de los profesionales, sino que lo completa.
Mesía concretó esa aportación en aspectos muy vinculados al día a día de los pacientes. Aludió, entre otros, al impacto laboral de la enfermedad, a la importancia que puede tener para algunos pacientes mantener su actividad profesional, a las preferencias sobre la vía de administración y a la toxicidad económica que pueden generar procesos largos de tratamiento. Esa mirada, defendió, ayuda a valorar mejor qué supone realmente una alternativa terapéutica más allá de los resultados clínicos.
Gorgas coincidió en que esta perspectiva ayuda a interpretar mejor la evidencia. Para ella, incorporar esa mirada “supone saber qué significa vivir con la enfermedad”, algo que los datos de eficacia y seguridad no siempre definen. Los ensayos pueden medir variables clínicas, pero no necesariamente reflejan qué resultados importan más, qué síntomas condicionan el día a día o qué cambios tienen verdadero valor para quienes conviven con la enfermedad.
Montse Moharra situó esta aportación en el marco de la experiencia del paciente. Según dijo, no basta con presuponer qué necesita una persona afectada por una enfermedad. El sistema debe preguntar, escuchar y traducir esa información a los procesos de decisión. “Si no preguntas y escuchas”, señaló, difícilmente se puede incorporar la experiencia del paciente en la evaluación.
Montse Gasol amplió el análisis hacia el acceso y la equidad. En un sistema sanitario complejo, con distintos niveles asistenciales, hospitales, atención primaria y centros de referencia, la visión del paciente también ayuda a entender cómo se organiza la atención alrededor de una tecnología. No se trata únicamente de decidir el posicionamiento de un fármaco, sino de analizar cómo llega al paciente, qué barreras aparecen, qué ocurre en la transición entre niveles y cómo se garantiza una atención coherente.
Elisenda de la Torre defendió que las asociaciones pueden poner sobre la mesa información que no siempre aparece en los documentos técnicos, como necesidades no cubiertas, calidad de vida o efectos de los tratamientos en condiciones reales. “Al final lo que logramos es cambiar las cosas y que se adecue, humanizamos el sistema en el sentido de que acaba pivotando la decisión en torno al paciente”, señaló.
La representante de los pacientes también recordó que su aportación no se basa en reclamar siempre más acceso o más tratamientos. Al contrario, defendió que los pacientes son conscientes de los límites del sistema y de la necesidad de sostenibilidad. En algunas decisiones, incluso pueden adoptar posiciones más restrictivas cuando consideran que un tratamiento aporta poco valor o que su perfil de seguridad no compensa el beneficio esperado. Esa visión ayuda a desmontar la idea de que la participación de pacientes equivale necesariamente a una demanda de incorporación indiscriminada de innovaciones.
Pablo Sierra conectó esta discusión con el papel de la industria y con la evolución de los procesos de evaluación tras la aprobación regulatoria. Recordó que los ensayos clínicos están diseñados principalmente para demostrar eficacia y seguridad ante las agencias reguladoras, mientras que la evaluación posterior debe incorporar otros parámetros. En su opinión, si variables como la calidad de vida, la carga de enfermedad o los resultados comunicados por los pacientes quedan bien definidas en los procesos de evaluación, las compañías podrán generar y aportar evidencia más útil para responder a esas necesidades.
De la consulta puntual al proceso deliberativo
Uno de los aprendizajes más claros de la experiencia catalana es que la aportación de los pacientes no puede limitarse a una consulta aislada. Gorgas lo resumió al defender que “la verdadera participación no es hacer consulta. Es que participen del proceso deliberativo y desde el inicio”. Esa presencia temprana permite que los pacientes ayuden a identificar qué resultados importan, qué necesidades no cubiertas deben aparecer en la evaluación y qué aspectos de la enfermedad no quedan bien reflejados en la evidencia clínica.
El método es otro de los elementos diferenciales. Sierra señaló que “la cuestión ya no es la participación o no y la voz del paciente, sino que hay un proceso” para ordenar esa participación. Esa estructura aporta previsibilidad al sistema, permite saber cuándo intervienen los pacientes y evita que su papel dependa de consultas puntuales o de decisiones improvisadas.
Ese modelo deliberativo se completa con una exigencia de retorno. Las aportaciones de los pacientes no solo deben escucharse, sino integrarse en un proceso comprensible, con explicación de las decisiones adoptadas y de los motivos por los que una propuesta se incorpora o no. De la Torre subrayó que, cuando una aportación no se acepta, “se explica el por qué no”, algo que permite trasladar después al resto de asociaciones no solo el resultado final, sino también las razones que han pesado en la evaluación.
