Los investigadores Thomas J. Moore, Hanzhe Zhang y Gerard Anderson han publicado un artículo en la versión digital de JAMA, titulado 'Estimated costs of pivotal trials for novel therapeutic agents approved by the US Food and Drug Administration 2015-2016', con resultados del análisis sobre el coste de 138 estudios clínicos pivotales de eficacia realizados con 59 nuevas moléculas aprobadas por la FDA entre 2015 y 2016. Una de sus principales conclusiones, basada en la aplicación de una "herramienta para la estimación de costes empleada en la contratación de organizaciones de investigación o sponsors para los ensayos", es que la mediana del desembolso a realizar para llevar a cabo estos estudios ascendería a los 19 millones de dólares.
Esta cantidad resulta de la toma en consideración del coste de ensayos sin grupo control realizados con tres medicamentos huérfanos, que incluyeron a menos de 15 pacientes cada uno, que resultaron en unos 5 millones de euros; y también de los 346 millones de dólares, de media, que costó la realización de un ensayo de no-inferioridad con endpoints de beneficio clínico. De los 138 ensayos analizados, 26 fueron no controlados, con costes de unos 13,5 millones. Por último, cabe destacar el grupo de ensayos que, para su diseño, incluían placebo o comparadores, en los que se invirtieron, de media, 35 millones.
Los costes variaron, según los autores, en función de los endpoints, de la duración del tratamiento, del número de pacientes incluidos y del área terapéutica. "Se suelen incrementar cuando se necesitan más pacientes para documentar el beneficio que aporta el tratamiento, cuando se usan comparadores y también cuando se incurre en gastos para la medición de cambios en variables subrogadas", indican los autores, que añaden: "Los ensayos con costes más altos fueron aquellos en los que la nueva molécula tenía que demostrar no inferioridad con endpoints de beneficio clínico frente a alternativas disponibles, así como aquellos que requerían un número elevado de pacientes para lograr datos estadísticos poderosos con los que demostrar efectos poco significativos o acreditar el beneficio en aspectos poco frecuentes".
Sobre estas prácticas que podrían estar contribuyendo a elevar los costes de los ensayos ha opinado la presidenta de la Sociedad Española de Farmacología Clínica y ex directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, Cristina Avendaño, que, en términos generales, se muestra de acuerdo con la tesis del artículo publicado en Jama. "La realidad es que se están realizando ensayos excesivamente complejos, para encontrar pequeños beneficios en la clínica", señala.
"Estamos viendo muchos ensayos con unos costes que no sirven para responder a la pregunta principal, sino a objetivos secundarios, que no son relevantes para responder a esa pregunta principal", añade, y lo explica con un nicho de mercado que se ha venido desarrollando en torno a la realización de los estudios clínicos: "Se ha desarrollado una amplia gama de servicios alrededor de los ensayos clínicos, un segmento de negocio que contribuye a hacer los ensayos más caros".
Contra esta "complejización y burocratización" de la investigación clínica, Avendaño defiende la promoción de un modelo en el que "lo importante sea siempre la pregunta principal, que esté centrado en esa pregunta, porque eso va a suponer, como indica este estudio, que los ensayos van a ser más baratos". También, en aras de una mayor productividad de la actividad en este ámbito, ha hecho un llamamiento a "una mayor colaboración público-privada, y también entre compañías", ya que, dicen, "lo que no puede ser es que cada compañía se ponga desde el principio a desarrollar estudios para confirmar cosas que ya se sabe si funcionan o no".
La visión de la patronal americana
Tras conocer la publicación del estudio en JAMA, la patronal americana de la industria innovadora (PhRMA) emitió un comunicado para aclarar que este trabajo "solo representa una parte del total de los esfuerzos que realiza la industria farmacéutica" en materia de investigación, y que justifican, en opinión de la asociación, los cálculos del sector con respecto al coste medio de desarrollo de los fármacos.
"El estudio publicado en JAMA Internal Medicine mide solo los costes específicamente asociados a los ensayos clínicos exitosos. Las conclusiones sesgadas de este trabajo han sido tergiversadas para sugerir que la inversión en investigación y desarrollo necesaria para lanzar un producto al mercado no sería tan grande como pensábamos. Pero hay que tener en cuenta que no aparecen aquí los costes del 90% de los medicamentos que nunca llegan a ser aprobados por la FDA, fracasos que son parte del proceso de I+D, y que son una de las principales razones por las que las compañías gastan esos 2.600 millones de dólares", argumentan.
Y añaden: "Además, solo examinan lo que los autores califican como ensayos pivotales de eficacia, dejando fuera algunos elementos importantes del proceso de investigación y desarrollo, desde la investigación preclínica, hasta los ensayos clínicos que se destinan a la coordinación y el desarrollo global de los métodos de fabricación".
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: