Terapéutica

La Aemps publica un nuevo IPT para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Agamree puede considerarse “una alternativa terapéutica a los corticoides”, según el informe

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado este martes su quinto Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en lo que va de año. En este caso el fármaco abordado es Agamree (vamorolona), autorizado para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 4 años de edad. 

El informe señala que este fármaco “podría considerase una alternativa terapéutica a los corticoides en pacientes con DMD que mantengan la capacidad de deambulación al inicio del tratamiento, especialmente cuando los cortidoides no puedan seguir utilizándose por toxicidad inasumible, si bien estos tienen una mayor experiencia de uso”. En la actualidad los tratamientos más usados en esta patología son los glucocorticoides prednisona y deflazacort, aunque no están autorizados específicamente para esta indicación en Europa.

La DMD es una enfermedad de herencia recesiva ligada al cromosoma X que afecta a uno de cada 3.800-6.300 niños varones. Su prevalencia a nivel mundial es de aproximadamente 0,5 por cada 10.000 niños, lo que equivale a 1.000 casos en España y 12.500 en la Unión Europea, convirtiéndose en la distrofia muscular más frecuente. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva al inicio de la infancia y la aparición posterior de complicaciones que ocasionan discapacidad, dependencia y muerte prematura.

Aunque “está por definir la relevancia clínica de estos hallazgos”, el informe indica que Agamree “parece aportar una mejora en el perfil de seguridad óseo y de crecimiento de los pacientes con DMD en relación con los glucocorticoides”. 

La dosis recomendada es de 6 mg/kg una vez al día para pacientes con un peso inferior a 40 kg. Para aquellos con un peso de 40 kg o más, la dosis es de 240 mg (equivalente a 6 ml) una vez al día. La dosis diaria puede ajustarse a 4 mg/kg/día o 2 mg/kg/día según la tolerancia individual, manteniendo a los pacientes en la dosis máxima tolerada dentro del intervalo posológico.

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