En la jornada “Cell therapy: from the bench to the bedside and return”, dirigida por José Mª Moraleda y Robert Sackstein en la Universidad Internacional del Mar con la colaboración de la Sociedad Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red de Terapia Celular (TerCel), se ha hecho hincapié en las innovaciones y puntos críticos de las terapias avanzadas y en especial de las células CAR-T.
Según explicaba José María Moraleda, coordinador de la Red de Terapia Celular del Instituto de Salud Carlos III,el grupo cuenta con una serie de estudios en fase experimental con potencial para mejorar las terapias CAR-T modulando las células para que cumplan mejor su función, en una línea que ha calificado de gran oportunidad para las empresas y la sociedad.
La técnica tiene su origen en los estudios preclínicos de Robert Sackstein, catedrático de Medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, en dicha institución, donde estudió la bioquímica de las células, con el foco en los frenos moleculares que les permiten pasar del torrente vascular a los tejidos. Esos “frenos” son los que explican que las células pasen de circular a más de 100 kilómetros por hora a detenerse y atravesar el endotelio. La clave está en selectinas como la E-selectina y el ligando HCELL.
La fucosilación de las células CAR-T mejoraría su eficacia y seguridad porque permitiría que ejercieran su acción en el punto deseado del organismo llegando a éste de una forma más eficaz, incluso si se infundieran en menores cantidades, explica Moraleda. Esta estrategia también podría traducirse en una reducción de coste, añade.
Otras aplicaciones
Varios grupos de TerCel están trabajando con la técnica en aplicaciones diversas. En osteoporosis hay en marcha un estudio en fase I con buenos resultados de eficacia y seguridad pero, como aclara José María Moraleda, la fucosilación tiene potencial en campos diversos.
España, apunta el coordinador de la red, cuenta con varias fortalezas en este campo, con investigadores con abundante experiencia en terapias celulares como Pedro Guillén y Damián García Olmo.
Es precisamente este grupo español de TerCel el primero que ha conseguido patentar un medicamento para la reparación de fístulas en enfermedad de Crohn, ya aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en colaboración con Takeda.
Moraleda considera este modelo de colaboración público-privada particularmente interesante porque la academia carece de capacidad para financiar ensayos clínicos en este campo. “El empleo de células mesenquimales en Crohn es un ejemplo de éxito de este tipo de colaboración, y su punto de partida es una iniciativa española. Tenemos potencial, experiencia de trabajo en terapia celular (TerCel está en marcha desde 2003) en ensayos clínicos y sabemos cómo establecer lazos de cooperación”, añade.
En el encuentro ‘Cell therapy: from the bench to the bedside and return’ se han abordado también cuestiones como la utilidad de los bancos de sangre de cordón umbilical, los datos de los ensayos CAR-T académicos en España, los nuevos enfoques científicos en CAR-T, la manufactura y regulación de los CART.
La Red de Terapia Celular (TerCel) está formada por 32 grupos de toda España que incluyen 382 investigadores básicos, clínicos y profesionales médicos trabajando de forma conjunta, bajo un enfoque multidisciplinar y de cooperación, con el objetivo principal de descubrir y describir los mecanismos de las acciones beneficiosas de la terapia celular en las enfermedades humanas mediante el desarrollo de enfoques experimentales, incluyendo trasplante de células autólogas y heterólogas de diferentes poblaciones de células (adultas, embrionarias o IPSC), para mejorar la salud de los pacientes.
