“La DA 6ª no debe aplicarse a los huérfanos; no es un tema económico, sino de concepto”

En un momento de gran efervescencia legislativa en el ámbito sanitario, con el anteproyecto de la Ley de los Medicamentos en pleno debate, Beatriz Perales, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), desgrana en esta entrevista los aspectos más relevantes del texto desde la óptica de los medicamentos destinados a enfermedades raras y las alegaciones que la asociación ha presentado. Perales celebra avances importantes, pero advierte de riesgos que podrían poner en peligro la equidad, la sostenibilidad del acceso a estos tratamientos  los incentivos al desarrollo de estos medicamentos.

P. ¿Cuál es la valoración general que hace Aelmhu del anteproyecto de reforma de la Ley de Garantías?

R. La valoración es globalmente positiva. Consideramos que la reforma era necesaria, ya que hasta ahora solo se habían hecho ajustes puntuales sobre una ley que acumulaba demasiados años sin revisión integral.

P. ¿Qué aspectos positivos destacaríais?

R. Desde Aelmhu destacamos especialmente dos avances: por un lado, la exclusión de los medicamentos huérfanos de la Orden de Precios de Referencia, una medida que refuerza jurídicamente lo que ya se aplicaba de facto. Por otro, la posibilidad de incorporación acelerada, condicional o provisional de medicamentos en áreas de necesidad no cubierta. Esta era una de nuestras principales demandas desde hace tiempo, dado el contexto particular de los medicamentos huérfanos, que enfrentan grandes dificultades en sus procesos de acceso y evaluación. Creo que el director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, César Hernández, siempre ha sido muy receptivo a la necesidad de mejorar el acceso a los medicamentos para enfermedades raras, como se está viendo en las decisiones de la Comisión de Precios, y eso se nota también en el texto.

P. ¿Echan en falta alguna cuestión que se debería o se podría haber regulado vía ley y que no ha aparecido en el texto?

R. No, en términos generales no. Hay cuestiones que se deberán recoger en algunos de los desarrollos que hay en marcha, como el real decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias o el de Precio y Financiación. Creo que la valoración de la aportación social de los medicamentos es algo muy importante para los huérfanos.

P. ¿Qué elementos del texto les generan mayor preocupación?

R. Sin duda, lo que más nos preocupa es la disposición adicional sexta. Aelmhu ha presentado alegaciones a doce artículos, pero esta disposición es crítica. Consideramos que no debe aplicarse a los medicamentos huérfano y no es una cuestión de impacto económico sino de concepto. Ya lo vivimos con el Real Decreto-ley 8/2010, que fue la circunstancia que dio lugar a la fundación de Aelmhu: nadie tuvo en cuenta entonces la especificidad de estos tratamientos y se les aplicaron recortes indiscriminados que se pudieron dejar en el 4% frente al 7,5% de aportación general. Hoy se corre el mismo riesgo. No se trata de impacto presupuestario, sino de entender que hablamos de medicamentos con características únicas: baja prevalencia, escasa evidencia por la dificultad de realizar ensayos, y patologías muchas veces sin etiología clara. Aplicarles un descuento generalizado es conceptualmente erróneo, por lo que pedimos, al menos, que tenga un trato diferenciado. Hay que ir alineados con el reglamento de medicamentos huérfanos ya que esto es un desincentivo al desarrollo de estos medicamentos que se suma a otros como los techos de gasto, las limitaciones de indicaciones financiadas y la aportación del 4%.

P. La disposición se aplica sobre ventas globales de compañías, no sobre medicamentos concretos. ¿Cómo se puede justificar su exclusión?

R. Igual que se ha recogido la excepción para los biosimilares durante los dos primeros años. Hay margen legal para articular un tratamiento diferenciado basado en la designación huérfana.

P. ¿Qué otras alegaciones han planteado?

R. Una de las más importantes es la que se refiere a la gratuidad de los medicamentos en uso compasivo. No creemos que deba hacerse de forma obligatoria y generalizada ya que defendemos que debe ser acordado entre la compañía y la administración, como hasta ahora. También nos preocupa el tema de la información y promoción y reclamamos poder informar, de forma transparente y con las condiciones vigentes de financiación, sobre el medicamento desde que obtiene autorización europea ya que España es una excepción en Europa: aquí no se permite hasta que hay financiación nacional. Otro tema al que hemos alegado es sobre el artículo 99.1 sobre la elección del paciente en la dispensación y creemos que se debe regular de otra manera.

P. Ha comentado como hecho positivo la incorporación de mecanismos de acceso acelerado. ¿Puede profundizar un poco más?

R. Es algo que vemos de positivamente, pero es imprescindible actualizar el Real Decreto de Medicamentos en Situaciones Especiales, que sigue siendo el principal canal de acceso para muchos medicamentos huérfanos antes de la fijación de precio, aunque es una normativa que no está pensada para el uso que se le da. Podríamos avanzar hacia un modelo similar a la autorización temporal de uso francesa, como concepto, ya que sabemos que no es visto con buenos ojos en el Ministerio. Un modelo con condiciones y criterios claros, aprobado a nivel estatal y teniendo claro que no todos los medicamentos deberían entrar en esta vía, pero sí aquellos que cumplan ciertos requisitos. Es un tema que tendría que estar recogido en la Ley y en los reales decreto de evaluación de tecnologías sanitarias, el de precio y financiación y el de situaciones especiales.

P. ¿Tendríamos que avanzar desde autorizaciones individuales actuales a situaciones en las que utilizar ese medicamento? ¿Qué ventajas habría?

R. Fundamentalmente, la equidad. Hoy el acceso depende de demasiados actores y varía enormemente entre comunidades autónomas. Hay regiones más receptivas a estos mecanismos que otras. Si se establece un procedimiento aprobado por el Ministerio y con respaldo de la Comisión Interministerial de Precios, como una autorización temporal centralizada, se eliminarían muchas barreras y desigualdades. Hoy en día, aunque un medicamento esté aprobado en Europa, su uso en España puede estar limitado a autorizaciones individuales, lo que añade carga burocrática y retrasa el acceso de los pacientes.

P. ¿Qué esperan del futuro Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias?

R. Que incorpore explícitamente una evaluación diferenciada para los medicamentos huérfanos y, en general los medicamentos para enfermedades raras. Ahora no se menciona en el borrador. Son tratamientos que exigen enfoques flexibles por sus características: baja prevalencia, escasa evidencia a corto plazo, etc.

P. ¿El Ministerio ha dado alguna respuesta sobre esa omisión?

R. Sí. En nuestras conversaciones con César Hernández nos dicen que se da por hecho que los medicamentos huérfanos ya se tratan de forma distinta. Y en cierto modo es verdad: hay una tendencia positiva en las evaluaciones más recientes. Pero si ahora tenemos la oportunidad de dejarlo reflejado en una norma, ¿por qué no hacerlo? Lo implícito puede desaparecer con el tiempo. Hay que asegurar que esta diferenciación se mantenga y se institucionalice. Por eso pedimos que se incluya de forma clara.

P. Otro punto que se ha debatido mucho es el del tiempo de evaluación. ¿Qué opinión tienen al respecto?

R. No queda claro cómo se van a cumplir los plazos. Se habla de 180 días, pero la redacción es ambigua. Y si ya partimos de una situación en la que los tiempos de acceso son uno de los principales problemas para los medicamentos huérfanos, no podemos permitirnos ambigüedades. Además, creemos que la evaluación de coste-efectividad no tiene sentido en medicamentos huérfanos y sería necesario ser creativos y, por ejemplo, utilizar métodos de evaluación multicriterio como el MCDA, que hoy no están recogidos.

P. ¿Confían en que las evaluaciones se hagan realmente con expertos en enfermedades raras?

R. Es un punto que nos preocupa mucho. Llevamos tiempo reclamando un grupo estable de expertos en enfermedades raras, más allá de los medicamentos huérfanos. Actualmente, no existe nada parecido. Cuando hay expertos, es uno y muchas veces no puede participar por lo que se ha establecido como conflicto de interés. Y muchas evaluaciones terminan en manos de personas que, con toda la buena voluntad, no conocen las patologías. Creemos que dentro del Real Decreto de Evaluación debería constituirse un comité específico de expertos en enfermedades raras. Igual que las sociedades científicas asesoran en otros procesos, aquí se necesita una estructura similar. No hay una sociedad científica de raras, así que hay que construir ese espacio.

P. ¿Cómo valoran el actual diálogo con el Ministerio y otros actores institucionales?

R. El diálogo es fluido y constante. No hablamos ya de ser optimistas, sino de ser realistas. Se están produciendo avances y conversaciones que no se habían dado en años. Coinciden muchos procesos a la vez: el paquete farmacéutico europeo, la reforma de la Ley del Medicamento, el desarrollo de nuevos Reales Decretos, la Estrategia Farmacéutica, la Estrategia de la Industria Farmacéutica…y además se va a actualizar el Plan de Enfermedades Raras, que data de 2014. Es un tsunami legislativo. Tenemos encima de la mesa una conjunción legislativa y estratégica que es única y es una oportunidad para actualizar todo lo relativo a los medicamentos huérfanos y no podemos quedarnos quietos. Es un momento que va a definir el futuro de los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras.

P. Hace unos días publicaron un informe sobre investigación clínica en enfermedades raras. ¿Cómo lo valoran?

R. Sin duda. Tenemos datos que lo respaldan. Los ensayos clínicos en enfermedades raras han crecido. Hay un foco claro, incluso dentro del plan industrial del Gobierno, donde las enfermedades raras, las terapias avanzadas y la cronicidad son áreas estratégicas. La OMS ha reconocido el liderazgo de España, y se está trabajando en actualizar la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, que no se revisa desde 2014. Todo está sobre la mesa. Si no actuamos ahora, con todo este respaldo político, legislativo y técnico, es para matarnos. No nos queda ya ningún palo por tocar en este ámbito.

P. ¿Cómo ve el papel de España en el contexto europeo?

R. España está bien posicionada para liderar. Los ensayos clínicos han crecido, las enfermedades raras están en el foco del plan industrial y la OMS ha reconocido nuestro liderazgo. Pero Europa debe mantener el espíritu del Reglamento 141/2000. No podemos permitir que las reformas europeas lo diluyan. España debe liderar ese debate.