La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) confía en que las nuevas reformas reguladoras que elabora el Ministerio de Sanidad garanticen el acceso en tiempo y equidad a los medicamentos para enfermedades raras. La organización trasladó sus aportaciones, consensuadas con cerca de una veintena de sus entidades, al proyecto de la futura Ley de Medicamentos y Productos Sanitarios y al Real Decreto de Financiación y Fijación de precios de los medicamentos.
En la actualidad, solo el 6 % de las 6.659 enfermedades raras identificadas cuenta con tratamiento farmacológico. A pesar del incremento de fármacos financiados en los últimos años, persiste una brecha entre los autorizados en Europa y los comercializados en España. De los 163 medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, 106, el 65 %, reciben financiación por el SNS, de acuerdo con datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos.
Además, 63 de esos 106 medicamentos financiados presentan restricciones en las indicaciones autorizadas o cuentan con alguna indicación no financiada. A esta situación se suma un tiempo de espera cercano a los dos años para la disponibilidad real del fármaco, un plazo inasumible para patologías graves y degenerativas. La directora general de la entidad, Isabel Motero, señaló que las familias no comprenden que exista una opción terapéutica en Europa y no esté a su alcance.
Participación y ponderación de criterios
Entre los avances detectados en los borradores, la entidad valoró de forma positiva la actualización conforme al marco europeo y la incorporación explícita de las patologías poco frecuentes. También respaldó la inclusión de un representante de pacientes en la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y otro en el Grupo de adopción de medicamentos, así como la consideración de la gravedad, las secuelas y el valor social de los fármacos.
Sin embargo, el colectivo consideró limitada la representación asignada a los pacientes frente a otros agentes e instó a incrementar su número. Por otro lado, la organización expresó su preocupación por la aplicación práctica de los criterios específicos y demandó fijar su ponderación. El presidente de la entidad, Juan Carrión, y la junta directiva advierten del riesgo de que primen los criterios presupuestarios sobre las necesidades de los afectados.
Lilisbeth Perestelo: 
