Diputados y senadores profundizan en las EERR y los fármacos huérfanos

El abordaje de las enfermedades raras constituiría un buen ejemplo de cómo la acción común europea puede ayudar a avanzar en determinadas cuestiones relacionadas con la salud. Eso es al menos lo que opina Antoni Montserrat, ex senior expert on Cancer and Rare Diseases en el Directorio de Salud Pública de la Comisión Europea y uno de los mayores conocedores de la política comunitaria y nacional en relación con esta área terapéutica, que fue protagonista de la última edición del ciclo 'Coloquio de Sanidad. Sostenibilidad e Innovación', organizado por Diariofarma con la colaboración de Celgene.

Montserrat, que fue presentado por el portavoz de Sanidad de Ciudadanos en el Congreso de los Diputados, Francisco Igea, ofreció a diputados y senadores una interesante charla, que abarcó desde los primeros desarrollos legislativos a nivel de la Unión Europea (UE) en relación con las enfermedades raras, hasta los últimos instrumentos e iniciativas que se han puesto en marcha para poder ofrecer atención a estos pacientes en los distintos Estados miembro.

En lo que respecta a la normativa que rige sobre las enfermedades raras (EERR), hizo especial hincapié en la primera regulación, en el año 2000, sobre medicamentos huérfanos, vista la necesidad de crear incentivos para hacer atractiva la inversión en el desarrollo de medicamentos huérfanos. También se refirió a las actuaciones de la Comisión Europea y el Consejo, entre 2008 y 2009, tras varias sentencias del Tribunal de Justicia de la UE, para facilitar la atención transfronteriza, un proceso que culminó en el desarrollo de la famosa Directiva de 2011 y en la recomendación a los países de que desarrollaran planes o estrategias para el abordaje de estas patologías. España, no obstante, ya disponía de su propio plan para entonces.

Asimismo, otorgó una gran relevancia a la creación de las redes europeas de referencia (también fruto de la aprobación de la Directiva de atención transfronteriza de 2011), compuestas por los centros de referencia de los distintos países y orientadas al intercambio de experiencias y conocimientos, y se mostró esperanzado en que las intenciones mostradas por la Organización Mundial de la Salud (OMS) y la UE finalmente cristalicen, a lo largo de este año, en la revisión de la Clasificación Internacional de Enfermedades (CIE), para favorecer el reconocimiento de estos pacientes en los distintos sistemas de salud.

Instrumentos e iniciativas

En el apartado de los instrumentos e iniciativas desarrolladas en el seno de la UE para avanzar en el abordaje de estas enfermedades, subrayó especialmente la creación de Orphanet, la mayor base de datos del mundo con información sobre recursos para el abordaje de las enfermedades raras, que nació en Francia y cuya financiación ha terminado asumiendo en buena parte de la Comisión, con la participación de los países.

Dentro de Ophanet se incluye, precisamente, otro de los instrumentos clave para mejorar la atención en esta área. En este punto, el experto se refirió a los registros. En total, habría 703 incluidos en Orphanet, la mayoría de ellos nacionales, aunque en 2014 se creó la Plataforma Europea de Registros, en la que se pretenden hacerlos converger para elevar el potencial de la información que se está recogiendo.

Finalmente, puso el foco en la creación del Steering Group on Promotion and Prevention, un grupo configurado en 2017 con representantes de los Estados miembro, y que podría ejercer como coordinador de las políticas de la UE en materia de enfermedades raras. Y es que, opinó, Montserrat, "no se puede entender lo que ha ocurrido en los diferentes países sin esa acción conjunta impulsada desde la UE. Europa, en el campo de las enfermedades raras, ha ayudado a impulsar los planes nacionales, a definir un concepto común, a unificar la forma en la que debe desarrollarse el tratamiento y también a mejorar la equidad en la atención".