El modelo catalán también se apoya en reglas de representatividad y transparencia. Moharra recordó el papel del Consejo Consultivo de Pacientes como estructura que articula la participación de las asociaciones. En este punto, De la Torre explicó que el Consejo Consultivo de Pacientes de Cataluña agrupa a más de 300 asociaciones y funciona con un reglamento interno. Las personas que participan en comisiones pueden postularse desde sus asociaciones, presentar currículum y una carta de motivación, y son seleccionadas dentro de ese marco. El modelo incluye además mecanismos de rotación, lo que permite renovar perfiles y evitar que la representación quede concentrada siempre en las mismas personas.
Los ponentes también plantearon que los conflictos de interés deben declararse y gestionarse con normalidad. Gorgas advirtió, en este punto, que la transparencia “no ha de ser una excusa para no participar”. La clave, por tanto, no está solo en abrir la puerta a los pacientes, sino en definir cómo participan, qué respuesta reciben y cómo se integra su aportación en la decisión.
Formación, sostenibilidad y transferencia del modelo
La consolidación de la participación de los pacientes abre también retos de futuro. El primero es la formación. Moharra señaló que resulta clave para sostener el modelo, especialmente en procesos tan complejos como la evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias. “Para mí sería importante la formación”, afirmó, antes de advertir de la necesidad de preparar a más pacientes y asegurar el relevo de quienes ya participan.
Durante el debate se citaron distintas iniciativas formativas, como EUPATI, la Summer School de Eurordis y colaboraciones con CatSalut y la Escuela de Salud Catalana, dirigidas a facilitar que los pacientes comprendan mejor el ciclo del medicamento, los ensayos clínicos, la autorización, la financiación y la evaluación.
Varios ponentes coincidieron, no obstante, en que esa formación debe reforzar la capacidad de participar sin diluir la aportación específica del paciente. Su papel no consiste en sustituir al clínico, al farmacéutico o al evaluador, sino en trasladar la experiencia de la enfermedad, del tratamiento y del sistema sanitario. Mesía defendió que la formación no puede diseñarse solo desde la mirada profesional: “Deberíamos pensar una manera de formar a los pacientes, pero que sean ellos los que digan en qué quieren formarse”, planteó.
María Queralt Gorgas añadió que la formación no debe limitarse a quienes representan a los pacientes. Según ella, los profesionales también necesitan aprender a escuchar mejor y a incorporar esa experiencia a la evaluación. “Los profesionales también deberíamos recibir una cierta formación. Sobre todo en saber escuchar al paciente y en saber hablar con el paciente”, señaló. Esa capacidad de traducir la experiencia vivida en dimensiones evaluables será determinante para que la participación no quede en una intervención testimonial.
Otro reto es comunicar mejor el modelo. Gorgas consideró pendiente “esta legitimación de su participación, el hecho de poder explicarla a la ciudadanía”. Muchos pacientes y también profesionales desconocen que existen representantes de pacientes en estos órganos y que sus aportaciones pueden quedar reflejadas en los documentos del proceso. Hacer visible esa participación ayudaría a entender mejor las decisiones y reforzaría la confianza en la evaluación.
El debate también miró hacia fuera de Cataluña, con la pregunta de qué elementos del modelo podrían servir a otros territorios. Moharra defendió que “transferir un modelo que ha funcionado sería muy interesante”, aunque sin convertirlo en una receta cerrada. La clave estaría en adaptar sus elementos esenciales: estructura, método, formación, retorno, representatividad y transparencia. Sierra también apuntó en esa dirección al señalar que a Takeda le gustaría que el real decreto “fuera más allá y recogiera un poco este modelo”.
El nuevo marco estatal fue valorado como un avance, aunque todavía pendiente de concreción. Gasol consideró positivo que el real decreto incorpore la participación de los pacientes respecto a la situación previa, pero recordó que aún queda por definir cómo se articulará su presencia en las oficinas de evaluación. De la Torre coincidió en que la metodología deberá aterrizarse, mientras que Gorgas defendió que la participación efectiva no puede limitarse a invitar a un paciente a una reunión, sino que debe integrarse en el proceso deliberativo, desde el inicio y con capacidad real de incidencia.
Lilisbeth Perestelo: 
