Durante el XII Congreso Nacional de AMIFE, se ha celebrado una mesa titulada 'Enfermedades Raras, un reto alcanzable', en la que Cristina Sacristán, vicesecretaria de la Asociación y moderadora, señaló que "existe un importante problema de acceso por parte de los pacientes a medicamentos huérfanos autorizados por las autoridades sanitarias fundamentalmente por cuestiones burocráticas y de presupuesto de las Administraciones". Ésta citó datos de Aelmhu (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos), que asegura que entre los años 2012 y 2015, la EMA ha autorizado 44 medicamentos huérfanos (MMHH), de los cuales, a fecha de junio de 2016, sólo 13 tenían precio y reembolso en España, 11 no han solicitado precio y 20 están pendientes de su fijación (9 con resolución de no financiación por el SNS y los otros 11 aún pendientes de resolución).
Para Sacristán, "es innegable la dificultad de la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos para el tratamiento de las enfermedades raras, condicionada por la poca incidencia que tienen en la sociedad estas enfermedades y el enorme coste de desarrollo de un medicamento". Por este motivo, añadió, "es muy frustrante ver cómo en un contexto complicado, consigues poner en el mercado un medicamento huérfano y tarda mucho tiempo en llegar a los pacientes".
Por su parte, Alba Ancochea, directora de FEDER, señala que "es una realidad que medicamentos ya autorizados no llegan a las familias". "En FEDER estamos trabajando para aportar soluciones, ya que consideramos que es imprescindible agilizar el proceso de autorización y comercialización de medicamentos huérfanos porque no podemos olvidar que lo que está en juego es la vida de las personas. Para ello, instamos al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia y la CIPM".
Proceso centralizado
Asimismo, reclaman "el establecimiento de criterios únicos de acceso que, independientemente de la comunidad autónoma de la que se trate, sean claros y transparentes y no den lugar a segundas interpretaciones". Para ello, desde FEDER apuestan por "un proceso centralizado que garantice el tratamiento de los pacientes independientemente de su lugar de residencia".
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: